同種造血幹細胞移植後の患者の口腔内の慢性移植片対宿主病（健常対照者を含む）

バックグラウンド：

• 慢性移植片対宿主病 (cGVHD) は、同種造血幹細胞移植 (HSCT) 後に発生する多臓器の重度の同種免疫および自己免疫疾患です。 免疫調節不全、免疫不全、臓器機能障害、および生存率の低下が特徴です。
• 口腔内の cGVHD の症状は、cGVHD 患者の 45 ～ 85% で観察され、開口制限、口腔粘膜の変化 (苔状病変、潰瘍形成)、および唾液腺の変化の 3 つの要素が含まれます。
• 口腔 cGVHD を診断および治療するための新しいツールが緊急に必要とされています。 連続スクリーニングのための標的療法と非侵襲的方法を開発するには、口腔 cGVHD の臨床経過と根底にあるメカニズムの理解を深める必要があります。

目的:

• cGVHD の病態生理の理解を深め、口腔内の cGVHD の縦断的発達と口腔微小環境における移植関連の変化を追跡することにより、将来の cGVHD 研究のための仮説を立てます。
• 移植が口腔に及ぼす影響に関する知識を活用して、支持歯科治療のためのより優れたプロトコルを開発し、口腔 cGVHD の臨床的定義と分類を改良し、臨床試験の基準とツールをテストおよび改善します。
• HSCT 患者の直接対照群として、また正常な口腔内で以前に定義されていなかった関心のある測定値を特徴付けるために、健康なボランティア コホートを含めます。

資格:

• -国立衛生研究所（NIH）で同種HSCTを受ける予定の患者、またはすでにNIHまたは他の場所で同種HSCTを受けた患者。
• 移植を受けておらず、口頭試験とサンプル収集を喜んで受ける健康な個人は、対照群に含まれます。
• 患者および健康な個人を含むすべての研究対象者は、書面によるインフォームド コンセントを提供でき、予定された評価のために NIH デンタル クリニックに戻る意思がある必要があります。

デザイン：

• これは、4 つのコホートによる単一サイトの観察研究です。 2 つの移植コホートがあります: 新しい移植コホート (「コホート NT」; 約 n = 300) は、同種 HSCT (NIH の別のプロトコルの下で) を受ける予定の患者で構成され、以前の移植コホート (「コホート PT」;おおよそ n=100) は、すでに同種 HSCT を受けた患者で構成されています。 これらのコホートでは、3 年間で最大 7 回の定期的な訪問と、さまざまな数の急性エピソードの訪問が行われます。 NTまたはPTとして登録され、その後の移植を必要とする被験者は、PTコホートに登録または再登録する資格があり、3年間で7回の訪問が追跡されます。 さらに、被験者は、移植後 4 ～ 10 年に参加する機会があり、任意で年 1 回のフォローアップ訪問を受けることができます。
• 他の 2 つのコホートには、健康なボランティアが含まれます。健康なコントロールの縦断的 (HL) コホート (「コホート HL」; おおよそ n = 20) には、1 年間で最大 4 回の研究訪問に参加する被験者が含まれ、健康なコントロールの短いコホートには、ターム (HS) コホート (「コホート HS」; おおよそ n=80) は、1 回のベースライン訪問に参加します。
• 各訪問には、生物学的サンプルの収集、患者から報告されたデータ、および臨床評価が含まれます。
• 最初の統計分析は、教師なしクラスタリング法と単純なロジスティック回帰から始まり、口腔 cGVHD で重要なバイオマーカーを特定します。 これらの初期分析の結果に基づいて、より複雑な多変量統計モデルを開発し、口腔 cGVHD の発症を分類および予測します。 この研究の仮説生成の性質を考慮して、特定の科学的疑問に対処するために研究が進行するにつれて、追加の前向き統計分析計画が統計学者と相談して開発されます。