Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og tolerabilitet av høydose biotin hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose

27. august 2021 oppdatert av: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Dette er en randomisert dobbeltblindet randomisert 2:1 studie. Studiets varighet er 6 måneder. Sikkerheten og toleransen til høye doser biotin (300 mg/dag) vil bli sammenlignet med placebo hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose. Pasientene vil bli evaluert ved baseline, 3 og 6 måneder. Det primære resultatet vil være eventuelle uønskede effekter registrert. De sekundære resultatene vil være motorisk funksjonshemming målt ved ALS-FRS, endring i lungefunksjonstestparametere (FEV1-FVC), endring i forsøkspersonens vekt (i kg).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American univeristy of Beirut medical center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frivillige med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) må diagnostiseres innen 3 år før deltakelse som å ha mulig, sannsynlig eller sikker ALS, enten sporadisk eller familiær i henhold til modifiserte El Escorial-kriterier
  • Alder 18-80, i stand til å gi informert samtykke og overholde studieprosedyrer
  • Deltakere må ikke ha startet Riluzole og/eller Nuedexta på minst 30 dager, eller være på en stabil dose Riluzole og/eller Nuedexta i minst 30 dager før screening (Riluzole og/eller Nuedexta-naive deltakere er tillatt i studere)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelsen av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt eller demens som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, ifølge PI-dommen.
  • Eksponering for ethvert eksperimentelt middel innen 30 dager etter inntreden eller når som helst under forsøket eller påmelding til en annen forskningsstudie innen 30 dager etter eller under denne prøven.
  • Slow Vital Capacity test mindre enn 50 % av den predikerte verdien Pasienter som allerede hadde gjennomgått trakeostomi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Intervensjonell
Pasienten vil få høy dose biotin (300 mg/dag)
Legemiddel: Biotin
Høydose biotin
Andre navn:
  • vitamin B7
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pasienter vil få placebo
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebotablett som ligner biotin-tabletten i form og størrelse
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: 6 måneder
Eventuelle bivirkninger som følge av å få høydose biotin hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose vil bli registrert
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av motorisk funksjonshemming
Tidsramme: 6 måneder
Den motoriske funksjonshemmingen vil bli målt i begge armer ved å bruke den reviderte funksjonsskalaen for amyotrofisk lateral sklerose (ALS-FRSr). Denne skalaen måler progresjonen og alvorlighetsgraden av sykdommen. Det er sammensatt av 12 spørsmål, hvert spørsmål kan ha en poengsum fra 0 til 4. Spørsmål 1 til 3 er relatert til bulbar start, spørsmål 4 til 9 er relatert til lemstart og spørsmål 10-12 er relatert til respiratorisk start. Minste poengsum er 0 og maksimal totalpoengsum er 48. Jo høyere poengsum jo bedre funksjonsstatus. Jo lavere skåren er, desto dårligere er funksjonsstatusen til pasienten.
6 måneder
Endring i lungefunksjonstestparametere (FEV1-FVC)
Tidsramme: 6 måneder
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) målt i prosent og forsert vitalkapasitet (FVC) målt i liter vil bli målt i begge studiearmene.
6 måneder
Vektendringer
Tidsramme: 6 måneder
Endringer i kroppsvekt (i kilo) vil bli målt i begge studiearmene
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

American University of Beirut Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

29. januar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

10. mai 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

10. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

9. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

1. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BIO-2017-0270

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Biotin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere