Esercizio aerobico nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
31 gennaio 2019 aggiornato da: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Valutazione dell'impatto dell'esercizio aerobico nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Questo studio di ricerca vuole saperne di più sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e sull'esercizio fisico.
Oggi non si sa come l'esercizio abbia un impatto sui ragazzi con DMD.
I ricercatori ritengono che l'aumento dell'attività e dell'esercizio aerobico possa aiutare con la funzione cardiaca, polmonare e muscolare.
Gli investigatori sperano di confrontare la forza fisica e i campioni di sangue di ragazzi con DMD per vedere se ci sono differenze tra i bambini che si sono esercitati di più da bambini rispetto a quelli che non lo hanno fatto.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Recentemente, l'American Academy of Neurology ha pubblicato nuove linee guida per i bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una raccomandazione aggiornata per includere un moderato esercizio aerobico. Storicamente, ai bambini con DMD veniva consigliato di non fare esercizio perché si riteneva che accelerasse la perdita muscolare. Oggi ci sono nuovi dati che suggeriscono che un esercizio aerobico moderato che non affatica i muscoli può essere benefico e migliorare la qualità della vita di un bambino per quanto riguarda le malattie cardiache, l'affaticamento e altri fattori di salute generale. Sebbene ci si aspetti che i bambini che fanno esercizio sperimenteranno benefici per la salute, non ci sono prove scientifiche che indichino un effetto positivo o negativo in una popolazione DMD.
Questo studio sta cercando di capire il ruolo dell'esercizio aerobico nei ragazzi con DMD e come può avere un impatto sulla funzione cardiaca, muscolare e polmonare utilizzando biomarcatori recentemente identificati. L'obiettivo è correlare l'aumento dell'esercizio aerobico con migliori risultati funzionali e cambiamenti nei biomarcatori.
I dati raccolti da questo studio consentiranno lo sviluppo futuro e l'implementazione di un programma di esercizi aerobici domiciliari innovativo e specifico per la malattia che in futuro sarà raccomandato alle famiglie di bambini con DMD.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
43
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
N/A
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
La popolazione target è costituita da ragazzi deambulanti e non deambulanti con DMD.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 2-17 anni con diagnosi confermata di DMD. Ha un appuntamento nella clinica MDA dell'Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital di Chicago.
Criteri di esclusione:
- Ha meno di due anni e non ha una diagnosi confermata di DMD.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Iscrive ragazzi con una diagnosi geneticamente confermata di DMD.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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livelli di microRNA
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Capire se ci sono differenze nei microRNA nei ragazzi che sono più attivi rispetto a quelli che non lo sono.
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Solo linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della terapia fisica - Test di corsa di 10 metri
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Tempo in secondi impiegato da un partecipante per percorrere 10 metri.
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Solo linea di base
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Valutazione della terapia fisica - Valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Confrontando un test standardizzato per ragazzi deambulanti con DMD che fornisce un punteggio su 34 punti totali e livelli di microRNA.
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Solo linea di base
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Valutazione della terapia fisica - tempo per stare in piedi dalla posizione supina
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Tempo in secondi impiegato da un partecipante per alzarsi da una posizione supina.
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Solo linea di base
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Valutazioni cardiache: elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Confrontando la frequenza cardiaca (BPM), l'intervallo PR (msec), il QRS (msec) e gli intervalli QT (msec) con i livelli di microRNA.
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Solo linea di base
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Valutazioni cardiache: ecocardiogramma (ECHO)
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Confrontando la frazione di eiezione (%) e altre metriche sistoliche e diastoliche del ventricolo sinistro (cm) e i livelli di microRNA.
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Solo linea di base
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Questionario: Qualità della vita pediatrica: modulo neuromuscolare
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Per vedere se c'è qualche correlazione tra i punteggi della qualità della vita (intervallo da 0 a 100) e i livelli di microRNA.
Punteggi aumentati indicano una migliore qualità della vita.
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Solo linea di base
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Questionario: Indagine sulla funzione fisica
Lasso di tempo: Solo linea di base
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Per vedere se c'è qualche correlazione tra punteggi di abilità funzionale (con un range da 0 a 106) e livelli di microRNA.
Punteggi di funzione fisica più elevati indicano una maggiore forza.
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Solo linea di base
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
30 aprile 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
30 settembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
24 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 febbraio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 gennaio 2019
Ultimo verificato
1 gennaio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Aerobic Exercise DMD
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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