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Une étude de phase IIa pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du pegcétacoplan administré par voie sous-cutanée (APL-2) chez les sujets atteints d'HPN

21 décembre 2020 mis à jour par: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Étude de phase IIa, ouverte, à doses multiples pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'APL-2 administré par voie sous-cutanée chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Il s'agit d'une étude de phase IIa, ouverte, à doses multiples chez des patients atteints d'HPN qui n'ont pas reçu d'eculizumab (Soliris ®) dans le passé. Une seule cohorte de sujets est prévue pour l'évaluation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Acibadem City Clinic MHAT Tokuda EAD Sofia
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematologic Diseases EAD, Sofia
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Klinicki Centar Srbije

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir au moins 18 ans (inclus)
  • Diagnostiqué avec HPN (clone de globules blancs (WBC)> 10%)
  • Lactose déshydrogénase (LD) ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale
  • Dépistage de la ferritine ≥ normale et de la capacité totale de liaison du fer (TIBC) < LLN sur la base des plages de référence du laboratoire central. Si un sujet reçoit des suppléments de fer lors du dépistage, l'investigateur doit s'assurer que sa dose a été stable pendant 8 semaines avant l'inscription et doit être maintenue tout au long de l'étude
  • Dernière transfusion dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Numération plaquettaire > 30 000/mm3 lors de la visite de dépistage
  • Nombre absolu de neutrophiles > 500/mm3 lors de la visite de dépistage
  • Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception définies par le protocole pendant la durée de l'étude
  • Les hommes doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception définies par le protocole et accepter de s'abstenir de donner du sperme pendant la durée de l'étude
  • Vaccination contre Neisseria meningitidis types A, C, W, Y et B, Streptococcus pneumoniae et Haemophilus influenzae Type B (Hib) soit dans les 2 ans précédant l'administration du jour 1, soit dans les 14 jours après le début du traitement par pegcetacoplan. À moins qu'il existe des preuves documentées que les sujets ne répondent pas à la vaccination, comme en témoignent les titres ou affichent des niveaux de titre dans les limites locales acceptables
  • Volonté et capable de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par eculizumab (Soliris®)
  • Infection bactérienne active
  • Déficit héréditaire en complément
  • Antécédents de greffe de moelle osseuse
  • Anémie aplasique sévère concomitante (AAS), définie comme recevant actuellement un traitement immunosuppresseur pour l'AAS, y compris, mais sans s'y limiter, la cyclosporine A, le tacrolimus, le mycophénolate mofétil ou la globuline anti-thymocyte
  • Participation à tout autre essai de médicament expérimental ou exposition à un autre agent, dispositif ou procédure expérimental dans les 30 jours
  • Preuve d'un allongement du QTcF défini comme > 450 ms pour les hommes et > 470 ms pour les femmes lors du dépistage
  • Femmes qui allaitent
  • Antécédents de méningococcie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental : Cohorte 1
270 mg/jour (jusqu'à 360 mg/jour à partir du jour 29) du jour 1 au jour 364*
Médicament: Pegcétacoplan
Inhibiteur du complément (C3)
Autres noms:
  • APL-2

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE), y compris par gravité
Délai: Du jour 1 à 30 jours après la dernière dose (environ 56 semaines)
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) survenus après l'administration le jour 1 et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Un TEAE lié au traitement a été défini comme un TEAE avec une relation possible, probable ou certaine avec le médicament à l'étude. Les EIAT ont été classés selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (v4.03) basés sur : Grade 1 : Léger, Grade 2 : Modéré, Grade 3 : Sévère, Grade 4 : Menaçant le pronostic vital, Grade 5 : Décès lié à un EI.
Du jour 1 à 30 jours après la dernière dose (environ 56 semaines)
Changement moyen du niveau de lactate déshydrogénase (LDH) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et jour 365
Des évaluations de la chimie sérique de la LDH ont été effectuées lors de la dernière mesure avant la première dose de pegcetacoplan (baseline) et périodiquement tout au long de la période de traitement.
Ligne de base et jour 365
Changement moyen par rapport à la ligne de base du niveau d'haptoglobine
Délai: Ligne de base et jour 365
Des évaluations de la chimie sérique de l'haptoglobine ont été effectuées lors de la dernière mesure avant la première dose de pegcetacoplan (baseline) et périodiquement tout au long de la période de traitement.
Ligne de base et jour 365
Changement moyen du taux d'hémoglobine (Hb) par rapport au départ
Délai: Ligne de base et jour 365
Des évaluations hématologiques de l'Hb ont été effectuées lors de la dernière mesure avant la première dose de pegcétacoplan (valeur initiale) et périodiquement tout au long de la période de traitement.
Ligne de base et jour 365

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de fatigue
Délai: Ligne de base et jour 365
L'échelle FACIT-Fatigue est un instrument à échelle de Likert à 13 éléments dans lequel le sujet a reçu 13 énoncés et a été invité à indiquer sa réponse telle qu'elle s'appliquait aux 7 derniers jours. Les 5 réponses possibles étaient 'Pas du tout' (0), 'Un peu (1), 'Assez' (2), 'Assez' (3) et 'Enormément' (4). Avec 13 énoncés, le score total variait de 0 à 52. Un score plus élevé correspond à une meilleure qualité de vie (QoL).
Ligne de base et jour 365
Changement moyen par rapport à la ligne de base du niveau de numération absolue des réticulocytes (ARC)
Délai: Ligne de base et jour 365
Les évaluations hématologiques de l'ARC ont été effectuées lors de la dernière mesure avant la première dose de pegcétacoplan (valeur initiale) et périodiquement tout au long de la période de traitement.
Ligne de base et jour 365
Changement moyen par rapport au départ du niveau de bilirubine totale
Délai: Ligne de base et jour 365
Des évaluations de la chimie sérique de la bilirubine totale ont été effectuées lors de la dernière mesure avant la première dose de pegcétacoplan (valeur initiale) et périodiquement tout au long de la période de traitement.
Ligne de base et jour 365
Nombre moyen de transfusions de globules rouges (GR) par mois
Délai: Du jour 1 au jour 364
Le nombre de transfusions de globules rouges pendant l'étude a été surveillé tout au long de la période de traitement.
Du jour 1 au jour 364
Changement moyen par rapport à la ligne de base du score d'évaluation à l'échelle analogique linéaire (LASA) pour la qualité de vie
Délai: Ligne de base et jour 365
Le LASA se compose de 3 items, où les répondants ont été invités à évaluer leur niveau de fonctionnement perçu. Les domaines spécifiques comprenaient le niveau d'activité, la capacité à effectuer des activités quotidiennes et un élément pour la qualité de vie globale. Leur niveau de fonctionnement a été rapporté sur une échelle de 0 à 100, 0 indiquant "Aussi bas que possible" et 100 indiquant "Aussi élevé que possible". Le score combiné variait de 0 à 300, les scores les plus élevés correspondant à une qualité de vie plus élevée.
Ligne de base et jour 365
Concentrations sériques moyennes de Pegcetacoplan
Délai: Jour 365
Les concentrations sériques de pegcétacoplan au jour 365 sont présentées.
Jour 365
Aire moyenne sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps, du temps 0 à la dernière concentration mesurable à la fin de l'étude (AUCtotal)
Délai: Des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et au moins 2,5 heures après la dose le jour 1 et avant la dose les jours 2 jusqu'au jour 365.
L'ASCtotale du pegcétacoplan a été estimée à l'aide d'une approche non compartimentale.
Des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et au moins 2,5 heures après la dose le jour 1 et avant la dose les jours 2 jusqu'au jour 365.
Concentration sérique maximale moyenne observée avant la dose pendant l'étude (Cmin, Max, Total)
Délai: Des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et au moins 2,5 heures après la dose le jour 1 et avant la dose les jours 2 jusqu'au jour 365.
Le Ctrough,max,total de pegcetacoplan a été estimé à l'aide d'une approche non-compartimentale.
Des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et au moins 2,5 heures après la dose le jour 1 et avant la dose les jours 2 jusqu'au jour 365.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Federico Grossi, MD, PhD, Study Director

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

22 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

22 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2018

Première publication (Réel)

20 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APL2-202

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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