デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児における有酸素運動
2019年1月31日 更新者：Aaron Zelikovich、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児における有酸素運動の影響の評価
この調査研究では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) と運動についてさらに学びたいと考えています。
今日、運動がDMDの少年にどのような影響を与えるかは不明です.
研究者は、活動の増加と有酸素運動が心臓、肺、および筋肉の機能に役立つ可能性があると考えています.
研究者は、男の子の体力と血液サンプルをDMDと比較して、子供の頃に運動した子供と運動しなかった子供の間に違いがあるかどうかを確認したいと考えています.
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
最近、米国神経学会は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の子供のための新しいガイドラインを発表し、中等度の有酸素運動を含めるように推奨を更新しました. 歴史的に、DMD の子供は運動をしないように勧められてきました。 今日、筋肉に負担をかけない適度な有酸素運動が有益であり、心臓病、疲労、およびその他の全体的な健康要因に関して子供の生活の質を改善する可能性があることを示唆する新しいデータがあります. 運動する子供たちが健康上の利点を経験することが期待されていますが、DMD集団における正または負の効果を示す科学的証拠はありません.
この研究は、新たに同定されたバイオマーカーを使用して、DMD の男児における有酸素運動の役割と、それが心臓、筋肉、および肺機能にどのように影響するかを理解しようとしています。 目標は、有酸素運動の増加と機能的転帰の改善およびバイオマーカーの変化を関連付けることです。
この研究から収集されたデータは、将来的にDMDの子供の家族に推奨される、革新的で疾患に特化した家庭用有酸素運動プログラムの将来の開発と実施を可能にします.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
43
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
対象集団は、DMD の歩行可能および非歩行の少年です。
説明
包含基準:
- DMDと診断された2～17歳。 シカゴの Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital の MDA クリニックに予約があります。
除外基準:
- 2 歳未満で、DMD の確定診断を受けていない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)
DMD の遺伝的診断が確認された男児を登録します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マイクロRNAレベル
時間枠：ベースラインのみ
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活発な男子とそうでない男子のマイクロRNAに違いがあるかどうかを理解する.
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ベースラインのみ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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理学療法の評価 - 10 メートルの走行テスト
時間枠：ベースラインのみ
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参加者が 10 メートル走るのにかかる時間 (秒単位)。
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ベースラインのみ
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理学療法の評価 - North Star 外来評価
時間枠：ベースラインのみ
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通院男児向けの標準化されたテストと DMD を比較すると、合計 34 点とマイクロ RNA レベルからスコアが得られます。
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ベースラインのみ
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理学療法の評価 - 仰臥位から立ち上がるまでの時間
時間枠：ベースラインのみ
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参加者が仰臥位から立ち上がるのにかかる時間 (秒単位)。
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ベースラインのみ
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心臓評価: 心電図 (ECG)
時間枠：ベースラインのみ
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心拍数 (BPM)、PR 間隔 (ミリ秒)、QRS (ミリ秒)、および QT 間隔 (ミリ秒) をマイクロ RNA レベルと比較します。
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ベースラインのみ
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心臓評価：心エコー図（ECHO）
時間枠：ベースラインのみ
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駆出率 (%) と他の左心室の収縮期および拡張期の指標 (cm) およびマイクロ RNA レベルの比較。
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ベースラインのみ
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アンケート: 小児生活の質: 神経筋モジュール
時間枠：ベースラインのみ
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Quality of Life スコア (0 から 100 の範囲) と microRNA レベルの間に相関関係があるかどうかを確認します。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースラインのみ
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アンケート：身体機能調査
時間枠：ベースラインのみ
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機能的能力のスコア (0 ～ 106 の範囲) とマイクロ RNA レベルの間に相関関係があるかどうかを確認するため。
身体機能のスコアが高いほど、筋力が高いことを示します。
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ベースラインのみ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Aaron S Zelikovich、Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月1日
一次修了 (実際)
2018年4月30日
研究の完了 (実際)
2018年9月30日
試験登録日
最初に提出
2017年10月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月22日
最初の投稿 (実際)
2017年10月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年1月31日
最終確認日
2019年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。