FE203799:n aineenvaihduntatasapainotutkimus potilailla, joilla on SBS ja suolen vajaatoiminta
torstai 22. lokakuuta 2020 päivittänyt: GlyPharma Therapeutics
Vaiheen Ib/IIa avoin, toistuva annos, aineenvaihduntatasapainotutkimus FE 203799:stä potilailla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä ja suolen vajaatoiminta
Tämä on toistuvan annoksen avoin tutkimus, jossa tutkitaan FE 203799:n turvallisuutta, tehoa, PD:tä ja PK:ta kahdeksalla SBS-potilaalla.
Potilaat saavat ihonalaisen (SC) annoksen 5 mg FE 203799:ää kerran viikossa 4 peräkkäisen viikon ajan, ja tehokkuusparametrit ja farmakokinetiikka arvioidaan neljännen annoksen jälkeen.
Turvallisuusseurantaarvioinnit suoritetaan 4-6 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on toistuvan annoksen avoin tutkimus, jossa tutkitaan FE 203799:n turvallisuutta, tehoa, PD:tä ja PK:ta kahdeksalla SBS-potilaalla. Potilaat saavat ihonalaisen (SC) annoksen 5 mg FE 203799:ää kerran viikossa 4 peräkkäisen viikon ajan, ja tehokkuusparametrit ja farmakokinetiikka arvioidaan neljännen annoksen jälkeen. Turvallisuusseurantaarvioinnit suoritetaan 4-6 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
Ensimmäiset kaksi koelääkkeen antoa suoritetaan klinikalla, kun taas kolmannen annoksen voi antaa joko itse tai klinikalla, jos potilas haluaa matkustaa paikan päälle tai muut seikat tekevät käyntiä parempana. Neljäs koelääkkeen anto suoritetaan klinikalla juuri ennen tehokkuusparametrien arviointia hoidon tasapainotutkimuksessa.
Ennen jokaista koelääkkeen antoa maksan toimintaparametrit analysoidaan ja arvioidaan. Potilaat, joille kehittyy erittäin korkea tai jatkuvasti kohonnut maksaentsyymiarvo koelääkkeen antamisen jälkeen, lopetetaan tutkimuksesta koko tutkimuksen ajan.
Potilaat täyttävät päiväkirjaa, joka sisältää tiedot kotona suoritetusta koelääkkeen antamisesta, paikallisesta siedettävyydestä ja haittatapahtumista (AE).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehillä ja naarailla, joilla on ohutsuolen kirurgisen resektio sekundaarinen SBS, ehjä paksusuolen kanssa tai ilman.
- 18-80 vuoden iässä
- Keskimääräinen ulosteen märkäpainon erittyminen ≥1500 g/vrk perustasapainotutkimuksen aikana
- Keskimääräinen virtsan tuotanto <2000 ml/vrk perustasapainotutkimuksen aikana
- Painoindeksi (BMI) välillä 16,0-32,0 (molemmat mukaan lukien)
- Viimeisestä kirurgisesta suolenleikkauksesta on kulunut vähintään 6 kuukautta
- Valmis noudattamaan tiettyä suun kautta otettavaa nesteen saantia tiettyinä päivinä protokollan edellyttämällä tavalla (ja yksilön päivittäisen rutiininomaisen kulutuksen perusteella)
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 60 päivän ajan tutkimuskäynnin päättymisen jälkeen. Sopivia ehkäisymenetelmiä ovat kohdunsisäinen ehkäisylaite tai hormonaalinen ehkäisy (oraaliset ehkäisytabletit, depot-injektiot tai implantti, transdermaalinen depotlaastari tai emätinrengas). Jotta naaraat voidaan katsoa steriloituiksi tai hedelmättömiksi, niille on tehty kirurginen sterilointi (kahdenpuoleinen putken poisto, kohdun poisto tai molemminpuolinen munasarjan poisto) tai ne ovat postmenopausaalisia (määritelty vähintään 12 kuukauden amenorreaksi ja vahvistettu follikkelia stimuloivan hormonin [FSH]-testillä).
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus tai imetys
- Positiiviset tulokset ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B- ja/tai C-testeissä
- Aiemmin kliinisesti merkittäviä suoliston tarttumia ja/tai kroonista vatsakipua
- Vaadi kroonisia systeemisiä huumeita kivun hoitoon, joka ylittää 80 mg morfiinia päivässä
- Aiempi syöpä tai kliinisesti merkittävä lymfoproliferatiivinen sairaus ≤ 5 vuoden sisällä, paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvisolu-ihosyöpä
- Sappikivien historia viimeisen 3 vuoden aikana. Sappikivi ja myöhempi kolekystektomia ongelmien ratkaisemiseksi on hyväksyttävää.
- Tulehduksellista suolistosairautta sairastavat potilaat (IBD), jotka EIVÄT ole saaneet vakaata lääkehoitoa vähintään viimeisten 4 viikon aikana
- Todisteet aktiivisesta IBD:stä viimeisen 12 viikon aikana
- Näkyvää verta ulosteessa viimeisen 3 kuukauden aikana
- Dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association [NYHA] luokka III-IV, katso liite 12.2) ja/tai tunnettu sepelvaltimotauti, joka määritellään epästabiiliksi angina pectorikseksi ja/tai sydäninfarktiksi viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Säteilysuolitulehdus, skleroderma tai muu suoliston toimintahäiriö, keliakia, tulenkestävä tai trooppinen tulehdus
- Alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö viimeisten 12 kuukauden aikana
- Riittämätön maksan toiminta, joka määritellään: bilirubiini > normaalin yläraja (ULN), alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) > 2,0 × ULN; alkalinen fosfataasi (ALP) > 2,5 × ULN; tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5 × ULN
- Riittämätön munuaisten toiminta, joka määritellään seerumin kreatiniini- tai veren ureatypen perusteella > 2,5 x ULN
- Yli 24 tunnin suunnittelematon sairaalahoito 1 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Systeemiset kortikosteroidit, metotreksaatti, siklosporiini, takrolimuusi, sirolimuusi, infliksimabi tai muu biologinen hoito/immuunijärjestelmän modifioija 30 päivän kuluessa seulonnasta
- Kasvuhormonin, glutamiinin tai kasvutekijöiden, kuten natiivi GLP-2:n tai GLP-2-analogin, käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
- Antibioottien käyttö viimeisten 30 päivän aikana
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana ja tämän tutkimuksen aikana
- Aiemmin käsitelty tässä oikeudenkäynnissä
- Veren menetys tai veren tai plasman luovutus >500 ml 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Potilas ei pysty ymmärtämään tai ei halua noudattaa tutkimuskäyntien aikatauluja ja muita protokollan vaatimuksia
- Mistä tahansa muusta tutkijan mielestä kelpaamattomasta syystä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FE203799 5 mg
FE203799 5 mg ihonalainen injektio
|
FE203799 5 mg ihon alle kerran viikossa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä -28 - Päivä 26 plus 6 viikkoa
|
CTCAE v4.03:lla arvioidut haittatapahtumat
|
Päivä -28 - Päivä 26 plus 6 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivä -28 - päivä 26
|
Muutokset ulosteen märkäpainossa (g).
|
Päivä -28 - päivä 26
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivä -28 ja päivä 26
|
Muutokset lähtötasosta vähärasvaisessa ruumiinmassassa DEXA-skannauksella.
|
Päivä -28 ja päivä 26
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivä -28 ja päivä 26
|
Luun mineraalipitoisuuden muutokset lähtötasosta DEXA-skannauksella.
|
Päivä -28 ja päivä 26
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivä -28 ja päivä 26
|
Muutokset lähtötasosta rasvamassassa DEXA-skannauksella.
|
Päivä -28 ja päivä 26
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivä -28 - päivä 26 plus 6 viikkoa
|
Ruumiinpainon mitta (kg)
|
Päivä -28 - päivä 26 plus 6 viikkoa
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -6) hoidon loppuun (päivä 26)
|
Virtsanerityksen mittaus (ml)
|
Lähtötilanne (päivä -6) hoidon loppuun (päivä 26)
|
|
Suoliston vajaatoiminnan ja suoliston imeytymisen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -6) hoidon loppuun (päivä 26)
|
Virtsan elektrolyyttien (natrium, kalium, kalsium, magnesium) mittaus (mmol/d)
|
Lähtötilanne (päivä -6) hoidon loppuun (päivä 26)
|
|
Suoliston uudistumisen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -7) hoitojakson loppuun (päivä 26) plus 6 viikkoa
|
Plasman sitrulliinin mittaukset (ng/ml)
|
Lähtötilanne (päivä -7) hoitojakson loppuun (päivä 26) plus 6 viikkoa
|
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
Cmax (ng/ml)
|
Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
|
FE 203799:n kumulatiivinen pinta-ala plasman pitoisuuden (AUC) alapuolella ajalla 0–168
Aikaikkuna: Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
AUC0-168 (ng*h/ml)
|
Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
|
FE 203799:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (T1/2).
Aikaikkuna: Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
T1/2 (t)
|
Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
|
FE 203799:n näennäinen kokonaispuhdistuma (CL) plasmasta
Aikaikkuna: Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
CL (ml/h)
|
Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
|
FE 203799:n näennäinen jakautumistilavuus (Vd) terminaalivaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
Vd (ml)
|
Päivä 1 hoitojakson loppuun (päivä 26)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Palle Jeppeson, Department of Gastroenterology CA-2121, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 2. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLY-321-2017
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset FE203799
-
GlyPharma TherapeuticsVectivBio AGValmisLyhyen suolen oireyhtymäTanska