筋萎縮性側索硬化症患者における高用量ビオチンの安全性と忍容性
2021年8月27日 更新者：Johnny Salameh、American University of Beirut Medical Center
これは無作為化二重盲検無作為化 2:1 試験です。
研究期間は6ヶ月です。
高用量のビオチン (300 mg/日) の安全性と忍容性は、筋萎縮性側索硬化症患者のプラセボと比較されます。
患者は、ベースライン、3、および6か月で評価されます。
主な結果は、記録された悪影響です。
副次的な結果は、ALS-FRS によって測定される運動障害、肺機能検査パラメーター (FEV1-FVC) の変化、被験者の体重 (kg) の変化です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Beirut、レバノン、1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -筋萎縮性側索硬化症（ALS）のボランティアは、参加前の3年以内に、散発性または家族性のALSの可能性、可能性、または明確な状態であると診断されなければなりません 変更されたEl Escorial基準に従って
- -18〜80歳で、インフォームドコンセントを提供し、研究手順を順守できる
- -参加者は、少なくとも30日間リルゾールおよび/またはヌエデクスタを開始してはならず、またはスクリーニング前に少なくとも30日間安定した用量のリルゾールおよび/またはヌエデクスタを服用していてはなりません（リルゾールおよび/またはヌエデクスタ未経験の参加者は、勉強）
除外基準:
- -PIの判断によると、参加者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう可能性のある不安定な精神疾患、認知障害、または認知症の存在。
- 30日以内の実験的薬剤への曝露、または試験中の任意の時点、またはこの試験の30日以内またはその間の別の調査研究への登録。
- Slow Vital Capacity テストが予測値の 50% 未満 すでに気管切開を受けた患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR：介入
患者は高用量のビオチンを投与されます (300 mg/日)
|
高用量ビオチン
他の名前：
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
患者はプラセボを受け取ります
|
ビオチン錠剤と形状およびサイズが類似したプラセボ錠剤
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：6ヵ月
|
筋萎縮性側索硬化症の患者に高用量のビオチンを投与したことによる悪影響が記録されます。
|
6ヵ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
運動障害測定
時間枠：6ヵ月
|
運動障害は、改訂された筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALS-FRSr）を使用して、両腕で測定されます。
この尺度は、疾患の進行と重症度を測定します。
これは 12 の質問で構成され、各質問は 0 から 4 のスコアを持つことができます。質問 1 から 3 は眼球の発症に関連し、質問 4 から 9 は四肢の発症に関連し、質問 10 から 12 は呼吸の発症に関連します。
最小スコアは 0 で、最大合計スコアは 48 です。
スコアが高いほど、機能状態が良好です。
スコアが低いほど、患者の機能状態が悪化しています。
|
6ヵ月
|
|
肺機能検査パラメーターの変化 (FEV1-FVC)
時間枠：6ヵ月
|
パーセントで測定される 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) とリットルで測定される努力肺活量 (FVC) は、両方の試験群で測定されます。
|
6ヵ月
|
|
体重変化
時間枠：6ヵ月
|
体重の変化（キログラム単位）は、両方の試験群で測定されます
|
6ヵ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Achraf Makki, MD、American University of Beirut Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月29日
一次修了 (実際)
2021年5月10日
研究の完了 (実際)
2021年5月10日
試験登録日
最初に提出
2018年1月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月2日
最初の投稿 (実際)
2018年2月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月27日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BIO-2017-0270
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ビオチンの臨床試験
-
Michael Pulsipher, MDChildren's Hospital of Philadelphia; Medical College of Wisconsin; University of California, San... と他の協力者招待による登録