Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suuriannoksisen biotiinin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

perjantai 27. elokuuta 2021 päivittänyt: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Tämä on satunnaistettu kaksoissokkoutettu satunnaistettu 2:1 tutkimus. Tutkimuksen kesto on 6 kuukautta. Suurten biotiiniannosten (300 mg/vrk) turvallisuutta ja siedettävyyttä verrataan lumelääkkeeseen potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi. Potilaat arvioidaan lähtötilanteessa, 3 ja 6 kuukauden kuluttua. Ensisijainen tulos on kirjatut haittavaikutukset. Toissijaisina seurauksina ovat ALS-FRS:llä mitattu motorinen vamma, keuhkotoimintatestin parametrien muutos (FEV1-FVC), muutos koehenkilön painossa (kg).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • American Univeristy of Beirut Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavilla vapaaehtoisilla on diagnosoitava 3 vuoden sisällä ennen osallistumista mahdolliseksi, todennäköiseksi tai selväksi ALS:ksi, joko satunnaiseksi tai familiaaliseksi muutettujen El Escorialin kriteerien mukaisesti.
  • Ikä 18–80, pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
  • Osallistujat eivät saa olla aloittaneet Riluzole- ja/tai Nuedexta-hoitoa vähintään 30 päivään tai he eivät saa olla saaneet vakaata Riluzole- ja/tai Nuedexta-annosta vähintään 30 päivää ennen seulontaa (Riluzole- ja/tai Nuedexta-aiheiset osallistujat ovat sallittuja opiskella)

Poissulkemiskriteerit:

  • Epästabiilin psykiatrinen sairauden, kognitiivisen heikentymisen tai dementian esiintyminen, joka heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus PI:n arvion mukaan.
  • Altistuminen mille tahansa kokeelliselle aineelle 30 päivän kuluessa tulosta tai milloin tahansa kokeen aikana tai toiseen tutkimustutkimukseen ilmoittautumisen aikana 30 päivän sisällä tästä kokeesta tai sen aikana.
  • Hidas vitaalikapasiteettitesti alle 50 % ennustetusta arvosta Potilaat, joille oli jo tehty trakeostomia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Interventio
Potilas saa suuren annoksen biotiinia (300 mg/vrk)
Lääke: Biotiini
Suuri annos biotiinia
Muut nimet:
  • B7 vitamiini
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkettä
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Plasebotabletti on muodoltaan ja kooltaan samanlainen kuin biotiinitabletti
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaikki haittavaikutukset, jotka johtuvat suurten biotiiniannosten saamisesta potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi, kirjataan
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motorisen vajaatoiminnan mittaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Motorinen vajaatoiminta mitataan molemmista käsistä käyttämällä tarkistettua amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallista arviointiasteikkoa (ALS-FRSr). Tämä asteikko mittaa taudin etenemistä ja vakavuutta. Se koostuu 12 kysymyksestä, kunkin kysymyksen pistemäärä voi olla 0-4. Kysymykset 1-3 liittyvät bulbarin alkamiseen, kysymykset 4-9 liittyvät raajan alkamiseen ja kysymykset 10-12 liittyvät hengitysteiden alkamiseen. Minimipistemäärä on 0 ja maksimi kokonaispistemäärä 48. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi toimintatila. Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi potilaan toimintatila on.
6 kuukautta
Muutos keuhkojen toimintatestin parametreissa (FEV1-FVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) mitattuna prosentteina ja pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) mitattuna litroina mitataan molemmissa tutkimushaaroissa.
6 kuukautta
Painon muutokset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ruumiinpainon muutokset (kilogrammoina) mitataan molemmissa tutkimusryhmissä
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

American University of Beirut Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 29. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 10. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 10. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 9. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BIO-2017-0270

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa