Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af højdosis biotin hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

27. august 2021 opdateret af: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Dette er en randomiseret dobbeltblindet randomiseret 2:1 undersøgelse. Studiets varighed er 6 måneder. Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​høje doser biotin (300 mg/dag) vil blive sammenlignet med placebo hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose. Patienterne vil blive evalueret ved baseline, 3 og 6 måneder. Det primære resultat vil være eventuelle registrerede negative virkninger. De sekundære resultater vil være motorisk handicap målt ved ALS-FRS, ændring i lungefunktionstestparametre (FEV1-FVC), ændring i forsøgspersonens vægt (i kg).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American univeristy of Beirut medical center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) frivillige skal inden for 3 år før deltagelse diagnosticeres med mulig, sandsynlig eller sikker ALS, enten sporadisk eller familiær i henhold til modificerede El Escorial-kriterier
  • Alder 18-80, i stand til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer
  • Deltagerne må ikke have startet Riluzole og/eller Nuedexta i mindst 30 dage eller være på en stabil dosis af Riluzole og/eller Nuedexta i mindst 30 dage før screening (Riluzole og/eller Nuedexta-naive deltagere er tilladt i undersøgelse)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelsen af ​​ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse eller demens, som ville svække deltagerens evne til at give informeret samtykke, ifølge PI's dom.
  • Eksponering for ethvert forsøgsmiddel inden for 30 dage efter indtræden eller på et hvilket som helst tidspunkt under forsøget eller tilmelding til et andet forskningsstudie inden for 30 dage efter eller under dette forsøg.
  • Slow Vital Capacity test mindre end 50 % af den forudsagte værdi Patienter, der allerede havde gennemgået trakeostomi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionel
Patienten vil modtage en høj dosis biotin (300 mg/dag)
Medicin: Biotin
Højdosis biotin
Andre navne:
  • vitamin B7
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienterne vil modtage placebo
Medicin: Placebo oral tablet
Placebotablet ligner biotin-tabletten i form og størrelse
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 6 måneder
Eventuelle bivirkninger som følge af modtagelse af højdosis biotin hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose vil blive registreret
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af motorisk handicap
Tidsramme: 6 måneder
Den motoriske funktionsnedsættelse vil blive målt i begge arme ved hjælp af den reviderede amyotrofiske laterale sklerosefunktionelle vurderingsskala (ALS-FRSr). Denne skala måler udviklingen og sværhedsgraden af ​​sygdommen. Det er sammensat af 12 spørgsmål, hvert spørgsmål kan have en score fra 0 til 4. Spørgsmål 1 til 3 er relateret til bulbar start, spørgsmål 4 til 9 er relateret til lemstart og spørgsmål 10-12 er relateret til respiratorisk start. Minimumsscoren er 0 og den maksimale samlede score er 48. Jo højere score, jo bedre funktionsstatus. Jo lavere score, jo dårligere er patientens funktionelle status.
6 måneder
Ændring i lungefunktionstestparametre (FEV1-FVC)
Tidsramme: 6 måneder
Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) målt i procent og forceret vitalkapacitet (FVC) målt i liter vil blive målt i begge undersøgelsesarme.
6 måneder
Vægtændringer
Tidsramme: 6 måneder
Ændringer i kropsvægt (i kilogram) vil blive målt i begge undersøgelsesarme
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American University of Beirut Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

29. januar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. maj 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

10. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2018

Først opslået (FAKTISKE)

9. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

1. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIO-2017-0270

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Biotin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner