Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase IIa-studie for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​subkutant administreret Pegcetacoplan (APL-2) hos forsøgspersoner med PNH

21. december 2020 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Fase IIa, åbent mærke, flerdosisundersøgelse til vurdering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af subkutant administreret APL-2 hos forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Dette er et fase IIa, åbent, flerdosisstudie med patienter med PNH, som ikke tidligere har fået eculizumab (Soliris ®). En enkelt kohorte af fag er planlagt til evaluering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Acibadem City Clinic MHAT Tokuda EAD Sofia
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematologic Diseases EAD, Sofia
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Klinicki Centar Srbije

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år (inklusive)
  • Diagnosticeret med PNH (hvide blodlegemer (WBC) klon >10%)
  • Laktosedehydrogenase (LD) ≥2 gange den øvre normalgrænse
  • Screening af Ferritin ≥ normal og Total Iron Binding Capacity (TIBC) < LLN baseret på centrale laboratoriereferenceområder. Hvis en forsøgsperson får jerntilskud ved screening, skal investigator sikre, at hans/hendes dosis har været stabil i 8 uger før indskrivning og skal opretholdes under hele undersøgelsen
  • Sidste transfusion inden for 12 måneder før screening
  • Blodpladetal på >30.000/mm3 ved screeningsbesøget
  • Absolut neutrofiltal >500/mm3 ved screeningsbesøget
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed
  • Mænd skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder og acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed
  • Vaccination mod Neisseria meningitides type A, C, W, Y og B, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae Type B (Hib) enten inden for 2 år før dag 1 dosering eller inden for 14 dage efter påbegyndelse af behandling med pegcetacoplan. Medmindre der findes dokumenterede beviser for, at forsøgspersoner ikke reagerer på vaccination, som det fremgår af titere eller viser titerniveauer inden for acceptable lokale grænser
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med eculizumab (Soliris®).
  • Aktiv bakteriel infektion
  • Arvelig komplementmangel
  • Historie om knoglemarvstransplantation
  • Samtidig svær aplastisk anæmi (SAA), defineret som i øjeblikket modtager immunsuppressiv behandling for SAA, herunder men ikke begrænset til cyclosporin A, tacrolimus, mycophenolatmofetil eller anti-thymocytglobulin
  • Deltagelse i ethvert andet afprøvende lægemiddelforsøg eller eksponering for et andet forsøgsmiddel, udstyr eller procedure inden for 30 dage
  • Evidens for QTcF-forlængelse defineret som >450 ms for mænd og >470 ms for kvinder ved screening
  • Ammende kvinder
  • Historie om meningokoksygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: Kohorte 1
270 mg/dag (op til 360 mg/dag fra dag 29) fra dag 1 til dag 364*
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) inklusive efter sværhedsgrad
Tidsramme: Fra dag 1 til 30 dage efter den sidste dosis (ca. 56 uger)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE), der opstod efter dosering på dag 1 og op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En behandlingsrelateret TEAE blev defineret som en TEAE med et forhold til studielægemidlet af mulig, sandsynlig eller sikker. TEAE'er blev klassificeret i henhold til de almindelige terminologikriterier for bivirkninger (v4.03) baseret på: Grad 1: Mild, Grad 2: Moderat, Grade 3: Svær, Grade 4: Livstruende, Grad 5: Død relateret til AE.
Fra dag 1 til 30 dage efter den sidste dosis (ca. 56 uger)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) niveau
Tidsramme: Baseline og dag 365
Serumkemivurderinger af LDH blev foretaget ved den sidste måling før den første dosis pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem hele behandlingsperioden.
Baseline og dag 365
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Haptoglobin-niveau
Tidsramme: Baseline og dag 365
Serumkemivurderinger af haptoglobin blev foretaget ved den sidste måling før den første dosis pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem hele behandlingsperioden.
Baseline og dag 365
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobin (Hb) niveau
Tidsramme: Baseline og dag 365
Hæmatologiske vurderinger af Hb blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis af pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem hele behandlingsperioden.
Baseline og dag 365

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthedsscore
Tidsramme: Baseline og dag 365
FACIT-træthedsskalaen er et 13-punkts Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Med 13 udsagn havde den samlede score et interval på 0 til 52. Højere score svarer til en højere livskvalitet (QoL).
Baseline og dag 365
Gennemsnitlig ændring fra baseline i absolut retikulocyttal (ARC) niveau
Tidsramme: Baseline og dag 365
Hæmatologiske vurderinger af ARC blev foretaget ved den sidste måling før den første dosis af pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem hele behandlingsperioden.
Baseline og dag 365
Gennemsnitlig ændring fra baseline i total bilirubinniveau
Tidsramme: Baseline og dag 365
Serumkemivurderinger af total bilirubin blev foretaget ved den sidste måling før den første dosis pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem hele behandlingsperioden.
Baseline og dag 365
Gennemsnitligt antal røde blodlegemer (RBC) transfusioner pr. måned
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 364
Antallet af RBC-transfusioner i undersøgelsen blev overvåget gennem hele behandlingsperioden.
Fra dag 1 til dag 364
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Linear Analog Scale Assessment (LASA)-score for QoL
Tidsramme: Baseline og dag 365
LASA består af 3 punkter, hvor respondenterne blev bedt om at vurdere deres opfattede funktionsniveau. Specifikke domæner omfattede aktivitetsniveau, evne til at udføre daglige aktiviteter og et punkt for overordnet QoL. Deres funktionsniveau blev rapporteret på en skala fra 0 til 100, hvor 0 angiver "Så lavt som muligt" og 100 angiver "Så højt som muligt". Den kombinerede score varierede fra 0 til 300, med højere score svarende til en højere QoL.
Baseline og dag 365
Gennemsnitlige serumkoncentrationer af Pegcetacoplan
Tidsramme: Dag 365
Serumkoncentrationer af pegcetacoplan på dag 365 vises.
Dag 365
Gennemsnitsareal under serumkoncentration versus tid kurve fra tid 0 til den sidste målbare koncentration ved undersøgelsens afslutning (AUCtotal)
Tidsramme: Blodprøver blev indsamlet før dosis og mindst 2,5 timer efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 2 op til dag 365.
AUCtotal af pegcetacoplan blev estimeret ved hjælp af en ikke-kompartmental tilgang.
Blodprøver blev indsamlet før dosis og mindst 2,5 timer efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 2 op til dag 365.
Gennemsnitlig maksimal observeret førdosis serumkoncentration under undersøgelsen (Ctrough, Max, Total)
Tidsramme: Blodprøver blev indsamlet før dosis og mindst 2,5 timer efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 2 op til dag 365.
Ctrough,max,total af pegcetacoplan blev estimeret ved hjælp af en ikke-kompartmentel tilgang.
Blodprøver blev indsamlet før dosis og mindst 2,5 timer efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 2 op til dag 365.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Federico Grossi, MD, PhD, Study Director

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

22. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PNH

Kliniske forsøg med Pegcetacoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner