Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование болезни Гоше

7 августа 2023 г. обновлено: Duke University

Целями исследования являются: а) определение долгосрочного естественного течения болезни Гоше, б) оценка долгосрочной эффективности заместительной ферментной терапии (ФЗТ) и терапии с уменьшением количества субстратов (СЗТ), и в) выявление потенциального долгосрочного осложнений этого расстройства. Эти цели будут достигнуты путем долгосрочного анализа данных о людях со всеми тремя типами болезни Гоше.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Болезнь Гоше

Подробное описание

Цели исследования (цели a-c) будут достигнуты путем систематического мониторинга медицинских карт. Информация о состоянии здоровья будет извлечена из медицинских карт пациентов, за которыми следуют в Дьюке. Медицинские записи будут запрошены у лечащих врачей за пределами Герцога. ИП (д-р. Кишнани), признанный эксперт в области болезни Гоше, является консультантом лечащего врача практически всех участников этого исследования. Состояние здоровья субъекта будет контролироваться не реже одного раза в год и так же регулярно, как медицинская информация будет получена от лечащего врача. Включение в это исследование не изменит стандарт лечения пациентов с болезнью Гоше.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Janet Blount
Номер телефона: 919-681-7962
Электронная почта: janet.blount@duke.edu

Места учебы

Соединенные Штаты
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
    - Рекрутинг
    - Duke University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мы будем набирать пациентов с болезнью Гоше всех возрастов, наблюдаемых в Медицинском центре Университета Дьюка, или пациентов, не являющихся членами Дьюка, которые связались с Дюком и выразили заинтересованность в участии.

Описание

Критерии включения:

Диагностика болезни Гоше

Критерий исключения:

Несоответствие критериям включения

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Задокументируйте влияние болезни Гоше на различные системы организма, включая нервную систему, печень и селезенку. Временное ограничение: 10 лет	Используйте естественные истории пациента Гоше, чтобы понять последствия болезни Гоше в долгосрочной перспективе.	10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Задокументируйте нежелательные явления, которые субъекты испытывают при заместительной ферментной терапии. Временное ограничение: 10 лет	Используйте историю терапии пациента Гоше, чтобы понять долгосрочные эффекты заместительной ферментной терапии.	10 лет
Задокументируйте нежелательные явления у субъектов, получающих терапию по уменьшению количества субстрата. Временное ограничение: 10 лет	Используйте историю терапии пациента Гоше, чтобы понять долгосрочные эффекты терапии по уменьшению количества субстрата.	10 лет
Задокументируйте долгосрочные осложнения болезни Гоше. Временное ограничение: 10 лет	Используйте естественное анамнез пациента Гоше, чтобы понять долгосрочные осложнения болезни Гоше.	10 лет
Изменения в кратком опросе из 36 пунктов (SF-36), собираемом каждые 6 месяцев/1 год. Временное ограничение: 10 лет	Мы будем использовать SF-36, который будет собираться каждые 6 месяцев до 1 года, для оценки качества жизни пациентов Гоше.	10 лет
Изменения в скрининговом списке нейропатии мелких волокон (SFNSL), который собирается каждые 6 месяцев/1 год. Временное ограничение: 10 лет	Исследователи будут использовать скрининговый список невропатии мелких волокон каждые 6 месяцев до 1 года для мониторинга симптомов невропатии мелких волокон у пациентов Гоше.	10 лет
Задокументируйте количество субъектов, испытывающих неврологические симптомы, связанные с болезнью Гоше, с помощью последующего неврологического обследования. Временное ограничение: 10 лет	Исследователи будут использовать последующее неврологическое обследование, которое будет проводиться при повторном посещении и каждые 6 месяцев до 1 года после него, для скрининга пациентов на наличие неврологических симптомов, связанных с болезнью Гоше.	10 лет
Изменения в контрольном списке болезни Паркинсона, собираемые каждые 6 месяцев/1 год. Временное ограничение: 10 лет	Исследователи будут использовать контрольный список Паркинсона, который будет собираться каждые 6 месяцев до 1 года, для скрининга пациентов на наличие симптомов болезни Паркинсона, потенциально связанных с болезнью Гоше.	10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Duke University

Следователи

Главный следователь: Priya Kishnani, MD, Duke University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июня 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Pro00081246

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .