근위축성 측삭 경화증 환자에서 고용량 비오틴의 안전성 및 내약성
2021년 8월 27일 업데이트: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
이것은 무작위 이중 맹검 무작위 2:1 연구입니다.
연구 기간은 6개월입니다.
고용량 비오틴(300mg/일)의 안전성과 내약성은 근위축성 측삭 경화증 환자에서 위약과 비교됩니다.
환자는 기준선, 3개월 및 6개월에 평가됩니다.
주요 결과는 기록된 부작용입니다.
2차 결과는 ALS-FRS로 측정한 운동 장애, 폐 기능 테스트 매개변수(FEV1-FVC)의 변화, 피험자 체중의 변화(kg)입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beirut, 레바논, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 근위축성 측삭 경화증(ALS) 지원자는 참여 전 3년 이내에 수정된 El Escorial 기준에 따라 산발성 또는 가족성 ALS가 가능하거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 진단받아야 합니다.
- 18-80세, 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있음
- 참가자는 스크리닝 전 최소 30일 동안 Riluzole 및/또는 Nuedexta를 시작하거나 최소 30일 동안 Riluzole 및/또는 Nuedexta의 안정적인 용량을 복용하지 않아야 합니다. 공부하다)
제외 기준:
- PI 판단에 따라 참가자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 존재.
- 등록 30일 이내 또는 시험 기간 중 언제든지 또는 이 시험 기간 중 또는 30일 이내의 다른 연구 연구에 등록하는 모든 실험 제제에 대한 노출.
- Slow Vital Capacity test 예측값의 50% 미만 이미 기관절개술을 받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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ACTIVE_COMPARATOR: 중재적
환자는 고용량의 비오틴(300mg/일)을 투여받게 됩니다.
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고용량 비오틴
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
환자는 위약을 받게 됩니다
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모양과 크기가 비오틴 정제와 유사한 위약 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 6 개월
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근위축성 측삭 경화증 환자에게 고용량의 비오틴을 투여하여 발생하는 모든 부작용이 기록됩니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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운동 장애 측정
기간: 6 개월
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운동 장애는 수정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도(ALS-FRSr)를 사용하여 양팔에서 측정됩니다.
이 척도는 질병의 진행과 중증도를 측정합니다.
12개의 질문으로 구성되어 있으며 각 질문은 0에서 4까지의 점수를 가질 수 있습니다. 질문 1-3은 구근 발병과 관련이 있고 질문 4-9는 사지 발병과 관련이 있으며 질문 10-12는 호흡 발병과 관련이 있습니다.
최소 점수는 0이고 최대 총 점수는 48입니다.
점수가 높을수록 기능적 상태가 양호합니다.
점수가 낮을수록 환자의 기능적 상태가 나빠집니다.
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6 개월
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폐기능 검사 매개변수의 변화(FEV1-FVC)
기간: 6 개월
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퍼센트로 측정된 1초간 강제 호기량(FEV1) 및 리터로 측정된 강제 폐활량(FVC)이 양쪽 연구 아암에서 측정될 것이다.
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6 개월
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체중 변화
기간: 6 개월
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체중의 변화(킬로그램 단위)는 두 연구 부문에서 측정됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BIO-2017-0270
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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