患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩的有氧运动
2019年1月31日 更新者：Aaron Zelikovich、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
评估有氧运动对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩的影响
这项研究想了解更多关于杜氏肌营养不良症 (DMD) 和锻炼的信息。
目前尚不清楚锻炼如何影响患有 DMD 的男孩。
研究人员认为，增加活动和有氧运动可能有助于心脏、肺和肌肉功能。
研究人员希望比较患有 DMD 的男孩的体力和血液样本，看看小时候锻炼较多的孩子与没有锻炼的孩子之间是否存在任何差异。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
最近，美国神经病学学会发布了针对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童的新指南，并更新了包括适度有氧运动在内的建议。 从历史上看，建议患有 DMD 的儿童不要运动，因为它被认为会加速肌肉流失。 今天，有新的数据表明，不会拉伤肌肉的适度有氧运动可能有益并改善儿童在心脏病、疲劳和其他整体健康因素方面的生活质量。 虽然预计锻炼的儿童将体验到健康益处，但没有科学证据表明对 DMD 人群有正面或负面影响。
这项研究试图使用新发现的生物标志物了解有氧运动对患有 DMD 的男孩的作用，以及它如何影响心脏、肌肉和肺功能。 目标是将增加的有氧运动与改善的功能结果和生物标志物的变化联系起来。
从这项研究中收集的数据将有助于未来开发和实施针对特定疾病的创新家庭有氧运动计划，该计划将来会推荐给患有 DMD 的儿童家庭。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
43
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
男性
取样方法
概率样本
研究人群
目标人群是患有 DMD 的门诊和非门诊男孩。
描述
纳入标准：
- 年龄在 2-17 岁之间，确诊为 DMD。 在芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 儿童医院的 MDA 诊所有预约。
排除标准：
- 不到两岁并且没有确诊 DMD。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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杜氏肌营养不良症 (DMD)
招收经基因确诊为 DMD 的男孩。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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微小RNA水平
大体时间：仅基线
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了解活跃男孩与不活跃男孩的 microRNA 是否存在差异。
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仅基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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物理治疗评估 - 10 米跑测试
大体时间：仅基线
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参与者跑 10 米所需的时间（以秒为单位）。
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仅基线
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物理治疗评估 - North Star 动态评估
大体时间：仅基线
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将门诊男孩的标准化测试与 DMD 进行比较，总分为 34 分和 microRNA 水平。
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仅基线
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物理治疗评估——从仰卧到站立的时间
大体时间：仅基线
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参与者从仰卧位站立所需的时间（以秒为单位）。
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仅基线
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心脏评估：心电图 (ECG)
大体时间：仅基线
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将心率 (BPM)、PR 间期 (msec)、QRS (msec) 和 QT 间期 (msec) 与 microRNA 水平进行比较。
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仅基线
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心脏评估：超声心动图 (ECHO)
大体时间：仅基线
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比较射血分数 (%) 和其他左心室收缩压和舒张压指标 (cm) 以及 microRNA 水平。
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仅基线
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问卷：儿科生活质量：神经肌肉模块
大体时间：仅基线
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看看生活质量分数（范围从 0 到 100）和 microRNA 水平之间是否存在任何相关性。
分数增加表明生活质量更高。
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仅基线
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问卷：身体机能调查
大体时间：仅基线
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看看功能能力得分（范围从 0 到 106）和 microRNA 水平之间是否存在任何相关性。
较高的身体机能功能分数表示强度增加。
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仅基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Aaron S Zelikovich、Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Guiraud S, Aartsma-Rus A, Vieira NM, Davies KE, van Ommen GJ, Kunkel LM. The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2015;16:281-308. doi: 10.1146/annurev-genom-090314-025003. Epub 2015 Jun 4.
- Flanigan KM, Ceco E, Lamar KM, Kaminoh Y, Dunn DM, Mendell JR, King WM, Pestronk A, Florence JM, Mathews KD, Finkel RS, Swoboda KJ, Gappmaier E, Howard MT, Day JW, McDonald C, McNally EM, Weiss RB; United Dystrophinopathy Project. LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Apr;73(4):481-8. doi: 10.1002/ana.23819. Epub 2013 Feb 20.
- Hathout Y, Marathi RL, Rayavarapu S, Zhang A, Brown KJ, Seol H, Gordish-Dressman H, Cirak S, Bello L, Nagaraju K, Partridge T, Hoffman EP, Takeda S, Mah JK, Henricson E, McDonald C. Discovery of serum protein biomarkers in the mdx mouse model and cross-species comparison to Duchenne muscular dystrophy patients. Hum Mol Genet. 2014 Dec 15;23(24):6458-69. doi: 10.1093/hmg/ddu366. Epub 2014 Jul 15.
- Giordani L, Sandona M, Rotini A, Puri PL, Consalvi S, Saccone V. Muscle-specific microRNAs as biomarkers of Duchenne Muscular Dystrophy progression and response to therapies. Rare Dis. 2014 Dec 1;2(1):e974969. doi: 10.4161/21675511.2014.974969. eCollection 2014.
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- Baggish AL, Park J, Min PK, Isaacs S, Parker BA, Thompson PD, Troyanos C, D'Hemecourt P, Dyer S, Thiel M, Hale A, Chan SY. Rapid upregulation and clearance of distinct circulating microRNAs after prolonged aerobic exercise. J Appl Physiol (1985). 2014 Mar 1;116(5):522-31. doi: 10.1152/japplphysiol.01141.2013. Epub 2014 Jan 16.
- Quattrocelli M, Zelikovich AS, Jiang Z, Peek CB, Demonbreun AR, Kuntz NL, Barish GD, Haldar SM, Bass J, McNally EM. Pulsed glucocorticoids enhance dystrophic muscle performance through epigenetic-metabolic reprogramming. JCI Insight. 2019 Dec 19;4(24):e132402. doi: 10.1172/jci.insight.132402.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年9月1日
初级完成 (实际的)
2018年4月30日
研究完成 (实际的)
2018年9月30日
研究注册日期
首次提交
2017年10月9日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月22日
首次发布 (实际的)
2017年10月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年1月31日
最后验证
2019年1月1日
更多信息
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