Aerobní cvičení u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
31. ledna 2019 aktualizováno: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Hodnocení dopadu aerobního cvičení u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
Tato výzkumná studie se chce dozvědět více o Duchennově svalové dystrofii (DMD) a cvičení.
Dnes není známo, jak cvičení ovlivňuje chlapce s DMD.
Vyšetřovatelé se domnívají, že zvýšená aktivita a aerobní cvičení mohou pomoci s funkcí srdce, plic a svalů.
Vyšetřovatelé doufají, že porovnají fyzickou sílu a vzorky krve chlapců s DMD, aby zjistili, zda existují nějaké rozdíly mezi dětmi, které v dětství více cvičily, a těmi, které necvičily.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Nedávno vydala Americká akademie neurologie nové pokyny pro děti s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s aktualizovaným doporučením zařadit mírné aerobní cvičení. Historicky bylo dětem s DMD doporučeno necvičit, protože se předpokládalo, že urychlí ztrátu svalové hmoty. Dnes existují nové údaje naznačující, že mírné aerobní cvičení, které nezatěžuje svaly, může být prospěšné a může zlepšit kvalitu života dítěte s ohledem na srdeční choroby, únavu a další faktory celkového zdraví. Ačkoli se očekává, že děti, které cvičí, budou mít zdravotní přínosy, neexistují žádné vědecké důkazy, které by naznačovaly pozitivní nebo negativní účinek na populaci DMD.
Tato studie se snaží porozumět roli aerobního cvičení u chlapců s DMD a jak může ovlivnit srdeční, svalovou a plicní funkci pomocí nově identifikovaných biomarkerů. Cílem je korelovat zvýšené aerobní cvičení se zlepšenými funkčními výsledky a změnami v biomarkerech.
Údaje shromážděné z této studie umožní budoucí vývoj a implementaci inovativního a pro onemocnění specifického domácího aerobního cvičebního programu, který bude v budoucnu doporučován rodinám dětí s DMD.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
43
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Cílovou populací jsou chodící i nechodící chlapci s DMD.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 2-17 let s potvrzenou diagnózou DMD. Má schůzku na klinice MDA v dětské nemocnici Ann & Robert H. Lurie v Chicagu.
Kritéria vyloučení:
- Je mladší než dva roky a nemá potvrzenou diagnózu DMD.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Duchennova svalová dystrofie (DMD)
Zařazuje chlapce s geneticky potvrzenou diagnózou DMD.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hladiny mikroRNA
Časové okno: Pouze základní linie
|
Pochopení, zda existují nějaké rozdíly v mikroRNA u chlapců, kteří jsou aktivnější oproti těm, kteří nejsou.
|
Pouze základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení fyzikální terapie - test běhu na 10 metrů
Časové okno: Pouze základní linie
|
Čas v sekundách, za který účastník uběhne 10 metrů.
|
Pouze základní linie
|
|
Hodnocení fyzikální terapie - North Star Ambulatory Assessment
Časové okno: Pouze základní linie
|
Porovnání standardizovaného testu pro ambulantní chlapce s DMD, který dává skóre z celkových 34 bodů a hladiny mikroRNA.
|
Pouze základní linie
|
|
Fyzikální hodnocení - doba do postavení se z lehu
Časové okno: Pouze základní linie
|
Čas v sekundách, po který účastník vstane z polohy na zádech.
|
Pouze základní linie
|
|
Srdeční vyšetření: Elektrokardiogram (EKG)
Časové okno: Pouze základní linie
|
Porovnání srdeční frekvence (BPM), PR intervalu (ms), QRS (ms) a QT intervalů (ms) s hladinami mikroRNA.
|
Pouze základní linie
|
|
Srdeční vyšetření: Echokardiogram (ECHO)
Časové okno: Pouze základní linie
|
Porovnání ejekční frakce (%) a dalších systolických a diastolických metrik levé komory (cm) a hladin mikroRNA.
|
Pouze základní linie
|
|
Dotazník: Pediatrická kvalita života: Neuromuskulární modul
Časové okno: Pouze základní linie
|
Chcete-li zjistit, zda existuje nějaká korelace mezi skóre kvality života (rozsah od 0 do 100) a hladinami mikroRNA.
Zvýšené skóre ukazuje na vyšší kvalitu života.
|
Pouze základní linie
|
|
Dotazník: Průzkum fyzikálních funkcí
Časové okno: Pouze základní linie
|
Chcete-li zjistit, zda existuje nějaká korelace mezi skóre funkční schopnosti (s rozsahem od 0 do 106) a hladinami mikroRNA.
Vyšší skóre fyzické funkce ukazuje na zvýšenou sílu.
|
Pouze základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. dubna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. října 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. října 2017
První zveřejněno (Aktuální)
24. října 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Aerobic Exercise DMD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .