- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03319030
Aerobic trening hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Evaluering av virkningen av aerob trening hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Nylig ga American Academy of Neurology ut nye retningslinjer for barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med en oppdatert anbefaling om å inkludere moderat aerob trening. Historisk sett ble barn med DMD anbefalt å ikke trene, da det ble antatt å akselerere muskeltap. I dag er det nye data som tyder på at moderat aerob trening som ikke anstrenger muskler kan være gunstig og forbedre et barns livskvalitet med hensyn til hjertesykdom, tretthet og andre faktorer for generell helse. Selv om det forventes at barn som trener vil oppleve helsegevinster, er det ingen vitenskapelig bevis som indikerer en positiv eller negativ effekt i en DMD-populasjon.
Denne studien prøver å forstå rollen til aerob trening hos gutter med DMD og hvordan det kan påvirke hjerte-, muskel- og lungefunksjonen ved å bruke nylig identifiserte biomarkører. Målet er å korrelere økt aerob trening med forbedrede funksjonelle resultater og endringer i biomarkører.
Dataene samlet inn fra denne studien vil tillate fremtidig utvikling og implementering av et innovativt og sykdomsspesifikt hjemmetreningsprogram for aerobic som i fremtiden vil bli anbefalt til familier til barn med DMD.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 2-17 år med bekreftet diagnose DMD. Har en avtale i MDA-klinikken ved Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital i Chicago.
Ekskluderingskriterier:
- Er under to år og har ikke bekreftet diagnose DMD.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Registrerer gutter med en genetisk bekreftet diagnose DMD.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
mikroRNA nivåer
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Forstå om det er noen forskjeller i mikroRNA hos gutter som er mer aktive kontra de som ikke er det.
|
Kun grunnlinje
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fysioterapivurdering - 10 meter løpstest
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Tid i sekunder som det tar en deltaker å løpe 10 meter.
|
Kun grunnlinje
|
|
Fysioterapivurdering - North Star Ambulant Assessment
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Sammenligner en standardisert test for ambulerende gutter med DMD som gir en poengsum på 34 totale poeng og mikroRNA-nivåer.
|
Kun grunnlinje
|
|
Fysioterapivurdering - tid til å stå fra ryggleie
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Tiden i sekunder som det tar en deltaker å stå fra liggende stilling.
|
Kun grunnlinje
|
|
Hjertevurderinger: Elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Sammenligning av hjertefrekvens (BPM), PR-intervall (msec), QRS (msec) og QT-intervaller (msec) med mikroRNA-nivåer.
|
Kun grunnlinje
|
|
Hjertevurderinger: Ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
Sammenligning av ejeksjonsfraksjon (%) og andre venstre ventrikkel systoliske og diastoliske målinger (cm) og mikroRNA-nivåer.
|
Kun grunnlinje
|
|
Spørreskjema: Pediatrisk livskvalitet: Nevromuskulær modul
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
For å se om det er noen sammenheng mellom livskvalitetspoeng (fra 0 til 100) og mikroRNA-nivåer.
Økt skår indikerer høyere livskvalitet.
|
Kun grunnlinje
|
|
Spørreskjema: Fysisk funksjonsundersøkelse
Tidsramme: Kun grunnlinje
|
For å se om det er noen korrelasjon mellom score for funksjonell evne (med et område fra 0 til 106) og mikroRNA-nivåer.
Høyere fysisk funksjonsscore indikerer økt styrke.
|
Kun grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Aaron S Zelikovich, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
- Cacchiarelli D, Legnini I, Martone J, Cazzella V, D'Amico A, Bertini E, Bozzoni I. miRNAs as serum biomarkers for Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2011 May;3(5):258-65. doi: 10.1002/emmm.201100133. Epub 2011 Mar 21.
- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Aerobic Exercise DMD
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .