Seguridad y tolerabilidad de dosis altas de biotina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
27 de agosto de 2021 actualizado por: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Este es un estudio aleatorizado doble ciego aleatorizado 2:1.
La duración del estudio es de 6 meses.
Se comparará la seguridad y tolerabilidad de altas dosis de biotina (300 mg/día) con placebo en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.
Los pacientes serán evaluados al inicio, 3 y 6 meses.
El resultado primario será cualquier efecto adverso registrado.
Los resultados secundarios serán la discapacidad motora medida por ALS-FRS, el cambio en los parámetros de la prueba de función pulmonar (FEV1-FVC), el cambio en el peso del sujeto (en kg).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
-
Beirut, Líbano, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los voluntarios con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) deben ser diagnosticados dentro de los 3 años anteriores a la participación con ELA posible, probable o definitiva, ya sea esporádica o familiar según los criterios modificados de El Escorial.
- Edad 18-80, capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio
- Los participantes no deben haber comenzado con Riluzole y/o Nuedexta durante al menos 30 días, o estar en una dosis estable de Riluzole y/o Nuedexta durante al menos 30 días, antes de la selección (Riluzol y/o Nuedexta - los participantes sin experiencia previa están permitidos en el estudiar)
Criterio de exclusión:
- La presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo o demencia que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, según el juicio de PI.
- Exposición a cualquier agente experimental dentro de los 30 días posteriores al ingreso o en cualquier momento durante el ensayo o inscripción en otro estudio de investigación dentro de los 30 días previos o durante este ensayo.
- Prueba de capacidad vital lenta inferior al 50 % del valor predicho Pacientes que ya se habían sometido a una traqueotomía
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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COMPARADOR_ACTIVO: Intervencionista
El paciente recibirá una dosis alta de biotina (300 mg/día)
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Alta dosis de biotina
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Los pacientes recibirán placebo
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Tableta de placebo similar en forma y tamaño a la tableta de biotina
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se registrará cualquier efecto adverso que resulte de recibir dosis altas de biotina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medición de discapacidad motora
Periodo de tiempo: 6 meses
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La discapacidad motora se medirá en ambos brazos utilizando la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALS-FRSr).
Esta escala mide la progresión y la gravedad de la enfermedad.
Está compuesto por 12 preguntas, cada pregunta puede tener una puntuación de 0 a 4. Las preguntas 1 a 3 están relacionadas con el inicio bulbar, las preguntas 4 a 9 están relacionadas con el inicio de las extremidades y las preguntas 10-12 están relacionadas con el inicio respiratorio.
La puntuación mínima es 0 y la puntuación total máxima es 48.
A mayor puntuación, mejor estado funcional.
A menor puntuación, peor estado funcional del paciente.
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6 meses
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Cambio en los parámetros de la prueba de función pulmonar (FEV1- FVC)
Periodo de tiempo: 6 meses
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El volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) medido en porcentajes y la capacidad vital forzada (FVC) medida en litros se medirán en ambos brazos del estudio.
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6 meses
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Cambios de peso
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los cambios en el peso corporal (en kilogramos) se medirán en ambos brazos del estudio
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
29 de enero de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
10 de mayo de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
10 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
9 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
1 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Complejo de vitamina B
- Biotina
Otros números de identificación del estudio
- BIO-2017-0270
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica
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Hospital for Special Surgery, New YorkActivo, no reclutandoEpicondilitis lateral | Epicondilitis Lateral, Codo No Especificado | Epicondilitis Lateral, Codo Izquierdo | Epicondilitis Lateral, Codo Derecho | Epicondilitis lateral (codo de tenista) bilateral | Epicondilitis medial | Epicondilitis medial, codo derecho | Epicondilitis Medial, Codo IzquierdoEstados Unidos
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Mayo ClinicThe Patient Company, LLCReclutamientoTransferencia lateral de pacientesEstados Unidos
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Arthrex, Inc.Activo, no reclutandoInestabilidad lateral del tobilloEstados Unidos
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University of OklahomaTerminadoAumento del seno en ventana lateralEstados Unidos
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Ahmed ZewailTerminadoAnálisis volumétrico del seno maxilar después del procedimiento de elevación guiada del seno lateralImplante dental | Elevación del seno lateralEgipto
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Saint-Joseph UniversityTerminadoElevación de seno lateral | Complicaciones por operaciónLíbano
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Washington University School of MedicineMassachusetts General HospitalSuspendidoEsclerosis Lateral Amiotrófica Familiar | Esclerosis Lateral Amiotrófica, EsporádicaEstados Unidos
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University of OuluActivo, no reclutando
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Gazi UniversityReclutamientoAnálisis de la marcha | Ligamento lateral del tobilloPavo
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AllerganTerminadoLíneas de patas de gallo | Ritides del canto lateralBélgica, Canadá, Estados Unidos, Reino Unido