Аэробные упражнения у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
31 января 2019 г. обновлено: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Оценка влияния аэробных упражнений на мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Это исследование направлено на то, чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и физических упражнениях.
На сегодняшний день неизвестно, как физические упражнения влияют на мальчиков с МДД.
Исследователи считают, что увеличение активности и аэробные упражнения могут помочь с работой сердца, легких и мышц.
Исследователи надеются сравнить физическую силу и образцы крови мальчиков с МДД, чтобы увидеть, есть ли какие-либо различия между детьми, которые в детстве больше тренировались, и теми, кто этого не делал.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Недавно Американская академия неврологии выпустила новые рекомендации для детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с обновленной рекомендацией включать умеренные аэробные упражнения. Исторически сложилось так, что детям с МДД не рекомендовалось заниматься спортом, так как считалось, что это ускоряет потерю мышечной массы. Сегодня появились новые данные, свидетельствующие о том, что умеренные аэробные упражнения, не напрягающие мышцы, могут быть полезными и улучшать качество жизни ребенка в отношении сердечно-сосудистых заболеваний, усталости и других факторов общего состояния здоровья. Хотя ожидается, что дети, которые занимаются спортом, получат пользу для здоровья, нет никаких научных доказательств, указывающих на положительный или отрицательный эффект в популяции с МДД.
В этом исследовании делается попытка понять роль аэробных упражнений у мальчиков с МДД и то, как они могут влиять на работу сердца, мышц и легких с использованием новых биомаркеров. Цель состоит в том, чтобы соотнести увеличение аэробных упражнений с улучшением функциональных результатов и изменениями биомаркеров.
Данные, собранные в ходе этого исследования, позволят в будущем разработать и внедрить инновационную программу домашних аэробных упражнений для конкретных заболеваний, которая в будущем будет рекомендована семьям детей с МДД.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
43
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Целевой группой являются мальчики с МДД, которые передвигаются и не передвигаются.
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 2 до 17 лет с подтвержденным диагнозом МДД. Назначен прием в клинике MDA при Детской больнице Энн и Роберта Х. Лурье в Чикаго.
Критерий исключения:
- Ему меньше двух лет, и у него нет подтвержденного диагноза МДД.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)
Включает мальчиков с генетически подтвержденным диагнозом МДД.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
уровни микроРНК
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Выяснить, есть ли какие-либо различия в микроРНК у более активных мальчиков по сравнению с менее активными.
|
Только базовый уровень
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка физиотерапии - тест бега на 10 метров
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Время в секундах, за которое участник пробежит 10 метров.
|
Только базовый уровень
|
|
Оценка физиотерапии - Амбулаторная оценка North Star
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Сравнение стандартизированного теста для амбулаторных мальчиков с МДД, который дает оценку из 34 общих баллов и уровней микроРНК.
|
Только базовый уровень
|
|
Оценка физиотерапии - время вставания из положения лежа
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Время в секундах, которое требуется участнику, чтобы встать из положения лежа.
|
Только базовый уровень
|
|
Сердечные оценки: электрокардиограмма (ЭКГ)
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Сравнение частоты сердечных сокращений (BPM), интервала PR (мс), QRS (мс) и интервала QT (мс) с уровнями микроРНК.
|
Только базовый уровень
|
|
Сердечные оценки: Эхокардиограмма (ЭХО)
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Сравнение фракции выброса (%) и других систолических и диастолических показателей левого желудочка (см) и уровней микроРНК.
|
Только базовый уровень
|
|
Анкета: Детское качество жизни: нервно-мышечный модуль
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Чтобы увидеть, есть ли какая-либо корреляция между показателями качества жизни (диапазон от 0 до 100) и уровнями микроРНК.
Увеличенные баллы указывают на более высокое качество жизни.
|
Только базовый уровень
|
|
Анкета: обследование физических функций
Временное ограничение: Только базовый уровень
|
Чтобы увидеть, есть ли какая-либо корреляция между показателями функциональных способностей (в диапазоне от 0 до 106) и уровнями микроРНК.
Более высокие показатели физической функции указывают на увеличение силы.
|
Только базовый уровень
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 апреля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 сентября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 октября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 октября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 октября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 февраля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 января 2019 г.
Последняя проверка
1 января 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Aerobic Exercise DMD
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .