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Un estudio de fase IIa para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de pegcetacoplan (APL-2) administrado por vía subcutánea en sujetos con PNH

21 de diciembre de 2020 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase IIa, abierto, de dosis múltiples para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de APL-2 administrado por vía subcutánea en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

Este es un estudio de Fase IIa, abierto, de dosis múltiples, en pacientes con PNH que no han recibido eculizumab (Soliris ®) en el pasado. Se planea evaluar una sola cohorte de sujetos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Acibadem City Clinic MHAT Tokuda EAD Sofia
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematologic Diseases EAD, Sofia
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Klinicki Centar Srbije

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 18 años (inclusive)
  • Diagnosticado con PNH (clon de glóbulos blancos (WBC)> 10%)
  • Lactosa deshidrogenasa (LD) ≥2 veces el límite superior de lo normal
  • Detección de ferritina ≥ normal y capacidad total de fijación de hierro (TIBC) < LLN según los rangos de referencia del laboratorio central. Si un sujeto recibe suplementos de hierro en la selección, el investigador debe asegurarse de que su dosis haya sido estable durante 8 semanas antes de la inscripción y debe mantenerse durante todo el estudio.
  • Última transfusión dentro de los 12 meses anteriores a la selección
  • Recuento de plaquetas > 30 000/mm3 en la visita de selección
  • Recuento absoluto de neutrófilos > 500/ mm3 en la visita de selección
  • Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y deben aceptar usar métodos anticonceptivos definidos en el protocolo durante la duración del estudio.
  • Los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos definidos en el protocolo y aceptar abstenerse de donar esperma durante la duración del estudio.
  • Vacunación contra Neisseria meningitides tipos A, C, W, Y y B, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae Tipo B (Hib) dentro de los 2 años anteriores a la dosificación del Día 1 o dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento con pegcetacoplan. A menos que exista evidencia documentada de que los sujetos no responden a la vacunación como lo demuestran los títulos o muestran niveles de títulos dentro de los límites locales aceptables
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con eculizumab (Soliris®)
  • Infección bacteriana activa
  • Deficiencia hereditaria del complemento
  • Historia del trasplante de médula ósea
  • Anemia aplásica grave (SAA) concurrente, definida como tratamiento inmunosupresor actual para SAA que incluye, entre otros, ciclosporina A, tacrolimus, micofenolato mofetilo o globulina antitimocito
  • Participación en cualquier otro ensayo de drogas en investigación o exposición a otro agente, dispositivo o procedimiento en investigación dentro de los 30 días
  • Evidencia de prolongación de QTcF definida como >450 ms para hombres y >470 ms para mujeres en la selección
  • mujeres lactantes
  • Historia de la enfermedad meningocócica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: Cohorte 1
270 mg/día (hasta 360 mg/día desde el día 29) desde el día 1 hasta el día 364*
Droga: Pegcetacoplan
Inhibidor del complemento (C3)
Otros nombres:
  • APL-2

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos por gravedad
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta 30 días después de la última dosis (aproximadamente 56 semanas)
Los TEAE se definieron como eventos adversos (AE) que ocurrieron después de la dosificación el día 1 y hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Un TEAE relacionado con el tratamiento se definió como un TEAE con una relación con el fármaco del estudio de posible, probable o definitivo. Los TEAE se calificaron de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (v4.03) basados ​​en: Grado 1: Leve, Grado 2: Moderado, Grado 3: Severo, Grado 4: Peligroso para la vida, Grado 5: Muerte relacionada con EA.
Desde el Día 1 hasta 30 días después de la última dosis (aproximadamente 56 semanas)
Cambio medio desde el inicio en el nivel de lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
Las evaluaciones de la química sérica de LDH se realizaron en la última medición antes de la primera dosis de pegcetacoplan (línea de base) y periódicamente durante todo el período de tratamiento.
Línea base y Día 365
Cambio medio desde el inicio en el nivel de haptoglobina
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
Las evaluaciones de la química sérica de la haptoglobina se realizaron en la última medición antes de la primera dosis de pegcetacoplan (línea de base) y periódicamente durante el período de tratamiento.
Línea base y Día 365
Cambio medio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
Las evaluaciones hematológicas de Hb se realizaron en la última medición antes de la primera dosis de pegcetacoplan (línea de base) y periódicamente durante el período de tratamiento.
Línea base y Día 365

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio en la puntuación de fatiga de la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
La escala FACIT-Fatigue es un instrumento de escala Likert de 13 ítems en el que al sujeto se le presentan 13 afirmaciones y se le pide que indique su respuesta tal como se aplicó a los últimos 7 días. Las 5 posibles respuestas fueron 'Nada' (0), 'Un poco (1), 'Algo' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Con 13 enunciados la puntuación total tuvo un rango de 0 a 52. Una puntuación más alta corresponde a una mejor calidad de vida (QoL).
Línea base y Día 365
Cambio medio desde el inicio en el nivel de recuento absoluto de reticulocitos (ARC)
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
Las evaluaciones hematológicas de ARC se realizaron en la última medición antes de la primera dosis de pegcetacoplan (línea de base) y periódicamente durante el período de tratamiento.
Línea base y Día 365
Cambio medio desde el inicio en el nivel de bilirrubina total
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
Las evaluaciones de la química sérica de la bilirrubina total se realizaron en la última medición antes de la primera dosis de pegcetacoplan (línea de base) y periódicamente durante todo el período de tratamiento.
Línea base y Día 365
Número medio de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) por mes
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 364
El número de transfusiones de glóbulos rojos en el estudio se controló durante todo el período de tratamiento.
Del día 1 al día 364
Cambio medio desde el inicio en la puntuación de evaluación de la escala analógica lineal (LASA) para la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea base y Día 365
El LASA consta de 3 elementos, en los que se pidió a los encuestados que calificaran su nivel percibido de funcionamiento. Los dominios específicos incluyeron el nivel de actividad, la capacidad para realizar las actividades diarias y un elemento para la CdV general. Su nivel de funcionamiento se informó en una escala de 0 a 100, donde 0 indica "Tan bajo como podría ser" y 100 indica "Tan alto como podría ser". La puntuación combinada varió de 0 a 300, correspondiendo las puntuaciones más altas a una CdV más alta.
Línea base y Día 365
Concentraciones séricas medias de Pegcetacoplan
Periodo de tiempo: Día 365
Se presentan las concentraciones séricas de pegcetacoplan en el día 365.
Día 365
Área media bajo la curva de concentración sérica versus tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración medible al final del estudio (AUCtotal)
Periodo de tiempo: Se recogieron muestras de sangre antes de la dosis y al menos 2,5 horas después de la dosis en el día 1 y antes de la dosis en los días 2 hasta el día 365.
El AUCtotal de pegcetacoplan se estimó utilizando un enfoque no compartimental.
Se recogieron muestras de sangre antes de la dosis y al menos 2,5 horas después de la dosis en el día 1 y antes de la dosis en los días 2 hasta el día 365.
Concentración sérica media máxima observada antes de la dosis durante el estudio (Valor mínimo, Máx., Total)
Periodo de tiempo: Se recogieron muestras de sangre antes de la dosis y al menos 2,5 horas después de la dosis en el día 1 y antes de la dosis en los días 2 hasta el día 365.
El Ctrough,max,total de pegcetacoplan se estimó utilizando un enfoque no compartimental.
Se recogieron muestras de sangre antes de la dosis y al menos 2,5 horas después de la dosis en el día 1 y antes de la dosis en los días 2 hasta el día 365.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Federico Grossi, MD, PhD, Study Director

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

22 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

22 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

20 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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