Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aerob träning hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

31 januari 2019 uppdaterad av: Aaron Zelikovich, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Utvärdera effekten av aerob träning hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Denna forskningsstudie vill lära sig mer om Duchennes muskeldystrofi (DMD) och träning. Idag är det okänt hur träning påverkar pojkar med DMD. Utredarna tror att ökad aktivitet och aerob träning kan hjälpa till med hjärt-, lung- och muskelfunktion. Utredarna hoppas kunna jämföra fysisk styrka och blodprover av pojkar med DMD för att se om det finns några skillnader mellan barn som tränade mer som barn jämfört med de som inte gjorde det.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Detaljerad beskrivning

Nyligen släppte American Academy of Neurology nya riktlinjer för barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD) med en uppdaterad rekommendation att inkludera måttlig aerob träning. Historiskt sett rekommenderades barn med DMD att inte träna eftersom det ansågs påskynda muskelförlusten. Idag finns det nya data som tyder på att måttlig aerob träning som inte anstränger muskler kan vara fördelaktig och förbättra ett barns livskvalitet med avseende på hjärtsjukdomar, trötthet och andra faktorer för allmän hälsa. Även om det förväntas att barn som tränar kommer att uppleva hälsofördelar, finns det inga vetenskapliga bevis som tyder på en positiv eller negativ effekt i en DMD-population.

Denna studie försöker förstå rollen av aerob träning hos pojkar med DMD och hur det kan påverka hjärt-, muskel- och lungfunktioner med hjälp av nyligen identifierade biomarkörer. Målet är att korrelera ökad aerob träning med förbättrade funktionella resultat och förändringar i biomarkörer.

Data som samlas in från denna studie kommer att möjliggöra framtida utveckling och implementering av ett innovativt och sjukdomsspecifikt aerobt träningsprogram för hemmet som i framtiden kommer att rekommenderas till familjer till barn med DMD.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

43

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Målgruppen är ambulerande och icke-ambulerande pojkar med DMD.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Åldrarna 2-17 år med en bekräftad diagnos av DMD. Har en tid på MDA-kliniken på Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital i Chicago.

Exklusions kriterier:

  • Är yngre än två år och har inte en bekräftad diagnos av DMD.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Registrerar pojkar med en genetiskt bekräftad diagnos av DMD.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
mikroRNA-nivåer
Tidsram: Endast baslinje
Att förstå om det finns några skillnader i mikroRNA hos pojkar som är mer aktiva jämfört med de som inte är det.
Endast baslinje

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukgymnastikbedömning - 10 meter löptest
Tidsram: Endast baslinje
Tid i sekunder som det tar en deltagare att springa 10 meter.
Endast baslinje
Sjukgymnastikbedömning - North Star Ambulatory Assessment
Tidsram: Endast baslinje
Jämför ett standardiserat test för ambulerande pojkar med DMD som ger en poäng av 34 totala poäng och mikroRNA-nivåer.
Endast baslinje
Sjukgymnastikbedömning - tid till att stå från ryggläge
Tidsram: Endast baslinje
Tid i sekunder som det tar en deltagare att stå från ryggläge.
Endast baslinje
Hjärtbedömningar: Elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Endast baslinje
Jämför hjärtfrekvens (BPM), PR-intervall (msec), QRS (msec) och QT-intervall (msec) med mikroRNA-nivåer.
Endast baslinje
Hjärtbedömningar: ekokardiogram (ECHO)
Tidsram: Endast baslinje
Jämför ejektionsfraktion (%) och andra systoliska och diastoliska mätvärden för vänster kammare (cm) och mikroRNA-nivåer.
Endast baslinje
Frågeformulär: Pediatrisk livskvalitet: Neuromuskulär modul
Tidsram: Endast baslinje
För att se om det finns någon korrelation mellan livskvalitetspoäng (från 0 till 100) och mikroRNA-nivåer. Ökade poäng tyder på en högre livskvalitet.
Endast baslinje
Frågeformulär: Fysisk funktionsundersökning
Tidsram: Endast baslinje
För att se om det finns någon korrelation mellan poäng för funktionell förmåga (med ett intervall från 0 till 106) och mikroRNA-nivåer. Högre fysisk funktionsfunktion tyder på ökad styrka.
Endast baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

24 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 februari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera