FE203799 在肠功能不全 SBS 患者中的代谢平衡研究
2020年10月22日 更新者：GlyPharma Therapeutics
FE 203799 在短肠综合征和肠功能不全患者中的 Ib/IIa 期开放标签、重复给药、代谢平衡研究
这是一项重复给药、开放标签试验，调查 8 名 SBS 患者中 FE 203799 的安全性、有效性、PD 和 PK。
患者将连续 4 周每周接受一次 5 mg FE 203799 的皮下 (SC) 剂量，并在第四次剂量后评估疗效参数和 PK。
安全性跟进评估将在最后一次给药后 4-6 周进行。
研究概览
详细说明
这是一项重复给药、开放标签试验，调查 FE 203799 在 8 名 SBS 患者中的安全性、有效性、PD 和 PK。 患者将连续 4 周每周接受一次 5 mg FE 203799 的皮下 (SC) 剂量，并在第四次剂量后评估疗效参数和 PK。 安全性随访评估将在最后一次给药后 4-6 周进行。
试验药物的前两次给药将在诊所进行，而第三次给药可以由患者自行给药，或者如果患者更愿意前往现场或出于其他考虑而更愿意现场访问，则可以在诊所给药。 第四次试验药物给药将在治疗平衡研究中评估疗效参数之前在诊所进行。
在每次给予试验药物之前，将分析和评估肝功能参数。 在整个试验期间，在试验药物给药后出现极高或持续升高的肝酶的患者将停止试验。
患者将完成日记，其中包含有关在家中进行的试验药物管理、局部耐受性和不良事件 (AE) 的数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Copenhagen、丹麦
- Rigshospitalet
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 继发于小肠手术切除的 SBS 的男性和女性，有或没有完整的结肠。
- 18-80岁
- 基线平衡研究期间平均粪便湿重排泄≥1500 克/天
- 基线平衡研究期间平均尿量 <2000 mL/天
- 身体质量指数 (BMI) 在 16.0 和 32.0 之间（包括两者）
- 距上次肠切除手术至少 6 个月
- 愿意按照方案的要求（并根据个人的日常消耗量）在某些日子坚持规定的口服液体摄入量
- 有生育能力的女性必须同意在试验期间和试验结束访问后 60 天内使用适当的避孕方法。 适当的避孕方法包括宫内节育器或激素避孕（口服避孕药、长效注射剂或植入物、透皮长效贴剂或阴道环）。 要被视为绝育或不育，女性必须接受手术绝育（双侧输卵管切除术、子宫切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后（定义为至少 12 个月的闭经并通过促卵泡激素 [FSH] 测试确认）
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型和/或丙型肝炎检测呈阳性
- 有临床意义的肠粘连和/或慢性腹痛病史
- 需要慢性全身麻醉剂来治疗超过相当于每天 80 毫克吗啡的量的疼痛
- ≤5 年内有癌症或有临床意义的淋巴组织增生性疾病史，经过充分治疗的基底细胞皮肤癌除外
- 近 3 年内有胆结石病史。 胆结石随后通过胆囊切除术来解决问题是可以接受的。
- 至少在过去 4 周内未接受稳定药物治疗方案的炎症性肠病 (IBD) 患者
- 过去 12 周内活动性 IBD 的证据
- 最近 3 个月内可见便血
- 失代偿性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III-IV 级，见附录 12.2）和/或已知冠心病定义为筛选前最后 6 个月内不稳定型心绞痛和/或心肌梗塞
- 放射性肠炎、硬皮病或其他肠道运动障碍、乳糜泻、难治性或热带性口炎性腹泻
- 过去 12 个月内有酒精和/或药物滥用史
- 肝功能不足定义为：胆红素 > 正常上限 (ULN)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) >2.0 × ULN；碱性磷酸酶 (ALP) >2.5 × ULN；或国际标准化比值 (INR) >1.5 × ULN
- 由血清肌酐或血尿素氮定义的肾功能不足 >2.5 x ULN
- 筛选访视前 1 个月内超过 24 小时的计划外住院
- 筛选后 30 天内全身性皮质类固醇、甲氨蝶呤、环孢菌素、他克莫司、西罗莫司、英夫利昔单抗或其他生物疗法/免疫调节剂
- 在过去 3 个月内使用过任何生长激素、谷氨酰胺或生长因子，例如天然 GLP-2 或 GLP-2 类似物
- 在过去 30 天内使用过任何抗生素
- 在过去 3 个月内和本试验期间参加过另一项临床试验
- 以前在本试验中接受过治疗
- 筛选前 3 个月内失血或献血或血浆 >500 mL
- 患者不能理解或不愿意遵守试验访问时间表和其他协议要求
- 其他任何被研究者判断为不合格的原因
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FE203799 5毫克
FE203799 5 毫克皮下注射
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FE203799 5 毫克皮下注射，每周一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件发生率
大体时间：第 -28 天到第 26 天加 6 周
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CTCAE v4.03 评估的不良事件
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第 -28 天到第 26 天加 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：第 -28 天到第 26 天
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粪便排泄物湿重（g）的变化
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第 -28 天到第 26 天
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：第 -28 天和第 26 天
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通过 DEXA 扫描得出的瘦体重相对于基线的变化。
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第 -28 天和第 26 天
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：第 -28 天和第 26 天
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通过 DEXA 扫描骨矿物质含量相对于基线的变化。
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第 -28 天和第 26 天
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：第 -28 天和第 26 天
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DEXA 扫描显示脂肪量相对于基线的变化。
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第 -28 天和第 26 天
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：第 -28 天到第 26 天加 6 周
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测量体重（公斤）
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第 -28 天到第 26 天加 6 周
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：基线（第 -6 天）至治疗结束（第 26 天）
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尿量测量（毫升）
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基线（第 -6 天）至治疗结束（第 26 天）
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评估肠功能不全和肠道吸收
大体时间：基线（第 -6 天）至治疗结束（第 26 天）
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测量尿电解质（钠、钾、钙、镁）（mmol/d）
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基线（第 -6 天）至治疗结束（第 26 天）
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评估肠道再生
大体时间：基线（第 -7 天）至治疗期结束（第 26 天）加 6 周
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血浆瓜氨酸的测量 (ng/ml)
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基线（第 -7 天）至治疗期结束（第 26 天）加 6 周
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观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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最高浓度（纳克/毫升）
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第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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FE 203799 从时间 0 到 168 的血浆浓度 (AUC) 下的累积面积
大体时间：第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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AUC0-168 (纳克*小时/毫升)
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第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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FE 203799 的终末消除半衰期 (T1/2)
大体时间：第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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T1/2（小时）
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第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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FE 203799 从血浆中的表观全身清除率 (CL)
大体时间：第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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氯（毫升/小时）
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第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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FE 203799 在末期的表观分布容积 (Vd)
大体时间：第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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Vd（毫升）
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第 1 天至治疗期结束（第 26 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Palle Jeppeson、Department of Gastroenterology CA-2121, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月2日
初级完成 (实际的)
2019年10月28日
研究完成 (实际的)
2019年10月28日
研究注册日期
首次提交
2017年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月17日
首次发布 (实际的)
2018年1月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月22日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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