소아 NAFLD 치료를 위한 Gemcabene

포함 기준:

1. 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
2. 표시된 경우 서명 및 날짜가 기재된 동의서 제공
3. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
4. 정보에 입각한 동의 시점에 12-17세 아동

5. 아래 a, b 및 c를 포함하는 NAFLD의 임상 진단 이력:

   1. 병력 제거, 기타 만성 간 질환(예: 미토콘드리아 질환, 간독성 약물, 신경성 식욕부진)
   2. 실험실 연구: C형 간염 및 정상 세룰로플라스민에 대한 음성 검사
   3. 지난 3년 이내에 NAFLD 또는 MRI > 10% 지방증을 확인하는 간 생검
6. ALT ≥ 남아의 경우 54 U/L 또는 여아의 경우 ≥ 46 U/L 및 스크리닝 방문 시 및 지난 3개월(스크리닝 전) 내 ≤ 250 U/L. 스크리닝 시 ALT가 역사적 값의 2배 이상인 경우(또는 역사적 값을 사용할 수 없는 경우) 피험자는 4주 후에 ALT를 반복하도록 요청받습니다. 반복 ALT가 선별 ALT에 비해 50% 이상 증가하거나 감소하면 세 번째 ALT를 얻을 수 있습니다. 세 번째 ALT가 이전 값의 50% 이내가 아닌 경우 피험자는 부적격하지만 나중에 다시 선별될 수 있습니다.
7. 스크리닝 당시 체중 ≥ 60kg
8. 경구 약물을 복용할 수 있고 연구 약물 요법을 준수할 의향이 있음
9. NAFLD를 치료하기 위한 최소 3개월의 생활 습관 수정 시도 및 연구 기간 동안 생활 습관 고려 사항(식이 개선 및 신체 활동) 준수에 동의

제외 기준:

1. 심장 질환(예: 심근 경색, 심부전, 불안정 부정맥)
2. 발작 장애
3. 활동성 응고병증(국제 표준화 비율(INR) > 1.4)
4. 추정 사구체 여과율(eGFR)이 60ml/min/1.73 미만인 신장 기능 장애 어린이용 Schwartz Bedside GFR 계산기를 사용하여 계산
5. 화학 요법 또는 방사선이 필요한 활동성 악성 질환의 병력
6. 상당한 알코올 섭취 이력(AUDIT 설문지) 또는 알코올 소비를 정량화할 수 없음
7. 스크리닝 전 30일 동안 NAFLD/비알코올성 지방간염(NASH)을 치료할 목적으로 스타틴 요법을 포함하여 새로운 약물 또는 보충제를 사용. 현재 복용하고 있고 안정적인 용량을 유지하고 있는 약물 또는 보충제(메트포르민 및 비타민 E 포함)는 허용됩니다.
8. 비만 수술의 병력 또는 연구 기간 동안 비만 수술을 받을 계획
9. 임상적으로 유의미한 우울증
10. 수유 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 임신한 것으로 알려졌거나 의심이 되거나, 양성 선별 검사를 받은 여아

11. 간경변증으로 정의된 비대상성 간 질환 및 프로토콜 입력 시 다음 혈액학적, 생화학적 및 혈청학적 기준 중 하나:

    • 헤모글로빈 < 10g/dL;
    • 백혈구(WBC) < 3,500 세포/mm3;
    • 호중구 수 < 1,500 세포/mm3;
    • 혈소판 < 150,000 세포/mm3;
    • 길버트 증후군으로 인한 것이 아닌 한 총 빌리루빈 > 1.3mg/dL(직접 빌리루빈과 망상적혈구 수가 모두 정상 상한(ULN)을 초과하지 않는 경우 길버트 증후군 병력이 있는 피험자가 포함될 수 있음[반사적 직접 빌리루빈 검사가 사용됨) 길버트 증후군을 확인하기 위해])
    • 알부민 < 3.2g/dL
    • INR > 1.3
    • 비정상적인 알칼리성 포스파타제
    • 복수, 정맥류 출혈, 간성 뇌병증 또는 간세포 암종(HCC)의 병력
12. 제대로 조절되지 않는 진성 당뇨병(헤모글로빈 A1c(HbA1c) > 8%) 또는 인슐린이 필요한 경우
13. 제1형 당뇨병 환자
14. NAFLD 이외의 만성 간질환
15. 이트라코나졸 또는 마크로라이드 항생제와 같은 사이토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 억제제를 복용 중인 환자는 제외됩니다.
16. 티아졸리딘디온, 피브레이트 또는 어유를 사용하는 환자는 제외됩니다.
17. 매일 처방약을 복용하는 환자는 알레르기 약물, 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD) 약물, 천식 약물 또는 연구자의 의견에 따른 기타 허용되는 약물을 제외하고는 제외됩니다.
18. 스크리닝 시 비정상적인 크레아티닌 키나제 수치(상승이 운동과 관련된 것으로 생각되는 경우 반복될 수 있음)
19. 가임기 및 태너 단계 ≥ 4의 성적으로 활동적인 여성 참가자 또는 월경 중 선별 검사에서 연구 완료까지 두 가지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하지 않거나 연구 기간 동안 임신 테스트를 완료하지 않으려는 여성 참가자
20. 현재 임상 시험에 등록되어 있거나 스크리닝 후 90일 이내에 시험 연구 약물을 투여받은 자
21. 연구자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없거나 준수를 방해하거나 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있는 참가자