- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03427086
Säkerhet och tolerabilitet av högdos biotin hos patienter med amyotrofisk lateralskleros
27 augusti 2021 uppdaterad av: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Detta är en randomiserad dubbelblindad randomiserad 2:1-studie.
Studiens varaktighet är 6 månader.
Säkerheten och toleransen för höga doser biotin (300 mg/dag) kommer att jämföras med placebo hos patienter med amyotrofisk lateralskleros.
Patienterna kommer att utvärderas vid baseline, 3 och 6 månader.
Det primära resultatet kommer att vara alla registrerade negativa effekter.
De sekundära resultaten kommer att vara motorisk funktionsnedsättning mätt med ALS-FRS, förändring i lungfunktionstestparametrar (FEV1-FVC), förändring i försökspersonens vikt (i kg).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Amyotrofisk lateralskleros (ALS) frivilliga måste inom 3 år före deltagande diagnostiseras med möjlig, trolig eller definitiv ALS, antingen sporadisk eller familjär enligt modifierade El Escorial-kriterier
- Ålder 18-80, kan ge informerat samtycke och följa studieprocedurer
- Deltagarna får inte ha börjat med Riluzole och/eller Nuedexta på minst 30 dagar, eller ha en stabil dos av Riluzole och/eller Nuedexta i minst 30 dagar före screening (Riluzole och/eller Nuedexta-naiva deltagare är tillåtna i studie)
Exklusions kriterier:
- Förekomsten av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning eller demens som skulle försämra deltagarens förmåga att ge informerat samtycke, enligt PI:s dom.
- Exponering för något experimentellt medel inom 30 dagar efter inträdet eller när som helst under försöket eller registrering i en annan forskningsstudie inom 30 dagar efter eller under denna prövning.
- Slow Vital Capacity test mindre än 50 % av det förutsagda värdet Patienter som redan hade genomgått trakeostomi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionell
Patienten kommer att få hög dos biotin (300 mg/dag)
|
Hög dos biotin
Andra namn:
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienterna kommer att få placebo
|
Placebotablett liknar biotin tabletten till form och storlek
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: 6 månader
|
Eventuella biverkningar till följd av att få högdos biotin hos patienter med amyotrofisk lateralskleros kommer att registreras
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Mätning av motorisk funktionsnedsättning
Tidsram: 6 månader
|
Den motoriska funktionsnedsättningen kommer att mätas i båda armarna med hjälp av den reviderade amyotrofiska laterala sklerosfunktionsskalan (ALS-FRSr).
Denna skala mäter utvecklingen och svårighetsgraden av sjukdomen.
Den är sammansatt av 12 frågor, varje fråga kan ha en poäng från 0 till 4. Frågorna 1 till 3 är relaterade till bulbar debut, frågorna 4 till 9 är relaterade till extremitetsdebut och frågorna 10-12 är relaterade till respiratorisk debut.
Minsta poäng är 0 och högsta totalpoäng är 48.
Ju högre poäng desto bättre funktionsstatus.
Ju lägre poäng desto sämre funktionsstatus för patienten.
|
6 månader
|
Förändring i lungfunktionstestparametrar (FEV1-FVC)
Tidsram: 6 månader
|
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) mätt i procent och forcerad vitalkapacitet (FVC) mätt i liter kommer att mätas i båda studiearmarna.
|
6 månader
|
Viktförändringar
Tidsram: 6 månader
|
Förändringar i kroppsvikt (i kilogram) kommer att mätas i båda studiearmarna
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
29 januari 2018
Primärt slutförande (FAKTISK)
10 maj 2021
Avslutad studie (FAKTISK)
10 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2018
Första postat (FAKTISK)
9 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
1 september 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2021
Senast verifierad
1 augusti 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Skleros
- Motorneuronsjuka
- Amyotrofisk lateral skleros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Mikronäringsämnen
- Vitaminer
- Vitamin B-komplex
- Biotin
Andra studie-ID-nummer
- BIO-2017-0270
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesAvslutadMonckeberg Medial Calcific SclerosisFrankrike
-
Mayo ClinicThe Patient Company, LLCRekryteringLateral patientöverföringFörenta staterna
-
Arthrex, Inc.Aktiv, inte rekryterandeLateral ankelinstabilitetFörenta staterna
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, inte rekryterandeLateral epikondylit | Lateral epikondylit, ospecificerad armbåge | Lateral epikondylit, vänster armbåge | Lateral epikondylit, höger armbåge | Lateral epikondylit (tennisarmbåge) Bilateral | Medial epikondylit | Medial epikondylit, höger armbåge | Medial epikondylit, vänster armbågeFörenta staterna
-
Ahmed ZewailAvslutadTandimplantat | Lateral sinuslyftningEgypten
-
Saint-Joseph UniversityAvslutadLateral sinuslyft | Komplikationer per operationLibanon
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, inte rekryterandeKråkfötter | Lateral Canthal Lines, LCLFörenta staterna
-
Eirion Therapeutics Inc.AvslutadKråkfötter | Lateral Canthal Lines, LCLFörenta staterna
-
AllerganAvslutadCrow's Feet Lines | Lateral Canthus RhytidesBelgien, Kanada, Förenta staterna, Storbritannien
-
AllerganAvslutad
Kliniska prövningar på Biotin
-
John A WidnessNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
NovoBliss Research Pvt LtdOrgenetics, Inc.RekryteringTorr hud | Torrt hår | Hår som faller | Tunt hår | Skört hårIndien
-
University Hospital, Clermont-FerrandMedDay Pharmaceuticals SA; OFSEP (Observatoire Français de la Sclérose... och andra samarbetspartnersOkändProgressiv multipel sklerosFrankrike
-
National Institute on Aging (NIA)Avslutad
-
MedDay Pharmaceuticals SAAvslutadCharcot-Marie-Tooth sjukdom | Perifer neuropati | Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati | Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A | Charcot-Marie-Tooth sjukdom, typ 1B | Anti-MAG neuropatiFrankrike
-
University of MinnesotaJohns Hopkins University; Boston Medical Center; Children's Mercy Hospital...AvslutadParatyreoidea sjukdomar | Thoracic sjukdomar
-
Farmoquimica S.A.Kosmoscience Ciência e Tecnologia Cosmética LtdaAvslutadNaglar, inåtväxta | HåravfallBrasilien
-
Fundación Pública Andaluza para la gestión de la...Ciberned (Centro de Investigación Biomédica en Red)RekryteringHuntingtons sjukdomSpanien
-
MedDay Pharmaceuticals SAAvslutadMultipel sklerosFörenta staterna, Spanien, Kanada, Australien, Storbritannien, Belgien, Kalkon, Tjeckien, Polen, Italien, Ungern, Tyskland, Sverige