Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet av högdos biotin hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

27 augusti 2021 uppdaterad av: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Detta är en randomiserad dubbelblindad randomiserad 2:1-studie. Studiens varaktighet är 6 månader. Säkerheten och toleransen för höga doser biotin (300 mg/dag) kommer att jämföras med placebo hos patienter med amyotrofisk lateralskleros. Patienterna kommer att utvärderas vid baseline, 3 och 6 månader. Det primära resultatet kommer att vara alla registrerade negativa effekter. De sekundära resultaten kommer att vara motorisk funktionsnedsättning mätt med ALS-FRS, förändring i lungfunktionstestparametrar (FEV1-FVC), förändring i försökspersonens vikt (i kg).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American univeristy of Beirut medical center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Amyotrofisk lateralskleros (ALS) frivilliga måste inom 3 år före deltagande diagnostiseras med möjlig, trolig eller definitiv ALS, antingen sporadisk eller familjär enligt modifierade El Escorial-kriterier
  • Ålder 18-80, kan ge informerat samtycke och följa studieprocedurer
  • Deltagarna får inte ha börjat med Riluzole och/eller Nuedexta på minst 30 dagar, eller ha en stabil dos av Riluzole och/eller Nuedexta i minst 30 dagar före screening (Riluzole och/eller Nuedexta-naiva deltagare är tillåtna i studie)

Exklusions kriterier:

  • Förekomsten av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning eller demens som skulle försämra deltagarens förmåga att ge informerat samtycke, enligt PI:s dom.
  • Exponering för något experimentellt medel inom 30 dagar efter inträdet eller när som helst under försöket eller registrering i en annan forskningsstudie inom 30 dagar efter eller under denna prövning.
  • Slow Vital Capacity test mindre än 50 % av det förutsagda värdet Patienter som redan hade genomgått trakeostomi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionell
Patienten kommer att få hög dos biotin (300 mg/dag)
Hög dos biotin
Andra namn:
  • vitamin B7
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienterna kommer att få placebo
Placebotablett liknar biotin tabletten till form och storlek
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: 6 månader
Eventuella biverkningar till följd av att få högdos biotin hos patienter med amyotrofisk lateralskleros kommer att registreras
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av motorisk funktionsnedsättning
Tidsram: 6 månader
Den motoriska funktionsnedsättningen kommer att mätas i båda armarna med hjälp av den reviderade amyotrofiska laterala sklerosfunktionsskalan (ALS-FRSr). Denna skala mäter utvecklingen och svårighetsgraden av sjukdomen. Den är sammansatt av 12 frågor, varje fråga kan ha en poäng från 0 till 4. Frågorna 1 till 3 är relaterade till bulbar debut, frågorna 4 till 9 är relaterade till extremitetsdebut och frågorna 10-12 är relaterade till respiratorisk debut. Minsta poäng är 0 och högsta totalpoäng är 48. Ju högre poäng desto bättre funktionsstatus. Ju lägre poäng desto sämre funktionsstatus för patienten.
6 månader
Förändring i lungfunktionstestparametrar (FEV1-FVC)
Tidsram: 6 månader
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) mätt i procent och forcerad vitalkapacitet (FVC) mätt i liter kommer att mätas i båda studiearmarna.
6 månader
Viktförändringar
Tidsram: 6 månader
Förändringar i kroppsvikt (i kilogram) kommer att mätas i båda studiearmarna
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

29 januari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

10 maj 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

10 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2018

Första postat (FAKTISK)

9 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

1 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Biotin

3
Prenumerera