- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03602599
Enfermedad crónica de injerto contra huésped en la cavidad oral de pacientes después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas e incluidos controles sanos
Historia natural de la enfermedad crónica de injerto contra huésped en la cavidad oral de pacientes después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas e incluyendo controles sanos
Fondo:
Este estudio sigue a personas que han tenido, o pronto tendrán, un trasplante usando células madre de otra persona. Esto se conoce como trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés). La enfermedad de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés) puede ocurrir después del HSCT. cGVHD puede causar problemas en la boca y problemas más graves. Los investigadores quieren estudiar los cambios en la boca que podrían indicar cGVHD.
Objetivo:
Identificar cGVHD en la boca y comprender mejor el desarrollo, el tratamiento y el progreso de los cambios posteriores al trasplante en la boca.
Elegibilidad:
Adultos de al menos 18 años que pronto se someterán a un TCMH o que lo hayan tenido en los últimos 3 años Adultos sanos de al menos 18 años
Diseño:
Todos los participantes tendrán una visita de selección y una visita inicial. Durarán entre 60 y 90 minutos. Durante estas dos visitas, los participantes tendrán:
Historia médica y dental
Examen dental.
Preguntas sobre sus hábitos alimenticios y su salud en general.
Sangre extraída a través de una aguja en el brazo
Toma de signos vitales
Fotografías de su boca y labios tomadas
Preguntas sobre su salud bucal, incluido el dolor, la sensibilidad o la sequedad
Muestras de saliva tomadas. Los participantes escupirán en un tubo de plástico esterilizado.
Se toman hisopos de la boca y parte de la saliva, la placa y el líquido de los espacios entre los dientes y las encías.
Los participantes también pueden tener:
Un trozo de piel tomado (biopsia) del revestimiento interno de las mejillas
Un pedazo de piel tomado (biopsia) del labio inferior
radiografías dentales
prueba de embarazo en orina
La mayoría de los participantes tendrán al menos 7 visitas de estudio durante 3 años. Se reunirán con un dentista y repetirán las pruebas de referencia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Fondo:
- La enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés) es un trastorno aloinmune y autoinmune grave multiorgánico que ocurre después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés). Se caracteriza por desregulación inmunitaria, inmunodeficiencia, deterioro de la función orgánica y disminución de la supervivencia.
- Las manifestaciones de cGVHD en la cavidad oral se observan en el 45-85% de los pacientes con cGVHD e incluyen 3 componentes: limitación de la apertura de la boca, cambios en la mucosa oral (lesiones liquenoides, ulceración) y cambios en las glándulas salivales.
- Existe una necesidad urgente de nuevas herramientas para diagnosticar y tratar la cGVHD oral. Para desarrollar terapias dirigidas y métodos no invasivos para la detección en serie, se requiere una mejor comprensión del curso clínico y los mecanismos subyacentes de la cGVHD oral.
Objetivos:
- Avance en la comprensión de la fisiopatología de la cGVHD y genere hipótesis para futuros estudios de cGVHD mediante el seguimiento del desarrollo longitudinal de la cGVHD en la cavidad oral y los cambios relacionados con el trasplante en el microambiente oral.
- Aproveche el conocimiento sobre el impacto del trasplante en la cavidad oral para desarrollar mejores protocolos para la atención dental de apoyo, para refinar las definiciones y clasificaciones clínicas de la cGVHD oral, y para probar y mejorar los criterios y las herramientas para los ensayos clínicos.
- Incluya cohortes de voluntarios sanos como grupo de control directo para pacientes con HSCT y para caracterizar medidas de interés que no se definieron previamente en la cavidad oral normal.
Elegibilidad:
- Pacientes que están programados para someterse a un HSCT alogénico en los Institutos Nacionales de Salud (NIH) o que ya se han sometido a un HSCT alogénico en los NIH o en otro lugar.
- Las personas sanas que no se hayan sometido a un trasplante y estén dispuestas a someterse a un examen bucal y a la toma de muestras se incluirán en un grupo de control.
- Todos los sujetos del estudio, incluidos los pacientes y las personas sanas, deben poder dar su consentimiento informado por escrito y estar dispuestos a regresar a la clínica dental de los NIH para las evaluaciones programadas.
Diseño:
- Este es un estudio observacional de un solo sitio con cuatro cohortes. Hay 2 cohortes de trasplante: la Cohorte de Trasplante Nuevo ("Cohorte NT"; aproximadamente n=300) consta de pacientes que están programados para someterse a HSCT alogénico (bajo otro protocolo en el NIH) y la Cohorte de Trasplante Anterior ("Cohorte PT"; aproximado n = 100) consiste en pacientes que ya se han sometido a HSCT alogénico. Estas cohortes tendrán hasta 7 visitas programadas regularmente durante 3 años, junto con un número variable de visitas de episodios agudos. Los sujetos inscritos como NT o PT, que requieren un trasplante posterior, son elegibles para ser inscritos o reinscritos en la cohorte de PT para seguir durante las 7 visitas en 3 años. Además, los sujetos tendrán la oportunidad de participar en visitas de seguimiento anuales opcionales en los años 4-10 posteriores al trasplante.
- Las otras 2 cohortes incluyen voluntarios sanos: la cohorte longitudinal (HL) de controles sanos ("Cohorte HL"; n=20 aproximados) incluye sujetos que participarán en hasta 4 visitas de estudio a lo largo de 1 año, y la cohorte corta de controles saludables término (HS) Cohorte ("Cohorte HS"; aproximadamente n = 80) participará en una sola visita inicial.
- Cada visita incluirá la recolección de muestras biológicas, datos informados por el paciente y evaluaciones clínicas.
- El análisis estadístico inicial comenzará con métodos de agrupamiento no supervisados y regresión logística simple para identificar biomarcadores importantes en cGVHD oral. Sobre la base de los resultados de estos análisis iniciales, se desarrollarán modelos estadísticos multivariados más complejos para clasificar y predecir la aparición de cGVHD oral. Dada la naturaleza generadora de hipótesis de este estudio, se desarrollarán planes adicionales de análisis estadístico prospectivo en consulta con un estadístico a medida que avanza el estudio para abordar preguntas científicas específicas.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Licia Masuch
- Número de teléfono: (301) 335-0113
- Correo electrónico: licia.masuch@nih.gov
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jacqueline W Mays, D.D.S.
- Número de teléfono: (301) 496-8800
- Correo electrónico: jacqueline.mays@nih.gov
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Contacto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de teléfono: TTY8664111010 800-411-1222
- Correo electrónico: prpl@cc.nih.gov
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los sujetos de la Cohorte NT y la Cohorte PT deben cumplir con todos los siguientes criterios para poder participar en el estudio:
- Programados para someterse a un HSCT alogénico en los NIH (Cohorte NT) o ya se han sometido a un HSCT alogénico en los NIH u otra institución (Cohorte PT) y están dentro de los 3 años del trasplante de médula ósea más reciente
- Dispuesto a participar en las evaluaciones del protocolo, incluida la recolección de saliva, la recolección de hisopos orales y la finalización de los formularios de resultados informados por el paciente (PRO).
- Dispuesto a regresar a la Clínica Dental NIH para evaluaciones programadas
- Tener al menos 18 años de edad en el momento de la selección
- Ser capaz de comprender y dar su consentimiento informado por escrito.
Los sujetos de Cohort HL y Cohort HS deben cumplir con todos los siguientes criterios para poder participar en el estudio:
- Dispuesto a someterse a un examen oral y participar en las evaluaciones del protocolo de la Visita 1, incluida la recolección de saliva, la recolección de hisopos orales y las biopsias orales.
- Tener al menos 18 años de edad en el momento de la selección
- Ser capaz de comprender y dar su consentimiento informado por escrito.
- Potencialmente tener la misma edad y/o sexo con un paciente trasplantado
- Además, los sujetos de la cohorte HL deben estar dispuestos y ser capaces de regresar a la clínica dental de los NIH para las visitas programadas durante 1 año y participar en las evaluaciones, incluida la recolección de saliva, la recolección de hisopos orales y la finalización de los formularios PRO.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Los sujetos de cualquier cohorte serán excluidos si están embarazadas, ya que el embarazo puede tener un efecto de confusión en el microbioma oral.
- Los sujetos de la Cohorte NT no pueden participar en el estudio si, en opinión del equipo de trasplantes de los NIH, la participación en el protocolo no sería segura o en el mejor interés del sujeto.
- Sujetos en la cohorte PT. No hay criterios de exclusión adicionales para los sujetos de esta cohorte.
Los sujetos de las Cohortes HL y Cohort HS no pueden participar en el estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:
- Tiene alguna infección dental o de la mucosa oral aguda que requiera múltiples citas dentales o referencia a un especialista para recibir tratamiento; enfermedad crónica no controlada; enfermedad sistémica activa; están actualmente en tratamiento de ortodoncia; antecedentes de infecciones oportunistas frecuentes; enfermedad autoinmune; medicamentos inmunosupresores; o trasplante anterior de órganos, médula ósea o células madre de sangre periférica
- Están tomando medicamentos o están en otras terapias en curso que tienen un impacto importante conocido o sospechado en el microbioma oral
- Los sujetos de la cohorte HL tampoco pueden participar si planean quedar embarazadas dentro del próximo año o se niegan a someterse a biopsias orales.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte longitudinal de controles sanos
(Cohorte HL; aproximado n = 20) incluye sujetos que participarán en hasta 4 visitas de estudio durante 1 año.
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Cohorte a corto plazo de controles sanos
(Cohorte HS; aproximado n=80) participará en una sola visita inicial.
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Nueva cohorte de trasplantes
(Cohorte NT; aproximadamente n=300) consta de pacientes que están programados para someterse a HSCT alogénico (bajo otro protocolo en los NIH).
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Cohorte de trasplante previo
(Cohorte PT; aproximado n=100) consta de pacientes que ya se han sometido a un HSCT alogénico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Avance en la comprensión de la fisiopatología de la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) y genere hipótesis para futuros estudios de cGVHD mediante el seguimiento del desarrollo longitudinal de cGVHD en la cavidad oral.
Periodo de tiempo: 3 años desde la inscripción del último participante
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Avance en la comprensión de la fisiopatología de la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) y genere hipótesis para futuros estudios de cGVHD mediante el seguimiento del desarrollo longitudinal de cGVHD en la cavidad oral.
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3 años desde la inscripción del último participante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar los cambios posteriores al trasplante en la cavidad oral en presencia y ausencia de cGVHD para desarrollar mejores protocolos para el cuidado dental de apoyo, Refinar las definiciones y clasificaciones clínicas de la cGVHD oral, Caracterizar los cambios longitudinales, incluidos...
Periodo de tiempo: 3 años después de la inscripción del último participante
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1. Caracterizar los cambios posteriores al trasplante en la cavidad oral en presencia y ausencia de cGVHD para desarrollar mejores protocolos para el cuidado dental de apoyo.2.
Refinar las definiciones y clasificaciones clínicas de cGVHD oral.3.
Caracterizar cambios longitudinales en el microbioma oral4.
Incluir cohortes de voluntarios sanos como grupo de control directo para pacientes con HSCT y para caracterizar medidas de interés que no se definieron previamente en la cavidad oral normal.5.
Probar y mejorar criterios y herramientas para ensayos clínicos
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3 años después de la inscripción del último participante
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Jacqueline W Mays, D.D.S., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Mays JW, Fassil H, Edwards DA, Pavletic SZ, Bassim CW. Oral chronic graft-versus-host disease: current pathogenesis, therapy, and research. Oral Dis. 2013 May;19(4):327-46. doi: 10.1111/odi.12028. Epub 2012 Oct 28.
- Cooke KR, Luznik L, Sarantopoulos S, Hakim FT, Jagasia M, Fowler DH, van den Brink MRM, Hansen JA, Parkman R, Miklos DB, Martin PJ, Paczesny S, Vogelsang G, Pavletic S, Ritz J, Schultz KR, Blazar BR. The Biology of Chronic Graft-versus-Host Disease: A Task Force Report from the National Institutes of Health Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Feb;23(2):211-234. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.09.023. Epub 2016 Oct 3.
- Jagasia MH, Greinix HT, Arora M, Williams KM, Wolff D, Cowen EW, Palmer J, Weisdorf D, Treister NS, Cheng GS, Kerr H, Stratton P, Duarte RF, McDonald GB, Inamoto Y, Vigorito A, Arai S, Datiles MB, Jacobsohn D, Heller T, Kitko CL, Mitchell SA, Martin PJ, Shulman H, Wu RS, Cutler CS, Vogelsang GB, Lee SJ, Pavletic SZ, Flowers ME. National Institutes of Health Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease: I. The 2014 Diagnosis and Staging Working Group report. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Mar;21(3):389-401.e1. doi: 10.1016/j.bbmt.2014.12.001. Epub 2014 Dec 18.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquitis
- Bronquiolitis Obliterante
- Bronquiolitis
- Organización de la neumonía
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Síndrome de bronquiolitis obliterante
Otros números de identificación del estudio
- 180121
- 18-D-0121
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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