Aërobe oefening bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
31 januari 2019 bijgewerkt door: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Evaluatie van de impact van aerobe training bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Dit onderzoek wil meer leren over Duchenne spierdystrofie (DMD) en lichaamsbeweging.
Vandaag de dag is het niet bekend wat de invloed is van trainen op jongens met DMD.
De onderzoekers zijn van mening dat toenemende activiteit en aërobe oefening kunnen helpen bij de hart-, long- en spierfunctie.
De onderzoekers hopen de fysieke kracht en bloedmonsters van jongens met DMD te vergelijken om te zien of er verschillen zijn tussen kinderen die als kind meer hebben geoefend en degenen die dat niet deden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Onlangs heeft de American Academy of Neurology nieuwe richtlijnen vrijgegeven voor kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) met een bijgewerkte aanbeveling om matige aerobe oefeningen op te nemen. Historisch gezien werd kinderen met DMD geadviseerd om niet te sporten, omdat men dacht dat het spierverlies zou versnellen. Vandaag zijn er nieuwe gegevens die suggereren dat matige aerobe oefeningen die de spieren niet belasten gunstig kunnen zijn en de levenskwaliteit van een kind kunnen verbeteren met betrekking tot hartaandoeningen, vermoeidheid en andere factoren van de algehele gezondheid. Hoewel verwacht wordt dat kinderen die sporten gezondheidsvoordelen zullen ervaren, is er geen wetenschappelijk bewijs dat wijst op een positief of negatief effect bij een DMD-populatie.
Deze studie probeert de rol van aerobe training bij jongens met DMD te begrijpen en hoe dit de hart-, spier- en longfunctie kan beïnvloeden met behulp van nieuw geïdentificeerde biomarkers. Het doel is om verhoogde aërobe oefening te correleren met verbeterde functionele resultaten en veranderingen in biomarkers.
De gegevens die uit deze studie worden verzameld, zullen toekomstige ontwikkeling en implementatie mogelijk maken van een innovatief en ziektespecifiek aeroob oefenprogramma voor thuis dat in de toekomst zal worden aanbevolen aan gezinnen met kinderen met DMD.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
43
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
De doelgroep is ambulante en niet-ambulante jongens met DMD.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijden 2-17 jaar oud met een bevestigde diagnose van DMD. Heeft een afspraak in de MDA-kliniek in het Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital in Chicago.
Uitsluitingscriteria:
- Is jonger dan twee jaar en heeft geen bevestigde diagnose van DMD.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Duchenne spierdystrofie (DMD)
Schrijft jongens in met een genetisch bevestigde diagnose van DMD.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
microRNA-niveaus
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Begrijpen of er verschillen zijn in microRNA's bij jongens die actiever zijn dan bij jongens die dat niet zijn.
|
Alleen basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling fysiotherapie - 10 meter hardlooptest
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Tijd in seconden die een deelnemer nodig heeft om 10 meter te rennen.
|
Alleen basislijn
|
|
Beoordeling fysiotherapie - North Star Ambulante beoordeling
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Vergelijking van een gestandaardiseerde test voor ambulante jongens met DMD die een score geeft van in totaal 34 punten en microRNA-niveaus.
|
Alleen basislijn
|
|
Beoordeling fysiotherapie - tijd tot opstaan vanuit rugligging
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Tijd in seconden die een deelnemer nodig heeft om vanuit rugligging op te staan.
|
Alleen basislijn
|
|
Cardiale beoordelingen: elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Hartslag (BPM), PR-interval (msec), QRS (msec) en QT-intervallen (msec) vergelijken met microRNA-niveaus.
|
Alleen basislijn
|
|
Cardiale beoordelingen: echocardiogram (ECHO)
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Vergelijking van ejectiefractie (%) en andere systolische en diastolische metrieken (cm) en microRNA-niveaus van de linker hartkamer.
|
Alleen basislijn
|
|
Vragenlijst: Pediatrische kwaliteit van leven: neuromusculaire module
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Om te zien of er een correlatie is tussen de scores voor kwaliteit van leven (bereik van 0 tot 100) en microRNA-niveaus.
Hogere scores duiden op een hogere kwaliteit van leven.
|
Alleen basislijn
|
|
Vragenlijst: lichamelijk functieonderzoek
Tijdsspanne: Alleen basislijn
|
Om te zien of er een correlatie is tussen scores van functioneel vermogen (met een bereik van 0 tot 106) en microRNA-niveaus.
Hogere scores voor fysiek functioneren duiden op meer kracht.
|
Alleen basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 september 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 oktober 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 oktober 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 oktober 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 februari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 januari 2019
Laatst geverifieerd
1 januari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Aerobic Exercise DMD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .