Sicurezza e tollerabilità della biotina ad alte dosi nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
27 agosto 2021 aggiornato da: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Questo è uno studio randomizzato in doppio cieco randomizzato 2:1.
La durata dello studio è di 6 mesi.
La sicurezza e la tollerabilità di alte dosi di biotina (300 mg/die) saranno confrontate con placebo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
I pazienti saranno valutati al basale, 3 e 6 mesi.
L'esito primario sarà qualsiasi effetto avverso registrato.
Gli esiti secondari saranno la disabilità motoria misurata da ALS-FRS, la variazione dei parametri del test di funzionalità polmonare (FEV1-FVC), la variazione del peso del soggetto (in kg).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beirut, Libano, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I volontari con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) devono essere diagnosticati entro 3 anni prima della partecipazione come affetti da SLA possibile, probabile o definita, sporadica o familiare secondo i criteri El Escorial modificati
- Età 18-80 anni, in grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio
- I partecipanti non devono aver iniziato Riluzolo e/o Nuedexta per almeno 30 giorni, o essere in una dose stabile di Riluzolo e/o Nuedexta per almeno 30 giorni, prima dello screening (i partecipanti Riluzolo e/o Nuedexta-naïve sono ammessi nel studio)
Criteri di esclusione:
- La presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo o demenza che comprometterebbe la capacità del partecipante di fornire il consenso informato, secondo il giudizio PI.
- Esposizione a qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso o in qualsiasi momento durante lo studio o iscrizione a un altro studio di ricerca entro 30 giorni da o durante questo studio.
- Test della capacità vitale lenta inferiore al 50% del valore previsto Pazienti già sottoposti a tracheostomia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATORE: Interventistico
Il paziente riceverà un'alta dose di biotina (300 mg/giorno)
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Biotina ad alto dosaggio
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
I pazienti riceveranno placebo
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Compressa di placebo simile per forma e dimensioni alla compressa di biotina
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 6 mesi
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Verranno registrati eventuali effetti avversi derivanti dalla somministrazione di alte dosi di biotina nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misura della disabilità motoria
Lasso di tempo: 6 mesi
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La disabilità motoria sarà misurata in entrambe le braccia utilizzando la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALS-FRSr).
Questa scala misura la progressione e la gravità della malattia.
È composto da 12 domande, ogni domanda può avere un punteggio da 0 a 4. Le domande da 1 a 3 sono relative all'esordio bulbare, le domande da 4 a 9 sono relative all'esordio agli arti e le domande 10-12 sono relative all'esordio respiratorio.
Il punteggio minimo è 0 e il punteggio totale massimo è 48.
Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale.
Più basso è il punteggio, peggiore è lo stato funzionale del paziente.
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6 mesi
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Modifica dei parametri del test di funzionalità polmonare (FEV1- FVC)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) misurato in percentuale e la capacità vitale forzata (FVC) misurata in litri saranno misurati in entrambi i bracci dello studio.
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6 mesi
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Cambiamenti di peso
Lasso di tempo: 6 mesi
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Le variazioni del peso corporeo (in chilogrammi) saranno misurate in entrambi i bracci dello studio
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
29 gennaio 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
10 maggio 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
10 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 gennaio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 febbraio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
9 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
1 settembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 agosto 2021
Ultimo verificato
1 agosto 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Complesso di vitamina B
- Biotina
Altri numeri di identificazione dello studio
- BIO-2017-0270
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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