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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03319030
Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 유산소 운동
Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 유산소 운동의 영향 평가
연구 개요
상태
정황
상세 설명
최근 미국 신경과학회(American Academy of Neurology)는 적당한 유산소 운동을 포함하도록 업데이트된 권장 사항과 함께 듀시엔 근이영양증(DMD)이 있는 어린이를 위한 새로운 지침을 발표했습니다. 역사적으로 DMD가 있는 어린이는 운동이 근육 손실을 가속화하는 것으로 생각되어 운동을 하지 않는 것이 좋습니다. 오늘날 근육에 무리를 주지 않는 적당한 유산소 운동이 심장 질환, 피로 및 기타 전반적인 건강 요인과 관련하여 어린이의 삶의 질을 향상시킬 수 있다는 새로운 데이터가 있습니다. 운동을 하는 어린이가 건강상의 이점을 경험할 것으로 예상되지만 DMD 인구에서 긍정적 또는 부정적 영향을 나타내는 과학적 증거는 없습니다.
이 연구는 DMD가 있는 소년의 유산소 운동의 역할과 새로 식별된 바이오마커를 사용하여 심장, 근육 및 폐 기능에 미치는 영향을 이해하려고 합니다. 목표는 증가된 유산소 운동을 개선된 기능적 결과 및 바이오마커의 변화와 연관시키는 것입니다.
이 연구에서 수집된 데이터는 미래에 DMD가 있는 아동의 가족에게 권장될 혁신적이고 질병별 가정 유산소 운동 프로그램의 향후 개발 및 구현을 가능하게 할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- DMD 진단이 확정된 2-17세. Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago의 MDA 클리닉에 약속이 있습니다.
제외 기준:
- 2세 미만이며 DMD 진단이 확인되지 않았습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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뒤시엔 근이영양증(DMD)
유전적으로 확인된 DMD 진단을 받은 소년을 등록합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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마이크로RNA 수준
기간: 기준선만
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더 활동적인 소년과 그렇지 않은 소년의 microRNA에 차이가 있는지 이해합니다.
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기준선만
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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물리 치료 평가 - 10미터 달리기 테스트
기간: 기준선만
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참가자가 10미터를 달리는 데 걸리는 시간(초)입니다.
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기준선만
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물리 치료 평가 - North Star 보행 평가
기간: 기준선만
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총 34점과 마이크로RNA 수준에서 점수를 부여하는 DMD를 가진 보행 소년을 위한 표준화된 테스트를 비교합니다.
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기준선만
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물리 치료 평가 - 앙와위에서 일어설 때까지의 시간
기간: 기준선만
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참가자가 누운 자세에서 서 있는 데 걸리는 시간(초)입니다.
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기준선만
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심장 평가: 심전도(ECG)
기간: 기준선만
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심박수(BPM), PR 간격(msec), QRS(msec) 및 QT 간격(msec)을 microRNA 수준과 비교합니다.
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기준선만
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심장 평가: 심초음파(ECHO)
기간: 기준선만
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박출률(%)과 기타 좌심실 수축기 및 확장기 지표(cm) 및 microRNA 수준을 비교합니다.
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기준선만
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설문지: 소아 삶의 질: 신경근 모듈
기간: 기준선만
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삶의 질 점수(0~100 범위)와 microRNA 수준 사이에 상관관계가 있는지 확인합니다.
점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 나타냅니다.
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기준선만
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설문지: 신체 기능 조사
기간: 기준선만
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기능적 능력 점수(0~106 범위)와 microRNA 수준 사이에 상관관계가 있는지 확인합니다.
신체 기능 기능 점수가 높을수록 근력이 증가했음을 나타냅니다.
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기준선만
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
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기본 완료 (실제)
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Chaitanya Hospital, Pune알려지지 않은
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University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증