Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Essai clinique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du RO7239361 chez les garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

25 novembre 2020 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du RO7239361 chez les garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de deux doses hebdomadaires différentes de RO7239361 chez des garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

166

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • France
      • Lyon, France, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, France, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, France, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, France, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italie, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japon
      • Hyogo, Japon, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japon, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japon, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japon, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suède
      • Goeteborg, Suède, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec DMD par des antécédents médicaux confirmés et des tests génétiques
  • Capable de marcher sans aide
  • Score minimum d'évaluation ambulatoire North Star de 15 au dépistage
  • Capable de monter 4 marches en 8 secondes ou moins
  • Peser au moins 15 kg (33 lb)
  • Prendre des corticostéroïdes pour la DMD

Critère d'exclusion:

  • Tout comportement ou problème mental qui affectera la capacité de terminer les procédures d'étude requises
  • Précédemment ou actuellement prenant des médicaments comme les androgènes ou l'hormone de croissance humaine
  • Utilisation d'un ventilateur pendant la journée
  • Impossible de faire prélever des échantillons de sang ou de recevoir une injection sous la peau
  • Participation concomitante ou antérieure à tout moment à une étude de thérapie génique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole pourraient s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RO7239361 Faible dose
Les participants ont reçu une faible dose de RO7239361 SC les jours spécifiés de la période DB de 48 semaines. Après la période DB, les participants ont reçu une faible dose de RO7239361 à des jours spécifiés pendant 192 semaines maximum pendant la période en ouvert, suivies de 24 semaines de suivi.
Médicament: RO7239361
Prendre RO7239361 par voie sous-cutanée à des jours précis sur une période en aveugle de 48 semaines
Expérimental: RO7239361 Haute dose
Les participants ont reçu une dose élevée de RO7239361 SC les jours spécifiés de la période DB de 48 semaines. Après la période DB, les participants ont reçu une dose élevée de RO7239361 à des jours spécifiés pendant 192 semaines maximum au cours de la période en ouvert, suivies de 24 semaines de suivi.
Médicament: RO7239361
Prendre RO7239361 par voie sous-cutanée à des jours précis sur une période en aveugle de 48 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu une solution placebo correspondante par voie sous-cutanée (SC) à des jours spécifiés de la période de 48 semaines en double aveugle (DB). Après la période DB, les participants ont reçu du RO7239361 à faible dose ou à forte dose à des jours précis pendant 192 semaines au maximum pendant la période en ouvert, suivies de 24 semaines de suivi.
Médicament: Placebo pour RO7239361
Prendre le placebo par voie sous-cutanée à des jours précis sur une période de 48 semaines en aveugle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Base de référence pour le score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: Ligne de base
Le NSAA est une échelle fonctionnelle spécialement conçue pour les garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peut fournir des informations sur la fonction motrice. Le NSAA est un test en 17 points sur la position debout, la capacité de passer de la position couchée à la position assise, de la position assise à la position debout et d'autres évaluations de la mobilité. Chacun des 17 items est évalué sur une échelle ordinale de 0 à 2 : 0 = incapable d'atteindre indépendamment, 1 = méthode modifiée mais atteint l'objectif indépendamment de l'aide physique d'un autre, ou 2 = normal sans modification évidente de l'activité. La plage de score total est de 0 à 34. Des scores plus élevés reflètent de meilleures performances.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à la semaine 48
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le NSAA est une échelle fonctionnelle spécialement conçue pour les garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peut fournir des informations sur la fonction motrice. Le NSAA est un test en 17 points sur la position debout, la capacité de passer de la position couchée à la position assise, de la position assise à la position debout et d'autres évaluations de la mobilité. Chacun des 17 items est évalué sur une échelle ordinale de 0 à 2 : 0 = incapable d'atteindre indépendamment, 1 = méthode modifiée mais atteint l'objectif indépendamment de l'aide physique d'un autre, ou 2 = normal sans modification évidente de l'activité. La plage de score total est de 0 à 34. Des scores plus élevés reflètent de meilleures performances. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de référence pour la montée de 4 marches
Délai: Ligne de base
Le temps nécessaire pour terminer la montée des 4 marches a été mesuré au départ.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 en vitesse de montée de 4 marches (4SCV)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
4SCV a été calculé comme le rapport du nombre de marches montées (4) divisé par le nombre de secondes nécessaires pour terminer la montée de 4 marches. Les résultats ont été convertis en vitesse (distance/temps). Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base pour le temps de se tenir debout à partir de la position couchée
Délai: Ligne de base
Le temps nécessaire pour qu'un participant se lève d'une position couchée. Un temps plus long reflète un résultat pire.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 en position debout à partir de la vitesse couchée
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le temps nécessaire pour qu'un participant se lève d'une position couchée. Un temps plus long reflète un résultat pire. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48
Temps de base pour une marche/course de 10 mètres
Délai: Ligne de base
Le temps nécessaire à un participant pour courir ou marcher sur une distance de 10 mètres le plus rapidement possible. Un temps plus long reflète un résultat pire.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 en vitesse de marche/course de 10 m
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le temps nécessaire à un participant pour courir ou marcher sur une distance de 10 mètres le plus rapidement possible calculé en vélocité (distance/temps). Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48
Base de référence pour la sous-échelle de transfert et de mobilité de base de l'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques (PODCI)
Délai: Ligne de base
Le PODCI est conçu pour être rempli par le parent/tuteur d'un enfant qui a connaissance des conditions de l'enfant. L'échelle Transfert et Mobilité de base est l'une des sous-échelles du PODCI. Les résultats sont standardisés sur une échelle de 0 à 100, un score plus élevé reflétant une meilleure performance.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 dans la sous-échelle de transfert et de mobilité de base de l'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques (PODCI)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le PODCI est conçu pour être rempli par le parent/tuteur d'un enfant qui a connaissance des conditions de l'enfant. L'échelle Transfert et Mobilité de base est l'une des sous-échelles du PODCI. Les résultats sont standardisés sur une échelle de 0 à 100, un score plus élevé reflétant une meilleure performance. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48
Changement par rapport au départ à la semaine 48 de la force des fléchisseurs des membres inférieurs proximaux
Délai: Ligne de base, Semaine 48
La force des fléchisseurs des membres inférieurs proximaux (extension et flexion du genou) a été mesurée par myométrie manuelle. Un score plus élevé reflète un meilleur résultat. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Ligne de base, Semaine 48
Ligne de base pour la distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Délai: Ligne de base
Le 6MWD mesurait la distance qu'un participant pouvait parcourir en marchant pendant 6 minutes. Une distance plus longue reflète un meilleur résultat.
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 en distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le 6MWD mesurait la distance qu'un participant pouvait parcourir en marchant pendant 6 minutes. Une distance plus longue reflète un meilleur résultat. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. Basé sur le modèle à effets mixtes de mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 48
Pourcentage de participants pour chaque statut d'évaluation de l'impression clinique globale de changement (CGI-C) à la semaine 48
Délai: Ligne de base, Semaine 48
Le CGI-C a été utilisé pour évaluer l'état général du participant sur une échelle de 7 points, en utilisant les marqueurs d'état "très amélioré, très amélioré, légèrement amélioré, aucun changement, légèrement pire, bien pire ou très bien pire" à la semaine 48 par rapport à la ligne de base.
Ligne de base, Semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 dans la vitesse de foulée du 95e centile
Délai: Ligne de base, Semaine 48
La vitesse de foulée a été enregistrée avec l'appareil ActiMyo dans un sous-ensemble de la population globale de l'étude. L'appareil ActiMyo mesure les mouvements quotidiens et les niveaux d'activité du participant. Le dispositif se compose de deux capteurs portés sur chaque cheville. Une vitesse plus élevée reflète un meilleur résultat. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Ligne de base, Semaine 48
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Pendant la période DB (48 semaines) et toute l'étude (jusqu'à environ 34 mois)
Un événement indésirable est tout événement médical fâcheux chez un sujet auquel a été administré un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit pharmaceutique, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit pharmaceutique. Les conditions préexistantes qui s'aggravent au cours d'une étude sont également considérées comme des événements indésirables.
Pendant la période DB (48 semaines) et toute l'étude (jusqu'à environ 34 mois)
Nombre de participants avec des EI menant à l'abandon
Délai: Pendant la période DB (48 semaines) et toute l'étude (jusqu'à environ 34 mois)
Un événement indésirable est tout événement médical fâcheux chez un sujet auquel a été administré un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit pharmaceutique, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit pharmaceutique. Les conditions préexistantes qui s'aggravent au cours d'une étude sont également considérées comme des événements indésirables. Rapporté ici est le nombre de participants avec des EI qui ont conduit à l'arrêt de l'étude.
Pendant la période DB (48 semaines) et toute l'étude (jusqu'à environ 34 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

28 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

28 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2017

Première publication (Estimation)

1 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (Numéro EudraCT)
  • WN40227 (Autre identifiant: Hoffman-La Roche)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur RO7239361

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Taiwan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner