Veiligheid en verdraagbaarheid van hoge dosis biotine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose
27 augustus 2021 bijgewerkt door: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Dit is een gerandomiseerde dubbelblinde gerandomiseerde 2:1 studie.
De duur van het onderzoek is 6 maanden.
De veiligheid en verdraagbaarheid van hoge doses biotine (300 mg/dag) zal worden vergeleken met placebo bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose.
Patiënten zullen worden geëvalueerd bij baseline, 3 en 6 maanden.
De primaire uitkomst zijn alle geregistreerde nadelige effecten.
De secundaire uitkomsten zijn motorische handicap gemeten door ALS-FRS, verandering in longfunctietestparameters (FEV1-FVC), verandering in gewicht van proefpersoon (in kg).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Vrijwilligers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) moeten binnen 3 jaar voorafgaand aan deelname worden gediagnosticeerd met mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS, sporadisch of familiaal volgens de gewijzigde El Escorial-criteria
- Leeftijd 18-80, in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures
- Deelnemers mogen vóór de screening ten minste 30 dagen niet met Riluzol en/of Nuedexta zijn begonnen, of gedurende ten minste 30 dagen een stabiele dosis Riluzol en/of Nuedexta hebben ingenomen (Riluzole- en/of Nuedexta-naïeve deelnemers zijn toegestaan in de studie)
Uitsluitingscriteria:
- De aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische ziekte, cognitieve stoornissen of dementie die het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven zou verminderen, volgens PI-oordeel.
- Blootstelling aan een experimenteel middel binnen 30 dagen na binnenkomst of op enig moment tijdens de proef of inschrijving in een andere onderzoeksstudie binnen 30 dagen na of tijdens deze proef.
- Slow Vital Capacity-test minder dan 50% van de voorspelde waarde Patiënten die al een tracheostoma hadden ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ingrijpend
Patiënt krijgt een hoge dosis biotine (300 mg/dag)
|
Hoge dosis biotine
Andere namen:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patiënten krijgen een placebo
|
Placebo-tablet vergelijkbaar in vorm en grootte met de biotine-tablet
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Alle nadelige effecten die het gevolg zijn van het ontvangen van een hoge dosis biotine bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose zullen worden geregistreerd
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Motorische handicap meting
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De motorische handicap wordt gemeten in beide armen met behulp van de herziene functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALS-FRSr).
Deze schaal meet de progressie en de ernst van de ziekte.
Het is samengesteld uit 12 vragen, elke vraag kan een score hebben van 0 tot 4. Vragen 1 tot 3 hebben betrekking op bulbaire aanvang, vragen 4 tot 9 hebben betrekking op ledematen en vragen 10-12 hebben betrekking op respiratoire aanvang.
De minimale score is 0 en de maximale totaalscore is 48.
Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status.
Hoe lager de score, hoe slechter de functionele status van de patiënt.
|
6 maanden
|
|
Verandering in longfunctietestparameters (FEV1-FVC)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1) gemeten in procenten en de geforceerde vitale capaciteit (FVC) gemeten in liters worden gemeten in beide onderzoeksarmen.
|
6 maanden
|
|
Gewicht verandert
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Veranderingen in lichaamsgewicht (in kilogrammen) worden gemeten in beide onderzoeksarmen
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
29 januari 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
10 mei 2021
Studie voltooiing (WERKELIJK)
10 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 januari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 februari 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
9 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
1 september 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2021
Laatst geverifieerd
1 augustus 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Micronutriënten
- Vitaminen
- Vitamine B-complex
- Biotine
Andere studie-ID-nummers
- BIO-2017-0270
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Biotine
-
Fundación Pública Andaluza para la gestión de la...Ciberned (Centro de Investigación Biomédica en Red)WervingDe ziekte van HuntingtonSpanje