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Segurança e tolerabilidade de altas doses de biotina em pacientes com esclerose lateral amiotrófica

27 de agosto de 2021 atualizado por: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Este é um estudo randomizado duplo-cego randomizado 2:1. A duração do estudo é de 6 meses. A segurança e tolerabilidade de altas doses de biotina (300 mg/dia) serão comparadas ao placebo em pacientes com esclerose lateral amiotrófica. Os pacientes serão avaliados no início, 3 e 6 meses. O resultado primário será qualquer efeito adverso registrado. Os resultados secundários serão incapacidade motora medida por ALS-FRS, alteração nos parâmetros do teste de função pulmonar (FEV1-FVC), alteração no peso do indivíduo (em kg).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 1107 2020
        • American univeristy of Beirut medical center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os voluntários com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) devem ser diagnosticados dentro de 3 anos antes da participação como tendo ELA possível, provável ou definitiva, esporádica ou familiar de acordo com os critérios modificados do El Escorial
  • Idade 18-80, capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
  • Os participantes não devem ter iniciado Riluzol e/ou Nuedexta por pelo menos 30 dias, ou estar em uma dose estável de Riluzol e/ou Nuedexta por pelo menos 30 dias, antes da triagem (participantes virgens de Riluzole e/ou Nuedexta são permitidos no estudar)

Critério de exclusão:

  • A presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo ou demência que prejudique a capacidade do participante de fornecer consentimento informado, de acordo com o julgamento do PI.
  • Exposição a qualquer agente experimental dentro de 30 dias após a entrada ou a qualquer momento durante o teste ou inscrição em outro estudo de pesquisa dentro de 30 dias ou durante este teste.
  • Teste de Capacidade Vital Lenta inferior a 50% do valor previsto Pacientes que já realizaram traqueostomia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: Intervencional
O paciente receberá alta dose de biotina (300 mg/dia)
Medicamento: Biotina
Biotina em alta dose
Outros nomes:
  • vitamina B7
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Os pacientes receberão placebo
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
Comprimido de placebo semelhante em forma e tamanho ao comprimido de biotina
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: 6 meses
Quaisquer efeitos adversos resultantes do recebimento de altas doses de biotina em pacientes com esclerose lateral amiotrófica serão registrados
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição da incapacidade motora
Prazo: 6 meses
A incapacidade motora será medida em ambos os braços usando a escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALS-FRSr). Esta escala mede a progressão e a gravidade da doença. É composto por 12 questões, cada questão pode ter uma pontuação de 0 a 4. As questões 1 a 3 estão relacionadas ao início bulbar, as questões 4 a 9 estão relacionadas ao início dos membros e as questões 10 a 12 estão relacionadas ao início respiratório. A pontuação mínima é 0 e a pontuação total máxima é 48. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional. Quanto menor a pontuação, pior o estado funcional do paciente.
6 meses
Alteração nos parâmetros do teste de função pulmonar (FEV1- FVC)
Prazo: 6 meses
O volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) medido em porcentagem e a capacidade vital forçada (FVC) medida em litros serão medidos em ambos os braços do estudo.
6 meses
Alterações de peso
Prazo: 6 meses
Alterações no peso corporal (em quilogramas) serão medidas em ambos os braços do estudo
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

American University of Beirut Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

29 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

10 de maio de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

10 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (REAL)

9 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

1 de setembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BIO-2017-0270

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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