小児NAFLD治療のためのゲムカベン

包含基準:

1. 署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
2. 必要に応じて、署名と日付の入った同意書の提供
3. すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性の表明
4. インフォームドコンセント時の年齢が12～17歳の子供

5. 以下の a、b、c を含む NAFLD の臨床診断歴：

   1. 病歴の除去、その他の慢性肝疾患（ミトコンドリア疾患、肝毒性薬、神経性食欲不振など）
   2. 臨床検査: C 型肝炎および正常セルロプラスミンの検査は陰性
   3. 過去3年以内に肝生検でNAFLDまたはMRI > 10%の脂肪症が確認された
6. ALT ≧ 54 U/L（男児）または≧ 46 U/L（女児）、かつスクリーニング来院時および過去 3 か月以内（スクリーニング前）以内に ≦ 250 U/L。 スクリーニング時のALTが過去の値の2倍を超えている場合（または過去の値が入手できない場合）、被験者は4週間後にALTを繰り返すように求められます。 リピート ALT がスクリーニング ALT に対して 50% を超えて増加または減少している場合、3 番目の ALT を取得することができます。 3 番目の ALT が以前の値の 50% 以内にない場合、被験者は不適格ですが、後日再検査される可能性があります。
7. スクリーニング時の体重が60kg以上
8. 経口薬を服用することができ、治験薬の処方を喜んで遵守することができる
9. NAFLDを治療するために最低3か月のライフスタイル修正の試み、および研究期間全体を通してライフスタイルの考慮事項（食事の改善と身体活動）を遵守することに同意すること

除外基準:

1. 心臓病（例：心筋梗塞、心不全、不安定な不整脈）
2. 発作性障害
3. 活動性凝固障害 (国際正規化比 (INR) > 1.4)
4. 推定糸球体濾過量（eGFR）が60ml/分/1.73未満の腎機能不全 Schwartz の子供用ベッドサイド GFR 計算機を使用して計算
5. 化学療法または放射線療法を必要とする活動性悪性疾患の病歴
6. 重大なアルコール摂取歴（AUDITアンケート）、またはアルコール摂取量を定量化できない
7. スクリーニング前の30日間におけるNAFLD/非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の治療を目的とした新しい薬剤またはサプリメントの使用（スタチン療法を含む）。 服用しており、安定した用量を服用している薬やサプリメント（メトホルミンやビタミンEを含む）は許容されます。
8. 肥満手術の病歴または研究期間中に肥満手術を受ける予定がある
9. 臨床的に重大なうつ病
10. 授乳中、妊娠を計画している、妊娠していることがわかっている、または妊娠していると思われる女児、または妊娠検査結果が陽性の女児

11. 肝硬変として定義される非代償性肝疾患、およびプロトコールへの参加時に以下の血液学的、生化学的、血清学的基準のいずれかを満たす：

    • ヘモグロビン < 10 g/dL;
    • 白血球 (WBC) < 3,500 細胞/mm3;
    • 好中球数 < 1,500 細胞/mm3;
    • 血小板 < 150,000 細胞/mm3;
    • ギルバート症候群による場合を除き、総ビリルビン > 1.3 mg/dL (直接ビリルビンと網状赤血球数の両方が正常上限 (ULN) を超えない場合、ギルバート症候群の病歴のある被験者も含めることができます [反射的な直接ビリルビン検査が使用されます)ギルバート症候群を確認するため])
    • アルブミン < 3.2 g/dL
    • INR > 1.3
    • 異常なアルカリホスファターゼ
    • 腹水、静脈瘤出血、肝性脳症、または肝細胞癌（HCC）の病歴
12. 糖尿病の管理が不十分（ヘモグロビンA1c（HbA1c）> 8%）、またはインスリンを必要としている
13. I型糖尿病患者
14. NAFLD以外の慢性肝疾患
15. イトラコナゾールやマクロライド系抗生物質などのチトクロム P450 3A4 (CYP3A4) 阻害剤を服用している患者は除外されます。
16. チアゾリジンジオン、フィブラート系薬剤または魚油を服用している患者は除外されます。
17. 毎日処方薬を服用している患者は、アレルギー薬、注意欠陥多動性障害（ADHD）薬、喘息薬、または治験責任医師の意見で許容されるその他の薬を除き、除外されます。
18. スクリーニング時の異常なクレアチニンキナーゼレベル（上昇が運動に関連していると考えられる場合は繰り返される可能性があります）
19. 妊娠の可能性があり、タナーステージ4以上、または月経中の性的に活動的な女性参加者で、スクリーニングから研究完了まで2種類の許容可能な避妊法を利用する意思がない、または研究全体を通して妊娠検査を完了する意思がない
20. 現在臨床試験に参加している、またはスクリーニングから90日以内に治験薬の投与を受けた人
21. 治験実施計画書を遵守できない、または遵守する意思がない参加者、または治験責任医師の判断で遵守を妨げたり研究の完了を妨げるその他の症状を抱えている参加者