Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nagy dózisú biotin biztonságossága és tolerálhatósága amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél

2021. augusztus 27. frissítette: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Ez egy randomizált, kettős vak, randomizált, 2:1 arányú vizsgálat. A vizsgálat időtartama 6 hónap. A nagy dózisú biotin (300 mg/nap) biztonságosságát és tolerálhatóságát a placebóéhoz hasonlítják az amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél. A betegeket kiinduláskor, 3 és 6 hónap múlva értékelik. Az elsődleges eredmény a rögzített káros hatások. A másodlagos kimenetel az ALS-FRS-szel mért mozgáskorlátozottság, a tüdőfunkciós teszt paramétereinek változása (FEV1-FVC), az alany súlyának változása (kg-ban).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American Univeristy of Beirut Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő önkénteseknél a részvételt megelőző 3 éven belül meg kell állapítani, hogy lehetséges, valószínű vagy határozott ALS-ben szenvednek, akár szórványos, akár családi a módosított El Escorial kritériumok szerint.
  • 18-80 év közötti, képes tájékozott beleegyezést adni, és megfelel a tanulmányi eljárásoknak
  • A szűrést megelőzően a résztvevők legalább 30 napig nem kezdték el a Riluzole és/vagy Nuedexta szedését, vagy legalább 30 napig nem kaphatnak stabil adag Riluzolt és/vagy Nuedextát (a Riluzole és/vagy Nuedexta kezelésében naiv résztvevők megengedettek a vizsgálatban). tanulmány)

Kizárási kritériumok:

  • Instabil pszichiátriai betegség, kognitív károsodás vagy demencia jelenléte, amely rontaná a résztvevő azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja a PI ítélete szerint.
  • Bármilyen kísérleti szerrel való érintkezés a belépéstől számított 30 napon belül, vagy a kísérlet során bármikor, vagy egy másik kutatási vizsgálatba való beiratkozás a kísérletet követő 30 napon belül vagy a kísérlet alatt.
  • Lassú életkapacitás vizsgálata a becsült érték kevesebb mint 50%-a Azoknál a betegeknél, akik már átestek tracheostomián

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Beavatkozó
A beteg nagy adag biotint kap (300 mg/nap)
Drog: Biotin
Nagy dózisú biotin
Más nevek:
  • B7 vitamin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
A betegek placebót kapnak
Drog: Placebo orális tabletta
A biotin tablettához hasonló alakú és méretű placebo tabletta
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: 6 hónap
Az amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél a nagy dózisú biotin kezeléséből adódó bármilyen káros hatást rögzíteni kell
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Motoros rokkantság mérése
Időkeret: 6 hónap
A motoros fogyatékosságot mindkét karban a felülvizsgált amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skála (ALS-FRSr) segítségével mérik. Ez a skála a betegség progresszióját és súlyosságát méri. 12 kérdésből áll, mindegyik kérdés 0-tól 4-ig terjedhet. Az 1-től 3-ig terjedő kérdések a bulbáris kezdetre, a 4-től 9-ig terjedő kérdések a végtagok kialakulására, a 10-12. kérdések pedig a légzés kezdetére vonatkoznak. A minimális pontszám 0, a maximális összpontszám 48. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a funkcionális állapot. Minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb a beteg funkcionális állapota.
6 hónap
A tüdőfunkciós teszt paramétereinek változása (FEV1-FVC)
Időkeret: 6 hónap
Mindkét vizsgálati karon mérjük az 1 másodperc alatti kényszerkilégzési térfogatot (FEV1) százalékban és a literben mért kényszerített vitálkapacitást (FVC).
6 hónap
Súlyváltozások
Időkeret: 6 hónap
A testtömeg változásait (kilogrammban) mindkét vizsgálati karban mérik
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

American University of Beirut Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. január 29.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. május 10.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. május 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 2.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 27.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BIO-2017-0270

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel