腸不全のSBS患者におけるFE203799の代謝バランス研究
2024年10月23日 更新者：GlyPharma Therapeutics
短腸症候群および腸不全の患者におけるFE 203799の第Ib / IIa相非盲検、反復投与、代謝バランス研究
これは、8 人の SBS 患者における FE 203799 の安全性、有効性、PD および PK を調査する反復投与非盲検試験です。
患者は 5 mg FE 203799 の皮下 (SC) 用量を週 1 回、4 週間連続で投与され、4 回目の投与後に有効性パラメーターと PK が評価されます。
安全性のフォローアップ評価は、最後の投与から 4 ～ 6 週間後に実施されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、8 人の SBS 患者における FE 203799 の安全性、有効性、PD および PK を調査する反復投与非盲検試験です。 患者は 5 mg FE 203799 の皮下 (SC) 用量を週 1 回、4 週間連続で投与され、4 回目の投与後に有効性パラメーターと PK が評価されます。 安全性のフォローアップ評価は、最後の投与から 4 ～ 6 週間後に実施されます。
治験薬の最初の 2 回の投与は診療所で行われますが、3 回目の投与は、患者が自己投与するか、患者が現場への旅行を希望する場合、またはその他の考慮事項により現場訪問が望ましい場合は、診療所で投与することができます。 治験薬の4回目の投与は、治療バランス研究における有効性パラメーターの評価の直前にクリニックで行われます。
治験薬の各投与前に、肝機能パラメーターを分析および評価します。 治験全体を通して、治験薬の投与後に肝酵素が非常に高い、または持続的に上昇した患者は、治験を中止します。
患者は、自宅で行われた治験薬の投与、局所の忍容性、および有害事象（AE）に関するデータを日記に記入します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Copenhagen、デンマーク
- Rigshospitalet
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 無傷の結腸の有無にかかわらず、小腸の外科的切除に続発するSBSの男性と女性。
- 18～80歳
- -ベースラインバランス研究中の平均糞便湿重量排泄量が1500 g /日以上
- -ベースラインバランス研究中の平均尿量<2000 mL /日
- ボディマス指数 (BMI) が 16.0 ～ 32.0 (両方を含む)
- 最後の外科的腸切除から少なくとも6ヶ月
- -プロトコルで必要とされる特定の日に定義された液体の経口摂取を順守する意思がある（および個人の日常的な毎日の消費に基づく）
- 出産の可能性のある女性は、試験中および試験終了後60日間、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 避妊の適切な方法には、子宮内避妊器具またはホルモン避妊薬（経口避妊薬、デポ注射またはインプラント、経皮デポパッチまたは膣リング）が含まれます。 不妊または不妊と見なされるには、女性は外科的不妊手術（両側結節切除術、子宮摘出術または両側卵巣摘出術）を受けているか、閉経後（少なくとも 12 か月の無月経と定義され、卵胞刺激ホルモン [FSH] テストで確認されている）である必要があります。
除外基準:
- 妊娠または授乳
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎および/またはC型肝炎検査で陽性結果
- -臨床的に重要な腸の癒着および/または慢性的な腹痛の病歴
- 1日あたり80mgのモルヒネに相当する量を超える痛みの治療には、慢性的な全身性麻薬が必要です
- -適切に治療された基底細胞皮膚がんを除く、5年以内のがんまたは臨床的に重要なリンパ増殖性疾患の病歴
- -過去3年以内の胆石の病歴。 問題を解決するためのその後の胆嚢摘出術を伴う胆石は許容されます。
- -少なくとも過去4週間、安定した薬物療法を受けていない炎症性腸疾患（IBD）患者
- -過去12週間の活動性IBDの証拠
- 過去 3 か月以内に便に血が混じっている
- -非代償性心不全（ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラスIII-IV、付録12.2を参照）および/またはスクリーニング前の過去6か月以内に不安定狭心症および/または心筋梗塞として定義された既知の冠動脈疾患
- 放射線腸炎、強皮症またはその他の腸の運動障害の状態、セリアック病、難治性または熱帯性スプルー
- -過去12か月以内のアルコールおよび/または薬物乱用の履歴
- -以下で定義される不十分な肝機能：ビリルビン>正常上限（ULN）、アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）>2.0×ULN;アルカリホスファターゼ (ALP) > 2.5 × ULN;または国際正規化比 (INR) >1.5 × ULN
- -血清クレアチニンまたは血中尿素窒素によって定義される不十分な腎機能 > 2.5 x ULN
- -スクリーニング訪問前の1か月以内に24時間以上の予定外の入院
- -全身性コルチコステロイド、メトトレキサート、シクロスポリン、タクロリムス、シロリムス、インフリキシマブ、またはスクリーニングから30日以内の他の生物学的療法/免疫修飾子
- -成長ホルモン、グルタミン、またはネイティブ GLP-2 または GLP-2 類似体などの成長因子を過去 3 か月以内に使用した
- 過去30日以内の抗生物質の使用
- -過去3か月以内およびこの試験中の別の臨床試験への参加
- 以前にこの試験で治療を受けた
- -失血または血液または血漿の寄付 > 500 mL スクリーニング前の3か月以内
- -患者は、治験訪問スケジュールやその他のプロトコル要件を理解できない、または順守する気がない
- その他、調査員が不適格と判断した理由
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FE203799 5mg
FE203799 5mg皮下注射
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FE203799 5mg週1回皮下
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：-28 日目から 26 日目と 6 週間
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CTCAE v4.03 で評価された有害事象
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-28 日目から 26 日目と 6 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：-28日目～26日目
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糞便排泄物の湿重量（g）の変化
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-28日目～26日目
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：-28日目と26日目
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DEXA スキャンによる除脂肪体重のベースラインからの変化。
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-28日目と26日目
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：-28日目と26日目
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DEXAスキャンによる骨ミネラル含有量のベースラインからの変化。
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-28日目と26日目
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：-28日目と26日目
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DEXA スキャンによる脂肪量のベースラインからの変化。
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-28日目と26日目
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：-28 日目から 26 日目と 6 週間
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体重の測定（kg）
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-28 日目から 26 日目と 6 週間
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：ベースライン (-6 日目) から治療終了 (26 日目)
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尿量（ml）の測定
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ベースライン (-6 日目) から治療終了 (26 日目)
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腸の機能不全と腸吸収の評価
時間枠：ベースライン (-6 日目) から治療終了 (26 日目)
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尿中電解質（ナトリウム、カリウム、カルシウム、マグネシウム）の測定（mmol/d）
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ベースライン (-6 日目) から治療終了 (26 日目)
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腸再生の評価
時間枠：ベースライン（-7日目）から治療期間の終わり（26日目）まで6週間
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血漿シトルリンの測定 (ng/ml)
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ベースライン（-7日目）から治療期間の終わり（26日目）まで6週間
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観測された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目～治療終了日（26日目）
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Cmax (ng/ml)
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1日目～治療終了日（26日目）
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時刻 0 から 168 までの FE 203799 の血漿中濃度 (AUC) の累積面積
時間枠：1日目～治療終了日（26日目）
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AUC0-168 (ng*時間/ml)
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1日目～治療終了日（26日目）
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FE 203799 の終末消失半減期 (T1/2)
時間枠：1日目～治療終了日（26日目）
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T1/2 (h)
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1日目～治療終了日（26日目）
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血漿からの FE 203799 の見かけの全身クリアランス (CL)
時間枠：1日目～治療終了日（26日目）
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CL (ミリリットル/時)
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1日目～治療終了日（26日目）
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終末期における FE 203799 の見かけの分布体積 (Vd)
時間枠：1日目～治療終了日（26日目）
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Vd (ミリリットル)
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1日目～治療終了日（26日目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月2日
一次修了 (実際)
2019年10月28日
研究の完了 (実際)
2019年10月28日
試験登録日
最初に提出
2017年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月17日
最初の投稿 (実際)
2018年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月23日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。