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ゴーシェ病の長期追跡研究

2025年9月16日 更新者：Duke University
この研究の目的は、a) ゴーシェ病の長期自然史を特定すること、b) 酵素補充療法 (ERT) および基質減少療法 (SRT) の長期治療効果を評価すること、および c) 潜在的な長期治療効果を特定することです。この障害の合併症。 これらの目的は、3 つのタイプすべてのゴーシェ病を持つ個人の長期記録をレビューすることによって達成されます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

研究の目的 (目的 a ～ c​​) は、健康記録を体系的にモニタリングすることによって達成されます。 健康情報は、Duke でフォローされている患者の医療記録から抽出されます。 医療記録はデューク州外の治療医師に要求されます。 PI（Dr. Kishnani) はゴーシェ病の専門家として認められており、この研究の事実上すべての被験者の治療医師のコンサルタントです。 被験者の健康状態は、少なくとも年に一度、および治療医師から医療情報が得られるのと同じくらい定期的に監視されます。 この研究への登録によって、ゴーシェ病患者の標準治療が変更されることはありません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

私たちは、デューク大学医療センターでフォローされているあらゆる年齢のゴーシェ病患者、またはデューク大学に連絡して参加に興味を示したデューク大学以外の患者を募集します。

説明

包含基準:

  • ゴーシェ病の診断

除外基準:

  • 包含基準を満たしていない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経系、肝臓、脾臓など、体のさまざまな系におけるゴーシェ病の影響を文書化します。
時間枠：10年
ゴーシェ病の長期的な影響を理解するには、ゴーシェ患者の自然史を使用します。
10年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
被験者が酵素補充療法で経験した有害事象を文書化する
時間枠：10年
ゴーシェ患者の治療歴を使用して、酵素補充療法の長期的な効果を理解します。
10年
基質低減療法を受けている被験者の有害事象を文書化する
時間枠：10年
ゴーシェ患者の治療歴を使用して、基質削減療法の長期的な効果を理解します。
10年
ゴーシェ病の長期合併症を記録します。
時間枠：10年
ゴーシェ病の長期合併症を理解するために、ゴーシェ患者の自然史を使用します。
10年
半年/1 年ごとに収集される 36 項目の短形式調査 (SF-36) の変化。
時間枠：10年
ゴーシェ患者の生活の質を評価するために、6 か月から 1 年ごとに収集される SF-36 を使用します。
10年
6 か月または 1 年ごとに収集される小線維性神経障害スクリーニング リスト (SFNSL) の変更。
時間枠：10年
研究者らは、6か月から1年ごとに小線維性神経障害スクリーニングリストを使用して、ゴーシェ患者の小線維性神経障害の症状を監視します。
10年
神経学的追跡検査を使用して、ゴーシェに関連する神経学的症状を経験した被験者の数を文書化する
時間枠：10年
研究者らは、再診時およびその後6か月から1年ごとに行われる神経学的追跡検査を利用して、ゴーシェ病に関連する神経学的症状について患者をスクリーニングする予定である。
10年
6か月/1年ごとに収集されるパーキンソン病チェックリストの変更。
時間枠：10年
研究者らは、6か月から1年ごとに収集されるパーキンソン病チェックリストを使用して、ゴーシェ病に関連する可能性のあるパーキンソン病の症状がないか患者をスクリーニングする予定です。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Duke University

捜査官

  • 主任研究者：Priya Kishnani, MD、Duke University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月12日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2017年5月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月15日

最初の投稿 (実際)

2017年6月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月16日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Pro00081246

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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