Badanie równowagi metabolicznej FE203799 u pacjentów z SBS z niewydolnością jelit
23 października 2024 zaktualizowane przez: GlyPharma Therapeutics
Otwarte badanie fazy Ib/IIa z powtarzaną dawką i równowagą metaboliczną FE 203799 u pacjentów z zespołem krótkiego jelita i niewydolnością jelit
Jest to otwarte badanie z wielokrotną dawką oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, PD i PK FE 203799 u 8 pacjentów z SBS.
Pacjenci będą otrzymywać podskórnie (SC) dawkę 5 mg FE 203799 raz w tygodniu przez 4 kolejne tygodnie, a parametry skuteczności i PK będą oceniane po czwartej dawce.
Dalsze oceny bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone 4-6 tygodni po ostatniej dawce.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie z powtarzaną dawką, oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, PD i PK FE 203799 u 8 pacjentów z SBS. Pacjenci będą otrzymywać podskórnie (SC) dawkę 5 mg FE 203799 raz w tygodniu przez 4 kolejne tygodnie, a parametry skuteczności i PK będą oceniane po czwartej dawce. Kontrolne oceny bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone 4-6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki.
Pierwsze dwa podania badanego leku zostaną przeprowadzone w klinice, podczas gdy trzecia dawka może być podana samodzielnie przez pacjenta lub w klinice, jeśli pacjent woli przyjechać na miejsce lub inne względy przemawiają za wizytą w ośrodku. Czwarte podanie badanego leku odbędzie się w klinice tuż przed oceną parametrów skuteczności w badaniu bilansu leczenia.
Przed każdym podaniem badanego leku zostaną przeanalizowane i ocenione parametry czynności wątroby. Podczas całego badania pacjenci, u których po podaniu leku próbnego wystąpią bardzo wysokie lub stale podwyższone poziomy enzymów wątrobowych, zostaną wycofani z badania.
Pacjenci będą wypełniać dzienniczek, w którym będą umieszczane dane dotyczące podawania leku próbnego w domu, tolerancji miejscowej oraz zdarzeń niepożądanych (AE).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety z SBS wtórnym do chirurgicznej resekcji jelita cienkiego, z zachowaną okrężnicą lub bez.
- 18-80 lat
- Średnie wydalanie mokrej masy kału ≥1500 g/dzień podczas podstawowego badania bilansu
- Średnie wytwarzanie moczu <2000 ml/dzień podczas podstawowego badania równowagi
- Wskaźnik masy ciała (BMI) między 16,0 a 32,0 (włącznie)
- Co najmniej 6 miesięcy od ostatniej chirurgicznej resekcji jelita
- Chęć przestrzegania określonej doustnej dawki płynów w określone dni zgodnie z protokołem (i na podstawie rutynowego dziennego spożycia danej osoby)
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji podczas badania i przez 60 dni po wizycie na zakończenie badania. Odpowiednie metody antykoncepcji obejmują wkładkę wewnątrzmaciczną lub antykoncepcję hormonalną (doustna pigułka antykoncepcyjna, zastrzyki lub implant typu depot, system transdermalny typu depot lub krążek dopochwowy). Aby zostać uznanym za wysterylizowane lub niepłodne, samice muszą przejść sterylizację chirurgiczną (obustronna tubektomia, histerektomia lub obustronne wycięcie jajników) lub być po menopauzie (zdefiniowanej jako co najmniej 12-miesięczny brak miesiączki i potwierdzony testem na hormon folikulotropowy [FSH])
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub laktacja
- Pozytywne wyniki testów na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu B i/lub C
- Historia klinicznie istotnych zrostów jelitowych i/lub przewlekłego bólu brzucha
- Wymagaj przewlekłego ogólnoustrojowego przyjmowania narkotyków w celu leczenia bólu, który przekracza ilość odpowiadającą 80 mg morfiny dziennie
- Historia raka lub istotnej klinicznie choroby limfoproliferacyjnej w ciągu ≤5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry
- Historia kamicy żółciowej w ciągu ostatnich 3 lat. Kamica żółciowa z późniejszą cholecystektomią w celu rozwiązania problemów jest dopuszczalna.
- Pacjenci z nieswoistym zapaleniem jelit (IBD), którzy NIE byli na stałym schemacie leczenia farmakologicznego przez co najmniej 4 ostatnie tygodnie
- Dowody aktywnego IBD w ciągu ostatnich 12 tygodni
- Widoczna krew w kale w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- niewyrównana niewydolność serca (klasa III-IV wg NYHA, patrz Załącznik 12.2) i/lub znana choroba niedokrwienna serca zdefiniowana jako niestabilna dusznica bolesna i/lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Popromienne zapalenie jelit, twardzina skóry lub inne zaburzenia motoryki jelit, celiakia, oporna na leczenie lub tropikalna wlewka
- Historia nadużywania alkoholu i/lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Niewłaściwa czynność wątroby określona przez: bilirubinę > górną granicę normy (GGN), transaminazę alaninową (ALT) lub transaminazę asparaginianową (AST) >2,0 × GGN; fosfataza alkaliczna (ALP) >2,5 × GGN; lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 × GGN
- Niewłaściwa czynność nerek określona na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy lub azotu mocznikowego we krwi >2,5 x GGN
- Nieplanowana hospitalizacja trwająca >24 godziny w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową
- Kortykosteroidy ogólnoustrojowe, metotreksat, cyklosporyna, takrolimus, syrolimus, infliksymab lub inne leki biologiczne/modyfikatory odporności w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Jakiekolwiek stosowanie hormonu wzrostu, glutaminy lub czynników wzrostu, takich jak natywny GLP-2 lub analog GLP-2 w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Jakiekolwiek stosowanie antybiotyków w ciągu ostatnich 30 dni
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy oraz w trakcie tego badania
- Wcześniej był leczony w tym badaniu
- Utrata krwi lub oddanie krwi lub osocza >500 ml w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Pacjent nie jest w stanie zrozumieć lub nie chce przestrzegać harmonogramów wizyt próbnych i innych wymagań protokołu
- Z jakiegokolwiek innego powodu, który badacz uzna za niekwalifikowalny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FE203799 5 mg
FE203799 5 mg wstrzyknięcie podskórne
|
FE203799 5 mg podskórnie raz w tygodniu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 26 plus 6 tygodni
|
Zdarzenia niepożądane według oceny CTCAE v4.03
|
Dzień -28 do dnia 26 plus 6 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 26
|
Zmiany mokrej masy (g) wydalanego kału
|
Dzień -28 do dnia 26
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Dzień -28 i dzień 26
|
Zmiany od linii podstawowej w beztłuszczowej masie ciała za pomocą skanu DEXA.
|
Dzień -28 i dzień 26
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Dzień -28 i dzień 26
|
Zmiany zawartości minerałów w kości w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą skanu DEXA.
|
Dzień -28 i dzień 26
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Dzień -28 i dzień 26
|
Zmiany masy tłuszczowej w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie skanu DEXA.
|
Dzień -28 i dzień 26
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 26 plus 6 tygodni
|
Miara masy ciała (kg)
|
Dzień -28 do dnia 26 plus 6 tygodni
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień -6) do zakończenia leczenia (dzień 26)
|
Pomiar wydalania moczu (ml)
|
Wartość początkowa (dzień -6) do zakończenia leczenia (dzień 26)
|
|
Ocena niewydolności jelit i wchłaniania jelitowego
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień -6) do zakończenia leczenia (dzień 26)
|
Pomiar elektrolitów w moczu (sód, potas, wapń, magnez) (mmol/d)
|
Wartość początkowa (dzień -6) do zakończenia leczenia (dzień 26)
|
|
Ocena regeneracji jelit
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień -7) do końca okresu leczenia (dzień 26) plus 6 tygodni
|
Pomiary osocza Cytrulina (ng/ml)
|
Od wartości początkowej (dzień -7) do końca okresu leczenia (dzień 26) plus 6 tygodni
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
Cmax (ng/ml)
|
Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
|
Skumulowany obszar pod stężeniem w osoczu (AUC) FE 203799 od czasu 0 do 168
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
AUC0-168 (ng*godz./ml)
|
Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
|
Okres półtrwania w fazie eliminacji (T1/2) FE 203799
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
T1/2 (godz.)
|
Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
|
Pozorny całkowity klirens ciała (CL) FE 203799 z osocza
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
CL (ml/godz.)
|
Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
|
Pozorna objętość dystrybucji (Vd) FE 203799 w fazie końcowej
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
Vd (ml)
|
Dzień 1 do końca okresu leczenia (dzień 26)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Tomasz Masior, VectivBio AG
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 maja 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 października 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 października 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 listopada 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 stycznia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 stycznia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLY-321-2017
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na FE203799
-
GlyPharma TherapeuticsVectivBio AGZakończonyZespół krótkiego jelitaDania