Exercice aérobique chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
31 janvier 2019 mis à jour par: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Évaluation de l'impact de l'exercice aérobique chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Cette étude de recherche veut en savoir plus sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'exercice.
Aujourd'hui, on ne sait pas quel est l'impact de l'exercice sur les garçons atteints de DMD.
Les chercheurs pensent que l'augmentation de l'activité et de l'exercice aérobique peut aider les fonctions cardiaque, pulmonaire et musculaire.
Les enquêteurs espèrent comparer la force physique et les échantillons de sang des garçons atteints de DMD pour voir s'il existe des différences entre les enfants qui ont fait plus d'exercice dans leur enfance et ceux qui ne l'ont pas fait.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Récemment, l'American Academy of Neurology a publié de nouvelles directives pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une recommandation mise à jour pour inclure des exercices aérobies modérés. Historiquement, il était conseillé aux enfants atteints de DMD de ne pas faire d'exercice car on pensait que cela accélérait la perte musculaire. Aujourd'hui, de nouvelles données suggèrent qu'un exercice aérobique modéré qui ne fatigue pas les muscles peut être bénéfique et améliorer la qualité de vie d'un enfant en ce qui concerne les maladies cardiaques, la fatigue et d'autres facteurs de santé globale. Bien que l'on s'attende à ce que les enfants qui font de l'exercice bénéficient de bienfaits pour la santé, il n'existe aucune preuve scientifique indiquant un effet positif ou négatif dans une population DMD.
Cette étude tente de comprendre le rôle de l'exercice aérobique chez les garçons atteints de DMD et son impact sur la fonction cardiaque, musculaire et pulmonaire à l'aide de biomarqueurs nouvellement identifiés. L'objectif est de corréler l'augmentation de l'exercice aérobie avec de meilleurs résultats fonctionnels et des changements dans les biomarqueurs.
Les données recueillies dans le cadre de cette étude permettront le développement et la mise en œuvre futurs d'un programme d'exercices aérobiques à domicile innovant et spécifique à la maladie qui sera recommandé à l'avenir aux familles d'enfants atteints de DMD.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
43
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
La population cible est constituée de garçons ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD.
La description
Critère d'intégration:
- Âgés de 2 à 17 ans avec un diagnostic confirmé de DMD. A un rendez-vous à la clinique MDA de l'hôpital pour enfants Ann & Robert H. Lurie de Chicago.
Critère d'exclusion:
- A moins de deux ans et n'a pas de diagnostic confirmé de DMD.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Inscrit les garçons avec un diagnostic génétiquement confirmé de DMD.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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niveaux de microARN
Délai: Base de référence uniquement
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Comprendre s'il existe des différences dans les microARN chez les garçons qui sont plus actifs par rapport à ceux qui ne le sont pas.
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Base de référence uniquement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la physiothérapie - test de course de 10 mètres
Délai: Base de référence uniquement
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Temps en secondes qu'il faut à un participant pour courir 10 mètres.
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Base de référence uniquement
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Évaluation de la physiothérapie - North Star Ambulatory Assessment
Délai: Base de référence uniquement
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Comparaison d'un test standardisé pour les garçons ambulatoires atteints de DMD qui donne un score sur 34 points au total et niveaux de microARN.
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Base de référence uniquement
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Évaluation de la physiothérapie - temps de se tenir debout à partir du dos
Délai: Base de référence uniquement
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Temps en secondes qu'il faut à un participant pour se lever d'une position couchée.
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Base de référence uniquement
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Évaluations cardiaques : électrocardiogramme (ECG)
Délai: Base de référence uniquement
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Comparaison de la fréquence cardiaque (BPM), de l'intervalle PR (msec), du QRS (msec) et des intervalles QT (msec) aux niveaux de microARN.
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Base de référence uniquement
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Évaluations cardiaques : échocardiogramme (ECHO)
Délai: Base de référence uniquement
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Comparaison de la fraction d'éjection (%) et d'autres mesures systoliques et diastoliques du ventricule gauche (cm) et des niveaux de microARN.
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Base de référence uniquement
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Questionnaire : Qualité de vie pédiatrique : module neuromusculaire
Délai: Base de référence uniquement
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Pour voir s'il existe une corrélation entre les scores de qualité de vie (gamme de 0 à 100) et les niveaux de microARN.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
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Base de référence uniquement
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Questionnaire : Enquête sur la fonction physique
Délai: Base de référence uniquement
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Pour voir s'il existe une corrélation entre les scores de capacité fonctionnelle (avec une plage de 0 à 106) et les niveaux de microARN.
Des scores de fonction physique plus élevés indiquent une force accrue.
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Base de référence uniquement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2017
Achèvement primaire (Réel)
30 avril 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
30 septembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 octobre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 octobre 2017
Première publication (Réel)
24 octobre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 février 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2019
Dernière vérification
1 janvier 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Aerobic Exercise DMD
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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