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Sécurité et tolérabilité de la biotine à haute dose chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

27 août 2021 mis à jour par: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Il s'agit d'une étude randomisée en double aveugle randomisée 2:1. La durée de l'étude est de 6 mois. L'innocuité et la tolérabilité de doses élevées de biotine (300 mg/jour) seront comparées à un placebo chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique. Les patients seront évalués au départ, à 3 et 6 mois. Le résultat principal sera tout effet indésirable enregistré. Les critères de jugement secondaires seront l'incapacité motrice mesurée par ALS-FRS, la modification des paramètres du test de la fonction pulmonaire (FEV1-FVC), la modification du poids du sujet (en kg).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • American univeristy of Beirut medical center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les volontaires de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) doivent être diagnostiqués dans les 3 ans précédant la participation comme ayant une SLA possible, probable ou certaine, sporadique ou familiale selon les critères El Escorial modifiés
  • Âge 18-80, capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude
  • Les participants ne doivent pas avoir commencé Riluzole et/ou Nuedexta depuis au moins 30 jours, ou être sous une dose stable de Riluzole et/ou Nuedexta pendant au moins 30 jours, avant le dépistage (les participants naïfs de Riluzole et/ou Nuedexta sont autorisés dans le étude)

Critère d'exclusion:

  • La présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive ou d'une démence qui nuirait à la capacité du participant à fournir un consentement éclairé, selon le jugement de PI.
  • Exposition à tout agent expérimental dans les 30 jours suivant l'entrée ou à tout moment pendant l'essai ou l'inscription à une autre étude de recherche dans les 30 jours suivant ou pendant cet essai.
  • Test de Capacité Vitale Lente inférieur à 50% de la valeur prédite Patients ayant déjà subi une trachéotomie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionnel
Le patient recevra une dose élevée de biotine (300 mg/jour)
Médicament: Biotine
Biotine à haute dose
Autres noms:
  • vitamine B7
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Les patients recevront un placebo
Médicament: Comprimé oral placebo
Comprimé placebo de forme et de taille similaires au comprimé de biotine
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: 6 mois
Tout effet indésirable résultant de l'administration de doses élevées de biotine chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique sera enregistré
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure du handicap moteur
Délai: 6 mois
L'incapacité motrice sera mesurée dans les deux bras à l'aide de l'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALS-FRSr). Cette échelle mesure la progression et la gravité de la maladie. Il est composé de 12 questions, chaque question peut avoir un score de 0 à 4. Les questions 1 à 3 sont liées à l'apparition bulbaire, les questions 4 à 9 sont liées à l'apparition des membres et les questions 10-12 sont liées à l'apparition respiratoire. Le score minimum est de 0 et le score total maximum est de 48. Plus le score est élevé, meilleur est le statut fonctionnel. Plus le score est bas, plus l'état fonctionnel du patient est dégradé.
6 mois
Modification des paramètres du test de la fonction pulmonaire (FEV1- FVC)
Délai: 6 mois
Le volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) mesuré en pourcentage et la capacité vitale forcée (FVC) mesurée en litres seront mesurés dans les deux bras de l'étude.
6 mois
Changements de poids
Délai: 6 mois
Les changements de poids corporel (en kilogrammes) seront mesurés dans les deux bras de l'étude
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

American University of Beirut Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

29 janvier 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

10 mai 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

10 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2018

Première publication (RÉEL)

9 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

1 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BIO-2017-0270

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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