- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03319030
Aerob träning hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Utvärdera effekten av aerob träning hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Nyligen släppte American Academy of Neurology nya riktlinjer för barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD) med en uppdaterad rekommendation att inkludera måttlig aerob träning. Historiskt sett rekommenderades barn med DMD att inte träna eftersom det ansågs påskynda muskelförlusten. Idag finns det nya data som tyder på att måttlig aerob träning som inte anstränger muskler kan vara fördelaktig och förbättra ett barns livskvalitet med avseende på hjärtsjukdomar, trötthet och andra faktorer för allmän hälsa. Även om det förväntas att barn som tränar kommer att uppleva hälsofördelar, finns det inga vetenskapliga bevis som tyder på en positiv eller negativ effekt i en DMD-population.
Denna studie försöker förstå rollen av aerob träning hos pojkar med DMD och hur det kan påverka hjärt-, muskel- och lungfunktioner med hjälp av nyligen identifierade biomarkörer. Målet är att korrelera ökad aerob träning med förbättrade funktionella resultat och förändringar i biomarkörer.
Data som samlas in från denna studie kommer att möjliggöra framtida utveckling och implementering av ett innovativt och sjukdomsspecifikt aerobt träningsprogram för hemmet som i framtiden kommer att rekommenderas till familjer till barn med DMD.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Åldrarna 2-17 år med en bekräftad diagnos av DMD. Har en tid på MDA-kliniken på Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital i Chicago.
Exklusions kriterier:
- Är yngre än två år och har inte en bekräftad diagnos av DMD.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Registrerar pojkar med en genetiskt bekräftad diagnos av DMD.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
mikroRNA-nivåer
Tidsram: Endast baslinje
|
Att förstå om det finns några skillnader i mikroRNA hos pojkar som är mer aktiva jämfört med de som inte är det.
|
Endast baslinje
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sjukgymnastikbedömning - 10 meter löptest
Tidsram: Endast baslinje
|
Tid i sekunder som det tar en deltagare att springa 10 meter.
|
Endast baslinje
|
|
Sjukgymnastikbedömning - North Star Ambulatory Assessment
Tidsram: Endast baslinje
|
Jämför ett standardiserat test för ambulerande pojkar med DMD som ger en poäng av 34 totala poäng och mikroRNA-nivåer.
|
Endast baslinje
|
|
Sjukgymnastikbedömning - tid till att stå från ryggläge
Tidsram: Endast baslinje
|
Tid i sekunder som det tar en deltagare att stå från ryggläge.
|
Endast baslinje
|
|
Hjärtbedömningar: Elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Endast baslinje
|
Jämför hjärtfrekvens (BPM), PR-intervall (msec), QRS (msec) och QT-intervall (msec) med mikroRNA-nivåer.
|
Endast baslinje
|
|
Hjärtbedömningar: ekokardiogram (ECHO)
Tidsram: Endast baslinje
|
Jämför ejektionsfraktion (%) och andra systoliska och diastoliska mätvärden för vänster kammare (cm) och mikroRNA-nivåer.
|
Endast baslinje
|
|
Frågeformulär: Pediatrisk livskvalitet: Neuromuskulär modul
Tidsram: Endast baslinje
|
För att se om det finns någon korrelation mellan livskvalitetspoäng (från 0 till 100) och mikroRNA-nivåer.
Ökade poäng tyder på en högre livskvalitet.
|
Endast baslinje
|
|
Frågeformulär: Fysisk funktionsundersökning
Tidsram: Endast baslinje
|
För att se om det finns någon korrelation mellan poäng för funktionell förmåga (med ett intervall från 0 till 106) och mikroRNA-nivåer.
Högre fysisk funktionsfunktion tyder på ökad styrka.
|
Endast baslinje
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Aerobic Exercise DMD
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .