Aerob edzés Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban
2019. január 31. frissítette: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Az aerob gyakorlatok hatásának értékelése Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban
Ez a kutatás többet szeretne megtudni a Duchenne-i izomdisztrófiáról (DMD) és a testmozgásról.
Ma nem ismert, hogy az edzés milyen hatással van a DMD-s fiúkra.
A kutatók úgy vélik, hogy az aktivitás fokozása és az aerob gyakorlatok segíthetik a szív-, tüdő- és izomműködést.
A nyomozók azt remélik, hogy összehasonlítják a DMD-s fiúk fizikai erejét és vérmintáját, hogy kiderüljön, van-e különbség a gyermekkorukban többet edzenek, illetve a nem edzett gyerekek között.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A közelmúltban az Amerikai Neurológiai Akadémia új irányelveket adott ki a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő gyermekek számára, frissített ajánlással a mérsékelt aerob testmozgásra. A történelem során a DMD-s gyerekeknek azt tanácsolták, hogy ne edzenek, mivel azt gondolták, hogy ez felgyorsítja az izomvesztést. Napjainkban új adatok állnak rendelkezésre, amelyek arra utalnak, hogy a mérsékelt aerob gyakorlat, amely nem terheli meg az izmokat, előnyös lehet, és javíthatja a gyermek életminőségét a szívbetegségek, a fáradtság és egyéb általános egészségi tényezők tekintetében. Bár várható, hogy a testmozgást végző gyermekek egészségügyi előnyökkel járnak, nincs tudományos bizonyíték, amely pozitív vagy negatív hatást mutatna a DMD-populációban.
Ez a tanulmány az újonnan azonosított biomarkerek segítségével próbálja megérteni az aerob testmozgás szerepét DMD-s fiúknál, és azt, hogy ez hogyan befolyásolhatja a szív-, izom- és tüdőfunkciókat. A cél az, hogy a megnövekedett aerob testmozgást a jobb funkcionális eredményekkel és a biomarkerek változásával összefüggésbe hozzák.
Az ebből a tanulmányból összegyűjtött adatok lehetővé teszik egy innovatív és betegség-specifikus otthoni aerob edzésprogram jövőbeli kifejlesztését és megvalósítását, amelyet a jövőben DMD-s gyermekek családjainak ajánlanak majd.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
43
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A célpopuláció a DMD-s ambuláns és nem járóképes fiúk.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 2-17 éves korosztály, akiknél megerősített DMD diagnózis van. Találkozója van a chicagói Ann & Robert H. Lurie Gyermekkórház MDA klinikáján.
Kizárási kritériumok:
- Két évesnél fiatalabb, és nincs megerősített DMD diagnózisa.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Duchenne-izomdystrophia (DMD)
Olyan fiúkat vesz fel, akiknek genetikailag megerősített DMD-diagnózisa van.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
mikroRNS szintek
Időkeret: Csak alapállapot
|
Annak megértése, hogy vannak-e különbségek a mikroRNS-ek között az aktívabb fiúknál azoknál, akik nem.
|
Csak alapállapot
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fizikoterápiás értékelés - 10 méteres futásteszt
Időkeret: Csak alapállapot
|
Az az idő másodpercben, ameddig egy résztvevőnek 10 métert kell futnia.
|
Csak alapállapot
|
|
Fizikoterápiás értékelés – North Star Ambulatory Assessment
Időkeret: Csak alapállapot
|
A DMD-s ambuláns fiúk standardizált tesztjének összehasonlítása, amely 34 összpontszámból és mikroRNS-szintből ad pontszámot.
|
Csak alapállapot
|
|
Fizikoterápiás értékelés – fekvőtámaszból felállásig eltelt idő
Időkeret: Csak alapállapot
|
Az az idő másodpercben, ameddig a résztvevőnek fel kell állnia hanyatt fekvő helyzetből.
|
Csak alapállapot
|
|
Szívvizsgálatok: elektrokardiogram (EKG)
Időkeret: Csak alapállapot
|
Pulzusszám (BPM), PR-intervallum (msec), QRS (msec) és QT-intervallum (msec) összehasonlítása a mikroRNS-szintekkel.
|
Csak alapállapot
|
|
Szívvizsgálatok: Echocardiogram (ECHO)
Időkeret: Csak alapállapot
|
Az ejekciós frakció (%) és más bal kamra szisztolés és diasztolés metrikák (cm) és mikroRNS-szintek összehasonlítása.
|
Csak alapállapot
|
|
Kérdőív: Gyermekgyógyászati életminőség: Neuromuscularis modul
Időkeret: Csak alapállapot
|
Annak megállapítására, hogy van-e összefüggés az életminőség-pontszámok (0 és 100 között) és a mikroRNS-szintek között.
A megnövekedett pontszámok magasabb életminőséget jeleznek.
|
Csak alapállapot
|
|
Kérdőív: Fizikai funkciók felmérése
Időkeret: Csak alapállapot
|
Annak megállapítása, hogy van-e összefüggés a funkcionális képességek pontszámai (0 és 106 közötti tartományban) és a mikroRNS-szintek között.
A magasabb fizikai funkciók funkcióértékei megnövekedett erőt jeleznek.
|
Csak alapállapot
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. április 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. október 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 22.
Első közzététel (Tényleges)
2017. október 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. február 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 31.
Utolsó ellenőrzés
2019. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Aerobic Exercise DMD
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .