장 기능 부전이 있는 SBS 환자에서 FE203799의 대사 균형 연구
2024년 10월 23일 업데이트: GlyPharma Therapeutics
단장 증후군 및 장 기능 부전이 있는 환자의 FE 203799에 대한 공개 라벨, 반복 투여, 대사 균형 Ib/IIa상 연구
이는 8명의 SBS 환자에서 FE 203799의 안전성, 효능, PD 및 PK를 조사하는 반복 투여 공개 라벨 시험입니다.
환자는 연속 4주 동안 매주 1회 FE 203799 5mg의 피하(SC) 용량을 받게 되며, 효능 매개변수 및 PK는 네 번째 용량 후에 평가됩니다.
안전성 추적 평가는 마지막 투여 후 4-6주 후에 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 8명의 SBS 환자에서 FE 203799의 안전성, 효능, PD 및 PK를 조사하는 반복 투여 공개 라벨 시험입니다. 환자는 연속 4주 동안 매주 1회 FE 203799 5mg의 피하(SC) 용량을 받게 되며, 효능 매개변수 및 PK는 네 번째 용량 후에 평가됩니다. 안전성 추적 평가는 마지막 투여 후 4-6주 후에 수행됩니다.
시험 약물의 처음 두 번의 투여는 클리닉에서 수행되며, 세 번째 용량은 환자가 자가 투여하거나 환자가 현장으로 이동하는 것을 선호하거나 다른 고려 사항으로 인해 현장 방문을 선호하는 경우 클리닉에서 투여할 수 있습니다. 시험약의 4차 투여는 치료 균형 연구에서 효능 매개변수 평가 직전에 클리닉에서 수행됩니다.
시험 약물을 투여하기 전에 간 기능 매개변수를 분석하고 평가합니다. 전체 시험 기간 동안 시험 약물 투여 후 간 효소가 극도로 높거나 지속적으로 상승한 환자는 시험에서 중단됩니다.
환자는 집에서 수행된 시험 약물 투여, 국소 내약성 및 부작용(AE)에 대한 데이터로 일기를 작성합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Copenhagen, 덴마크
- Rigshospitalet
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 온전한 결장을 포함하거나 포함하지 않는 소장의 외과적 절제에 부차적인 SBS를 가진 남성 및 여성.
- 18-80세
- 기준선 균형 연구 동안 평균 대변 습윤 중량 배설물 ≥1500g/일
- 기준선 균형 연구 동안 평균 소변 생산량 <2000 mL/일
- 체질량지수(BMI) 16.0~32.0(둘 다 포함)
- 마지막 외과적 장 절제술 이후 최소 6개월
- 프로토콜에서 요구하는 대로(그리고 개인의 일상적인 일일 소비량에 따라) 특정 날짜에 정의된 액체의 경구 섭취를 준수할 의향이 있습니다.
- 가임 여성은 시험 기간 동안 및 시험 종료 방문 후 60일 동안 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 적절한 피임 방법에는 자궁 내 장치 또는 호르몬 피임(경구 피임약, 데포 주사 또는 임플란트, 경피 데포 패치 또는 질 링)이 포함됩니다. 불임 또는 불임으로 간주되려면 여성이 외과적 불임 수술(양측 난관 절제술, 자궁 절제술 또는 양측 난소 절제술)을 받았거나 폐경 후(최소 12개월 무월경으로 정의되고 난포 자극 호르몬[FSH] 검사로 확인됨)여야 합니다.
제외 기준:
- 임신 또는 수유
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 및/또는 C형 간염 검사에서 양성 결과
- 임상적으로 중요한 장 유착 및/또는 만성 복통의 병력
- 하루 80mg의 모르핀에 해당하는 양을 초과하는 통증 치료를 위해 만성 전신 마약이 필요합니다.
- 적절하게 치료된 기저 세포 피부암을 제외하고 ≤5년 이내의 암 또는 임상적으로 유의한 림프 증식성 질환의 병력
- 지난 3년 이내의 담석 병력. 문제를 해결하기 위해 후속 담낭 절제술이 있는 담석은 허용됩니다.
- 적어도 지난 4주 동안 안정적인 약물 치료 요법을 받지 않은 염증성 장 질환 환자(IBD)
- 지난 12주 동안 활성 IBD의 증거
- 지난 3개월 이내에 대변에 보이는 혈액
- 비대상성 심부전(New York Heart Association [NYHA] 클래스 III-IV, 부록 12.2 참조) 및/또는 스크리닝 전 지난 6개월 이내에 불안정 협심증 및/또는 심근 경색으로 정의된 알려진 관상 동맥 심장 질환
- 방사선 장염, 경피증 또는 기타 장 운동 장애, 셀리악병, 불응성 또는 열대성 스프루
- 지난 12개월 이내에 알코올 및/또는 약물 남용 이력
- 다음에 의해 정의된 부적절한 간 기능: 빌리루빈 > 정상 상한(ULN), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) >2.0 × ULN; 알칼리성 포스파타제(ALP) >2.5 × ULN; 또는 국제 표준화 비율(INR) >1.5 × ULN
- 혈청 크레아티닌 또는 혈액 요소 질소 >2.5 x ULN으로 정의되는 부적절한 신장 기능
- 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 >24시간의 계획되지 않은 입원
- 전신 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스, 인플릭시맙 또는 기타 생물학적 요법/면역 조절제를 스크리닝 30일 이내
- 지난 3개월 이내에 성장 호르몬, 글루타민 또는 천연 GLP-2 또는 GLP-2 유사체와 같은 성장 인자 사용
- 지난 30일 이내에 항생제 사용
- 최근 3개월 이내 및 본 임상시험 기간 동안 또 다른 임상시험 참여
- 이전에 이 시험에서 치료를 받았습니다.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 혈액 손실 또는 혈액 또는 혈장 기증 >500 mL
- 시험 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 이해할 수 없거나 준수할 의향이 없는 환자
- 기타 조사관이 적합하지 않다고 판단하는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FE203799 5mg
FE203799 5 mg 피하 주사
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FE203799 매주 1회 5mg 피하 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 발생률
기간: -28일 ~ 26일 + 6주
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 부작용
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-28일 ~ 26일 + 6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: -28일 ~ 26일
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대변 배설물의 습중량(g) 변화
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-28일 ~ 26일
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: -28일 및 26일
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DEXA 스캔에 의한 제지방량의 기준선으로부터의 변화.
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-28일 및 26일
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: -28일 및 26일
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DEXA 스캔에 의한 뼈 미네랄 함량의 기준선으로부터의 변화.
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-28일 및 26일
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: -28일 및 26일
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DEXA 스캔에 의한 지방량의 기준선으로부터의 변화.
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-28일 및 26일
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: -28일에서 26일 + 6주
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체중 측정(kg)
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-28일에서 26일 + 6주
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: 기준선(-6일)부터 치료 종료(26일)까지
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소변량 측정(ml)
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기준선(-6일)부터 치료 종료(26일)까지
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장 기능 부전 및 장 흡수 평가
기간: 기준선(-6일)부터 치료 종료(26일)까지
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소변 전해질(나트륨, 칼륨, 칼슘, 마그네슘) 측정(mmol/d)
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기준선(-6일)부터 치료 종료(26일)까지
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장 재생 평가
기간: 기준선(-7일)부터 치료 기간 종료(26일) + 6주
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혈장 시트룰린 측정(ng/ml)
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기준선(-7일)부터 치료 기간 종료(26일) + 6주
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관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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Cmax(ng/ml)
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1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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시간 0에서 168까지 FE 203799의 혈장 농도(AUC) 하 누적 면적
기간: 1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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AUC0-168(ng*hr/ml)
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1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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FE 203799의 말단 제거 반감기(T1/2)
기간: 1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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T1/2(시간)
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1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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혈장으로부터 FE 203799의 겉보기 전신 청소율(CL)
기간: 1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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CL(ml/시간)
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1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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말기 단계 동안 FE 203799의 겉보기 분포 부피(Vd)
기간: 1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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Vd (ml)
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1일차 ~ 치료 종료일(26일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 2일
기본 완료 (실제)
2019년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2019년 10월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 17일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 23일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
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