Безопасность и переносимость высоких доз биотина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом
27 августа 2021 г. обновлено: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Это рандомизированное двойное слепое рандомизированное исследование 2:1.
Срок обучения 6 месяцев.
Безопасность и переносимость высоких доз биотина (300 мг/день) будут сравнивать с плацебо у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.
Пациенты будут оцениваться на исходном уровне, через 3 и 6 месяцев.
Первичным результатом будут любые зарегистрированные побочные эффекты.
Вторичными результатами будут двигательная инвалидность, измеренная с помощью ALS-FRS, изменение параметров исследования функции легких (ОФВ1-ФЖЕЛ), изменение массы тела субъекта (в кг).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beirut, Ливан, 1107 2020
- American univeristy of Beirut medical center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Добровольцы с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) должны быть диагностированы в течение 3 лет до участия как возможный, вероятный или определенный БАС, либо спорадический, либо семейный, в соответствии с модифицированными критериями Эль-Эскориала.
- Возраст от 18 до 80 лет, возможность дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования
- Участники не должны принимать Рилузол и/или Нуедексту в течение как минимум 30 дней или принимать стабильную дозу Рилузола и/или Нуедексты в течение как минимум 30 дней до скрининга (участники, ранее не получавшие Рилузол и/или Нуедексту, допускаются в изучать)
Критерий исключения:
- Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений или деменции, которые могут повлиять на способность участника дать информированное согласие, согласно решению PI.
- Воздействие любого экспериментального агента в течение 30 дней после включения или в любое время во время испытания или зачисление в другое исследование в течение 30 дней до или во время этого испытания.
- Тест на медленную жизненную емкость легких менее 50% от прогнозируемого значения Пациенты, которым уже была проведена трахеостомия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Интервенционный
Пациент получит высокую дозу биотина (300 мг/день).
|
Биотин в высоких дозах
Другие имена:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Пациенты будут получать плацебо
|
Таблетка плацебо по форме и размеру похожа на таблетку биотина.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Будут зарегистрированы любые побочные эффекты, возникающие в результате приема высоких доз биотина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение двигательной инвалидности
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Двигательная инвалидность будет измеряться в обеих руках с использованием пересмотренной шкалы функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALS-FRSr).
Эта шкала измеряет прогрессирование и тяжесть заболевания.
Он состоит из 12 вопросов, каждый из которых может иметь оценку от 0 до 4. Вопросы с 1 по 3 связаны с бульбарным началом, вопросы с 4 по 9 связаны с началом в конечностях, а вопросы 10-12 связаны с началом респираторного заболевания.
Минимальный балл равен 0, а максимальный общий балл равен 48.
Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние.
Чем ниже балл, тем хуже функциональное состояние больного.
|
6 месяцев
|
|
Изменение параметров исследования функции внешнего дыхания (ОФВ1-ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1), измеренный в процентах, и форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ), измеренная в литрах, будут измеряться в обеих исследуемых группах.
|
6 месяцев
|
|
Изменения веса
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменения массы тела (в килограммах) будут измеряться в обеих исследуемых группах.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 января 2018 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 мая 2021 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 сентября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 августа 2021 г.
Последняя проверка
1 августа 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Физиологические эффекты лекарств
- Микроэлементы
- Витамины
- Комплекс витаминов группы В
- Биотин
Другие идентификационные номера исследования
- BIO-2017-0270
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .