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Eine Phase-IIa-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von subkutan verabreichtem Pegcetacoplan (APL-2) bei Patienten mit PNH

21. Dezember 2020 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label-Mehrfachdosisstudie der Phase IIa zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von subkutan verabreichtem APL-2 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Dies ist eine offene Phase-IIa-Mehrfachdosisstudie bei Patienten mit PNH, die in der Vergangenheit kein Eculizumab (Soliris®) erhalten haben. Für die Evaluation ist eine einzige Kohorte von Probanden vorgesehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Acibadem City Clinic MHAT Tokuda EAD Sofia
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematologic Diseases EAD, Sofia
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Klinicki Centar Srbije

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt (einschließlich)
  • Diagnostiziert mit PNH (Klon der weißen Blutkörperchen (WBC) > 10 %)
  • Laktosedehydrogenase (LD) ≥2-mal die Obergrenze des Normalwerts
  • Screening Ferritin ≥ normal und Gesamteisenbindungskapazität (TIBC) < LLN basierend auf Referenzbereichen des zentralen Labors. Wenn ein Proband beim Screening Eisenpräparate erhält, muss der Prüfarzt sicherstellen, dass seine/ihre Dosis 8 Wochen vor der Aufnahme stabil war und während der gesamten Studie beibehalten werden muss
  • Letzte Transfusion innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Thrombozytenzahl von > 30.000/mm3 beim Screening-Besuch
  • Absolute Neutrophilenzahl >500/mm3 beim Screening-Besuch
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie protokolldefinierte Verhütungsmethoden anzuwenden
  • Männer müssen zustimmen, protokolldefinierte Methoden der Empfängnisverhütung zu verwenden und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie auf die Spende von Sperma zu verzichten
  • Impfung gegen Neisseria meningitides Typ A, C, W, Y und B, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae Typ B (Hib) entweder innerhalb von 2 Jahren vor der Dosierung an Tag 1 oder innerhalb von 14 Tagen nach Beginn der Behandlung mit Pegcetacoplan. Es sei denn, es liegen dokumentierte Beweise dafür vor, dass die Probanden nicht auf die Impfung ansprechen, was durch Titer nachgewiesen wird oder Titerwerte innerhalb akzeptabler lokaler Grenzen aufweisen
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit Eculizumab (Soliris®).
  • Aktive bakterielle Infektion
  • Erblicher Komplementmangel
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Gleichzeitige schwere aplastische Anämie (SAA), definiert als derzeitige immunsuppressive Therapie gegen SAA, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cyclosporin A, Tacrolimus, Mycophenolatmofetil oder Anti-Thymozyten-Globulin
  • Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Kontakt mit einem anderen Prüfpräparat, Gerät oder Verfahren innerhalb von 30 Tagen
  • Nachweis einer QTcF-Verlängerung, definiert als >450 ms für Männer und >470 ms für Frauen beim Screening
  • Stillende Frauen
  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell: Kohorte 1
270 mg/Tag (bis zu 360 mg/Tag ab Tag 29) von Tag 1 bis Tag 364*
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich nach Schweregrad
Zeitfenster: Von Tag 1 bis 30 Tage nach der letzten Dosis (ungefähr 56 Wochen)
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) definiert, die nach der Dosierung an Tag 1 und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftraten. Ein behandlungsbedingtes TEAE wurde als TEAE mit einer möglichen, wahrscheinlichen oder definitiven Beziehung zum Studienmedikament definiert. TEAEs wurden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (v4.03) eingestuft, basierend auf: Grad 1: Leicht, Grad 2: Mäßig, Grad 3: Schwer, Grad 4: Lebensbedrohlich, Grad 5: Tod im Zusammenhang mit UE.
Von Tag 1 bis 30 Tage nach der letzten Dosis (ungefähr 56 Wochen)
Mittlere Veränderung des Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Die Bestimmung der LDH-Serumchemie erfolgte bei der letzten Messung vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis (Basislinie) und in regelmäßigen Abständen während des gesamten Behandlungszeitraums.
Baseline und Tag 365
Mittlere Änderung des Haptoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Die Bestimmung der Serumchemie von Haptoglobin erfolgte bei der letzten Messung vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis (Basislinie) und in regelmäßigen Abständen während des gesamten Behandlungszeitraums.
Baseline und Tag 365
Mittlere Veränderung des Hämoglobin (Hb)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Hämatologische Hb-Bewertungen wurden bei der letzten Messung vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis (Basislinie) und regelmäßig während des gesamten Behandlungszeitraums durchgeführt.
Baseline und Tag 365

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue Score
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein Likert-skaliertes Instrument mit 13 Items, bei dem dem Probanden 13 Aussagen vorgelegt wurden und er gebeten wurde, ihre Antwort in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 Antwortmöglichkeiten waren „überhaupt nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Bei 13 Aussagen lag die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Eine höhere Punktzahl entspricht einer höheren Lebensqualität (QoL).
Baseline und Tag 365
Mittlere Änderung der absoluten Retikulozytenzahl (ARC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Hämatologische Beurteilungen von ARC wurden bei der letzten Messung vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis (Basislinie) und regelmäßig während des gesamten Behandlungszeitraums durchgeführt.
Baseline und Tag 365
Mittlere Veränderung des Gesamtbilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Die Bestimmung der Serumchemie des Gesamtbilirubins erfolgte bei der letzten Messung vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis (Basislinie) und in regelmäßigen Abständen während des gesamten Behandlungszeitraums.
Baseline und Tag 365
Durchschnittliche Anzahl von Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) pro Monat
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 364
Die Anzahl der Erythrozytentransfusionen während der Studie wurde während des gesamten Behandlungszeitraums überwacht.
Von Tag 1 bis Tag 364
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im LASA-Score (Linear Analog Scale Assessment) für QoL
Zeitfenster: Baseline und Tag 365
Der LASA besteht aus 3 Items, bei denen die Befragten gebeten wurden, ihr wahrgenommenes Funktionsniveau zu bewerten. Zu den spezifischen Domänen gehörten das Aktivitätsniveau, die Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, und ein Item für die allgemeine QoL. Ihr Funktionsniveau wurde auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 „so niedrig wie möglich“ und 100 „so hoch wie möglich“ bedeutet. Die kombinierte Punktzahl reichte von 0 bis 300, wobei höhere Punktzahlen einer höheren QoL entsprachen.
Baseline und Tag 365
Mittlere Serumkonzentrationen von Pegcetacoplan
Zeitfenster: Tag 365
Serumkonzentrationen von Pegcetacoplan an Tag 365 sind dargestellt.
Tag 365
Mittlere Fläche unter der Kurve der Serumkonzentration gegenüber der Zeit vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration am Ende der Studie (AUCtotal)
Zeitfenster: Blutproben wurden vor der Verabreichung und mindestens 2,5 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung an den Tagen 2 bis Tag 365 entnommen.
Die AUCtotal von Pegcetacoplan wurde anhand eines nicht-kompartimentellen Ansatzes geschätzt.
Blutproben wurden vor der Verabreichung und mindestens 2,5 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung an den Tagen 2 bis Tag 365 entnommen.
Mittlere maximale beobachtete Serumkonzentration vor der Dosis während der Studie (Ctrough, Max, Total)
Zeitfenster: Blutproben wurden vor der Verabreichung und mindestens 2,5 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung an den Tagen 2 bis Tag 365 entnommen.
Ctrough,max,total von Pegcetacoplan wurde unter Verwendung eines nicht-kompartimentellen Ansatzes geschätzt.
Blutproben wurden vor der Verabreichung und mindestens 2,5 Stunden nach der Verabreichung an Tag 1 und vor der Verabreichung an den Tagen 2 bis Tag 365 entnommen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Federico Grossi, MD, PhD, Study Director

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL2-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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