Studio clinico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RO7239361 nei ragazzi ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne
25 novembre 2020 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RO7239361 nei ragazzi ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne
Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di due diverse dosi settimanali di RO7239361 in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
166
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
- Instituto Centenario
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Gent, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Lyon, Francia, 69004
- Hospices Civils de Lyon
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Nantes, Francia, 44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
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Paris Cedex 12, Francia, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
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Strasbourg, Francia, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Essen, Germania, 45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
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Hyogo, Giappone, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Miyagi, Giappone, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Nagano, Giappone, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Osaka, Giappone, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Emilia-Romagna
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Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italia, 98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
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Leiden, Olanda, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen, Olanda, 6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
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Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
- Neuromuscular Research Center
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- University of Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center - PPDS
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Goeteborg, Svezia, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di DMD da anamnesi confermata e test genetici
- In grado di camminare senza assistenza
- Punteggio minimo di valutazione ambulatoriale North Star di 15 allo screening
- In grado di salire 4 gradini in 8 secondi o meno
- Pesare almeno 15 kg (33 libbre)
- Prendendo corticosteroidi per la DMD
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi comportamento o problema mentale che influirà sulla capacità di completare le procedure di studio richieste
- Precedentemente o attualmente prendendo farmaci come gli androgeni o l'ormone della crescita umano
- Uso di un ventilatore durante il giorno
- Impossibile raccogliere campioni di sangue o ricevere un'iniezione sotto la pelle
- Partecipazione concomitante o precedente in qualsiasi momento a uno studio di terapia genica
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: RO7239361 Basso dosaggio
I partecipanti hanno ricevuto una dose bassa di RO7239361 SC in giorni specifici del periodo DB di 48 settimane.
Dopo il periodo DB i partecipanti hanno ricevuto una bassa dose di RO7239361 in giorni specifici per un massimo di 192 settimane durante il periodo in aperto seguito da 24 settimane di follow-up.
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Assumere RO7239361 per via sottocutanea in giorni specifici per un periodo in cieco di 48 settimane
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Sperimentale: RO7239361 Dose elevata
I partecipanti hanno ricevuto alte dosi di RO7239361 SC in giorni specifici del periodo DB di 48 settimane.
Dopo il periodo DB i partecipanti hanno ricevuto una dose elevata di RO7239361 in giorni specifici per un massimo di 192 settimane durante il periodo in aperto seguito da 24 settimane di follow-up.
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Assumere RO7239361 per via sottocutanea in giorni specifici per un periodo in cieco di 48 settimane
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto una soluzione placebo corrispondente per via sottocutanea (SC) in giorni specificati del periodo in doppio cieco (DB) di 48 settimane.
Dopo il periodo DB i partecipanti hanno ricevuto una dose bassa o una dose elevata di RO7239361 in giorni specificati per un massimo di 192 settimane durante il periodo in aperto seguito da 24 settimane di follow-up.
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Prendi il placebo per via sottocutanea in giorni specifici per un periodo in cieco di 48 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Riferimento per il punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: Linea di base
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La NSAA è una scala funzionale progettata specificamente per i ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che può fornire informazioni sulla funzione motoria.
L'NSAA è un test di 17 item sulla posizione eretta, la capacità di passare dalla posizione sdraiata a quella seduta, da seduto a in piedi e altre valutazioni di mobilità.
Ciascuno dei 17 item è valutato su una scala ordinale da 0 a 2: 0 = incapace di raggiungere autonomamente, 1 = metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro, o 2 = normale senza evidenti modifiche dell'attività.
L'intervallo di punteggio totale va da 0 a 34.
Punteggi più alti riflettono prestazioni migliori.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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La NSAA è una scala funzionale progettata specificamente per i ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che può fornire informazioni sulla funzione motoria.
L'NSAA è un test di 17 item sulla posizione eretta, la capacità di passare dalla posizione sdraiata a quella seduta, da seduto a in piedi e altre valutazioni di mobilità.
Ciascuno dei 17 item è valutato su una scala ordinale da 0 a 2: 0 = incapace di raggiungere autonomamente, 1 = metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro, o 2 = normale senza evidenti modifiche dell'attività.
L'intervallo di punteggio totale va da 0 a 34.
Punteggi più alti riflettono prestazioni migliori.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di riferimento per la salita di 4 gradini
Lasso di tempo: Linea di base
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Il tempo per completare la salita di 4 gradini è stato misurato al basale.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 in 4 velocità di salita delle scale (4SCV)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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4SCV è stato calcolato come il rapporto tra il numero di gradini saliti (4) diviso il numero di secondi impiegati per completare la salita di 4 gradini.
I risultati sono stati convertiti in velocità (distanza/tempo).
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Linea di base per il tempo di stare in posizione supina
Lasso di tempo: Linea di base
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Il tempo necessario a un partecipante per alzarsi dalla posizione supina.
Un tempo più lungo riflette un risultato peggiore.
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Linea di base
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Cambiamento rispetto al basale alla settimana 48 in Stand From Supine Velocity
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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Il tempo necessario a un partecipante per alzarsi dalla posizione supina.
Un tempo più lungo riflette un risultato peggiore.
Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Tempo di riferimento per 10 metri di camminata/corsa
Lasso di tempo: Linea di base
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Il tempo necessario a un partecipante per correre o camminare per una distanza di 10 metri il più velocemente possibile.
Un tempo più lungo riflette un risultato peggiore.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 in velocità di camminata/corsa di 10 m
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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Il tempo necessario a un partecipante per correre o camminare per una distanza di 10 metri il più rapidamente possibile calcolato come velocità (distanza/tempo).
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Linea di base per il trasferimento dello strumento per la raccolta dei dati sugli esiti pediatrici (PODCI) e la sottoscala della mobilità di base
Lasso di tempo: Linea di base
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Il PODCI è concepito per essere compilato dal genitore/tutore del minore che sia a conoscenza delle condizioni del minore.
La scala Trasferimento e Mobilità di Base è una delle sottoscale del PODCI.
I risultati sono standardizzati in una scala da 0 a 100 con un punteggio più alto che riflette prestazioni migliori.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 nel trasferimento dello strumento per la raccolta dei dati sugli esiti pediatrici (PODCI) e nella sottoscala della mobilità di base
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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Il PODCI è concepito per essere compilato dal genitore/tutore del minore che sia a conoscenza delle condizioni del minore.
La scala Trasferimento e Mobilità di Base è una delle sottoscale del PODCI.
I risultati sono standardizzati in una scala da 0 a 100 con un punteggio più alto che riflette prestazioni migliori.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 nella forza dei flessori prossimali degli arti inferiori
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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La forza dei flessori prossimali degli arti inferiori (estensione e flessione del ginocchio) è stata misurata mediante miometria manuale.
Un punteggio più alto riflette un risultato migliore.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
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Basale, settimana 48
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Linea di base per la distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Linea di base
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Il 6MWD ha misurato la distanza che un partecipante è stato in grado di percorrere camminando per 6 minuti.
Una distanza maggiore riflette un risultato migliore.
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Linea di base
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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Il 6MWD ha misurato la distanza che un partecipante è stato in grado di percorrere camminando per 6 minuti.
Una distanza maggiore riflette un risultato migliore.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basato sul modello a effetti misti di misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 48
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Percentuale di partecipanti per ogni stato di valutazione dell'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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Il CGI-C è stato utilizzato per valutare le condizioni generali del partecipante su una scala a 7 punti, utilizzando i marcatori di stato "molto migliorato, molto migliorato, leggermente migliorato, nessun cambiamento, leggermente peggiorato, molto peggio o molto molto peggio" alla settimana 48 rispetto al basale.
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Basale, settimana 48
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Variazione rispetto al basale alla settimana 48 nella velocità del passo al 95° percentile
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
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La velocità del passo è stata registrata con il dispositivo ActiMyo in un sottogruppo della popolazione complessiva dello studio.
Il dispositivo ActiMyo misura i movimenti giornalieri e i livelli di attività del partecipante.
Il dispositivo è costituito da due sensori indossati su ciascuna caviglia.
Una maggiore velocità riflette un risultato migliore.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
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Basale, settimana 48
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Durante il periodo DB (48 settimane) e l'intero studio (fino a circa 34 mesi)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto farmaceutico, considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico.
Anche le condizioni preesistenti che peggiorano durante uno studio sono considerate eventi avversi.
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Durante il periodo DB (48 settimane) e l'intero studio (fino a circa 34 mesi)
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Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Durante il periodo DB (48 settimane) e l'intero studio (fino a circa 34 mesi)
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto farmaceutico, considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico.
Anche le condizioni preesistenti che peggiorano durante uno studio sono considerate eventi avversi.
Qui è riportato il numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio.
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Durante il periodo DB (48 settimane) e l'intero studio (fino a circa 34 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 luglio 2017
Completamento primario (Effettivo)
28 aprile 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
28 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 gennaio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 gennaio 2017
Primo Inserito (Stima)
1 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 dicembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CN001-016
- 2016-001654-18 (Numero EudraCT)
- WN40227 (Altro identificatore: Hoffman-La Roche)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su RO7239361
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Hoffmann-La RocheCompletato
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Hoffmann-La RocheTerminatoDistrofia muscolare (DMD)Stati Uniti, Canada