このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

PNHの被験者における皮下投与ペグセタコプラン（APL-2）の安全性、有効性、および薬物動態を評価するための第IIa相研究

2020年12月21日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の被験者に皮下投与されたAPL-2の安全性、有効性、および薬物動態を評価するための第IIa相、非盲検、複数回投与試験。

これは、過去にエクリズマブ（ソリリス®）を投与されたことのない PNH 患者を対象とした第 IIa 相、非盲検、反復投与試験です。 被験者の単一コホートが評価のために計画されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Klinicki Centar Srbije
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • Acibadem City Clinic MHAT Tokuda EAD Sofia
      • Sofia、ブルガリア
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematologic Diseases EAD, Sofia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上
  • -PNHと診断されている（白血球（WBC）クローン> 10％）
  • ラクトースデヒドロゲナーゼ（LD）が正常上限の2倍以上
  • スクリーニングフェリチン≥正常および総鉄結合容量（TIBC）<LLNは、中央検査室の参照範囲に基づいています。 被験者がスクリーニング時に鉄のサプリメントを摂取している場合、治験責任医師は、登録前の8週間にわたって用量が安定していることを確認する必要があり、研究全体を通じて維持する必要があります
  • -スクリーニング前の12か月以内の最後の輸血
  • スクリーニング来院時の血小板数が >30,000/mm3
  • -スクリーニング訪問時の絶対好中球数> 500 / mm3
  • -出産の可能性のある女性（WOCBP）は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究期間中、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意する必要があります
  • -男性は、プロトコルで定義された避妊方法を使用することに同意し、研究期間中精子の提供を控えることに同意する必要があります
  • 髄膜炎菌A型、C型、W型、Y型およびB型、肺炎連鎖球菌およびインフルエンザ菌B型（Hib）に対するワクチン接種は、1日目の投与前2年以内、またはペグセタコプランによる治療開始後14日以内のいずれかである。 力価によって証明されるように被験者がワクチン接種に応答しないという文書化された証拠が存在しない場合、または許容可能な局所限界内の力価レベルを表示する場合を除きます
  • -インフォームドコンセントを喜んで与えることができる

除外基準:

  • 以前のエクリズマブ（Soliris®）治療
  • 活動性細菌感染症
  • 遺伝性補体欠損症
  • 骨髄移植の歴史
  • -現在、シクロスポリンA、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチルまたは抗胸腺細胞グロブリンを含むがこれらに限定されないSAAの免疫抑制療法を受けていると定義される、重度の再生不良性貧血（SAA）の同時発生
  • -他の治験薬試験への参加、または30日以内の別の治験薬、デバイス、または手順への暴露
  • スクリーニング時に男性で450ミリ秒以上、女性で470ミリ秒以上と定義されたQTcF延長の証拠
  • 授乳中の女性
  • 髄膜炎菌性疾患の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験的: コホート 1
1日目から364日目までは270mg/日（29日目からは360mg/日まで）*
薬：ペグセタコプラン
補体（C3）阻害剤
他の名前：
  • APL-2

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症度別を含む治療緊急有害事象（TEAE）のある被験者の数
時間枠：最終投与1日目～30日後（約56週）
TEAE は、1 日目の投与後、治験薬の最終投与後 30 日以内に発生した有害事象 (AE) として定義されました。 治療に関連した TEAE は、治験薬との関係が可能性、可能性が高い、または明確な TEAE として定義されました。 TEAE は、有害事象に関する共通用語基準 (v4.03) に基づいて等級付けされました: グレード 1: 軽度、グレード 2: 中程度、グレード 3: 重度、グレード 4: 生命を脅かす、グレード 5: AE に関連する死亡。
最終投与1日目～30日後（約56週）
乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
LDH の血清化学評価は、ペグセタコプランの初回投与前の最後の測定時 (ベースライン) で、治療期間を通じて定期的に行われました。
ベースラインと 365 日目
ハプトグロビンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
ハプトグロビンの血清化学的評価は、ペグセタコプランの初回投与前の最後の測定時 (ベースライン) で、および治療期間を通じて定期的に行われました。
ベースラインと 365 日目
ヘモグロビン (Hb) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
Hb の血液学的評価は、ペグセタコプランの最初の投与前の最後の測定 (ベースライン) で、および治療期間を通じて定期的に行われました。
ベースラインと 365 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
慢性疾患治療（FACIT）の機能評価におけるベースラインからの平均変化 - 疲労スコア
時間枠：ベースラインと 365 日目
FACIT-Fatigue スケールは、13 項目のリッカート尺度の計測器であり、被験者に 13 のステートメントが提示され、過去 7 日間に適用された応答を示すように求められました。 5 つの可能な回答は、「まったくない」(0)、「少しだけ」(1)、「まあまあ」(2)、「かなり」(3)、「とても」(4) でした。 13 のステートメントで、合計スコアは 0 から 52 の範囲でした。 スコアが高いほど、生活の質 (QoL) が高くなります。
ベースラインと 365 日目
絶対網状赤血球数（ARC）レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
ARCの血液学的評価は、ペグセタコプランの初回投与前の最後の測定時(ベースライン)、および治療期間を通じて定期的に行われました。
ベースラインと 365 日目
総ビリルビン値のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
総ビリルビンの血清化学的評価は、ペグセタコプランの最初の投与前の最後の測定時 (ベースライン) で、および治療期間を通じて定期的に行われました。
ベースラインと 365 日目
1 か月あたりの平均赤血球 (RBC) 輸血数
時間枠：1日目から364日目まで
研究中の RBC 輸血の数は、治療期間を通じて監視されました。
1日目から364日目まで
QoL のリニア アナログ スケール評価 (LASA) スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインと 365 日目
LASA は 3 つの項目で構成されており、回答者は知覚された機能レベルを評価するよう求められました。 特定のドメインには、活動レベル、日常活動を実行する能力、および全体的な QoL の項目が含まれていました。 それらの機能レベルは、0 から 100 のスケールで報告されました。0 は「可能な限り低い」を示し、100 は「可能な限り高い」を示します。 合計スコアは 0 ～ 300 の範囲で、スコアが高いほど QoL が高くなります。
ベースラインと 365 日目
ペグセタコプランの平均血清濃度
時間枠：365日目
365日目のペグセタコプランの血清濃度を示す。
365日目
時間 0 から研究終了時の最後の測定可能な濃度までの血清濃度対時間曲線下の平均面積 (AUCtotal)
時間枠：血液サンプルは、1 日目の投与前と投与後少なくとも 2.5 時間、2 日目の投与前から 365 日目まで採取されました。
ペグセタコプランの AUCtotal は、非コンパートメント アプローチを使用して推定されました。
血液サンプルは、1 日目の投与前と投与後少なくとも 2.5 時間、2 日目の投与前から 365 日目まで採取されました。
試験中に観測された投与前血清濃度の平均最大値 (Ctrough,Max,Total)
時間枠：血液サンプルは、1 日目の投与前と投与後少なくとも 2.5 時間、2 日目の投与前から 365 日目まで採取されました。
Pegcetacoplan の Ctrough,max,total は、非コンパートメント アプローチを使用して推定されました。
血液サンプルは、1 日目の投与前と投与後少なくとも 2.5 時間、2 日目の投与前から 365 日目まで採取されました。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Federico Grossi, MD, PhD、Study Director

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月16日

一次修了 (実際)

2019年10月22日

研究の完了 (実際)

2019年10月22日

試験登録日

最初に提出

2018年6月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月10日

最初の投稿 (実際)

2018年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月21日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APL2-202

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

PNHの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Lebanon

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する