Bezpečnost a snášenlivost vysokých dávek biotinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
27. srpna 2021 aktualizováno: Johnny Salameh, American University of Beirut Medical Center
Toto je randomizovaná dvojitě zaslepená randomizovaná studie 2:1.
Délka studia je 6 měsíců.
Bezpečnost a snášenlivost vysokých dávek biotinu (300 mg/den) bude porovnána s placebem u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.
Pacienti budou hodnoceni na začátku, ve 3. a 6. měsíci.
Primárním výsledkem budou jakékoli zaznamenané nežádoucí účinky.
Sekundárními výstupy budou motorické postižení měřené pomocí ALS-FRS, změna parametrů testu funkce plic (FEV1- FVC), změna hmotnosti subjektu (v kg).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- American Univeristy of Beirut Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dobrovolníci s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) musí být diagnostikováni do 3 let před účastí jako s možnou, pravděpodobnou nebo definitivní ALS, buď sporadickou nebo familiární podle modifikovaných kritérií El Escorial.
- Věk 18–80 let, schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy
- Účastníci nesmějí před screeningem zahájit léčbu přípravkem Riluzole a/nebo Nuedexta po dobu alespoň 30 dní nebo být na stabilní dávce přípravku Riluzole a/nebo Nuedexta po dobu alespoň 30 dní (účastníci, kteří dosud neužívali přípravek Riluzole a/nebo Nuedexta, jsou povoleni v studie)
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy nebo demence, která by narušila schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas, podle úsudku PI.
- Expozice jakékoli experimentální látce do 30 dnů od vstupu nebo kdykoli během studie nebo zařazení do jiné výzkumné studie do 30 dnů od této studie nebo během ní.
- Test pomalé vitální kapacity méně než 50 % předpokládané hodnoty Pacienti, kteří již podstoupili tracheostomii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Intervenční
Pacient dostane vysokou dávku biotinu (300 mg/den)
|
Vysoká dávka biotinu
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pacienti dostanou placebo
|
Placebo tableta podobná tvaru a velikosti jako biotinová tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 6 měsíců
|
Jakékoli nežádoucí účinky vyplývající z podávání vysokých dávek biotinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou budou zaznamenány
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření motorického postižení
Časové okno: 6 měsíců
|
Motorické postižení bude měřeno v obou pažích pomocí revidované škály funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALS-FRSr).
Tato stupnice měří progresi a závažnost onemocnění.
Skládá se z 12 otázek, každá z nich může mít skóre od 0 do 4. Otázky 1 až 3 se týkají bulbárního začátku, otázky 4 až 9 se týkají nástupu končetiny a otázky 10-12 se týkají nástupu dýchání.
Minimální skóre je 0 a maximální celkové skóre je 48.
Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav.
Čím nižší skóre, tím horší je funkční stav pacienta.
|
6 měsíců
|
|
Změna parametrů testu funkce plic (FEV1- FVC)
Časové okno: 6 měsíců
|
Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) měřený v procentech a usilovná vitální kapacita (FVC) měřená v litrech budou měřeny v obou ramenech studie.
|
6 měsíců
|
|
Změny hmotnosti
Časové okno: 6 měsíců
|
Změny tělesné hmotnosti (v kilogramech) budou měřeny v obou ramenech studie
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Achraf Makki, MD, American University of Beirut Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kawamata H, Manfredi G. Mitochondrial dysfunction and intracellular calcium dysregulation in ALS. Mech Ageing Dev. 2010 Jul-Aug;131(7-8):517-26. doi: 10.1016/j.mad.2010.05.003. Epub 2010 May 20.
- Wijesekera LC, Leigh PN. Amyotrophic lateral sclerosis. Orphanet J Rare Dis. 2009 Feb 3;4:3. doi: 10.1186/1750-1172-4-3.
- Musaro A. Understanding ALS: new therapeutic approaches. FEBS J. 2013 Sep;280(17):4315-22. doi: 10.1111/febs.12087. Epub 2013 Jan 3.
- Zimmermann KC, Bonzon C, Green DR. The machinery of programmed cell death. Pharmacol Ther. 2001 Oct;92(1):57-70. doi: 10.1016/s0163-7258(01)00159-0.
- Celsi F, Pizzo P, Brini M, Leo S, Fotino C, Pinton P, Rizzuto R. Mitochondria, calcium and cell death: a deadly triad in neurodegeneration. Biochim Biophys Acta. 2009 May;1787(5):335-44. doi: 10.1016/j.bbabio.2009.02.021. Epub 2009 Mar 4.
- Atamna H, Newberry J, Erlitzki R, Schultz CS, Ames BN. Biotin deficiency inhibits heme synthesis and impairs mitochondria in human lung fibroblasts. J Nutr. 2007 Jan;137(1):25-30. doi: 10.1093/jn/137.1.25.
- Stys PK, Zamponi GW, van Minnen J, Geurts JJ. Will the real multiple sclerosis please stand up? Nat Rev Neurosci. 2012 Jun 20;13(7):507-14. doi: 10.1038/nrn3275. Erratum In: Nat Rev Neurosci. 2012 Aug;13(8):597.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Sedel F, Papeix C, Bellanger A, Touitou V, Lebrun-Frenay C, Galanaud D, Gout O, Lyon-Caen O, Tourbah A. High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: a pilot study. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar;4(2):159-69. doi: 10.1016/j.msard.2015.01.005. Epub 2015 Jan 24.
- Tourbah A, Lebrun-Frenay C, Edan G, Clanet M, Papeix C, Vukusic S, De Seze J, Debouverie M, Gout O, Clavelou P, Defer G, Laplaud DA, Moreau T, Labauge P, Brochet B, Sedel F, Pelletier J; MS-SPI study group. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Mult Scler. 2016 Nov;22(13):1719-1731. doi: 10.1177/1352458516667568. Epub 2016 Sep 1.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
29. ledna 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
10. května 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
10. května 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
9. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
1. září 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Vitamín B komplex
- Biotin
Další identifikační čísla studie
- BIO-2017-0270
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .