- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03602599
Malattia cronica del trapianto contro l'ospite nella cavità orale dei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e inclusi controlli sani
Storia naturale della malattia cronica del trapianto contro l'ospite nella cavità orale dei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche e inclusi controlli sani
Sfondo:
Questo studio segue le persone che hanno avuto, o avranno presto, un trapianto utilizzando cellule staminali di un'altra persona. Questo è noto come trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). La malattia del trapianto contro l'ospite (cGVHD) può verificarsi dopo l'HSCT. cGVHD può causare problemi alla bocca e problemi più seri. I ricercatori vogliono studiare i cambiamenti nella bocca che potrebbero indicare cGVHD.
Obbiettivo:
Identificare cGVHD in bocca e comprendere meglio lo sviluppo, il trattamento e il progresso dei cambiamenti post-trapianto in bocca.
Eleggibilità:
Adulti di almeno 18 anni che presto subiranno il trapianto o ne hanno avuto uno negli ultimi 3 anni Adulti sani di almeno 18 anni
Progetto:
Tutti i partecipanti avranno una visita di screening e una visita di base. Dureranno 60-90 minuti. Durante queste due visite, i partecipanti avranno:
Anamnesi medica e dentale
Esame dentale.
Domande sulle loro abitudini alimentari e sulla salute generale
Sangue prelevato attraverso un ago nel braccio
Segni vitali rilevati
Foto della bocca e delle labbra scattate
Domande sulla loro salute orale, inclusi dolore, sensibilità o secchezza
Campioni di saliva prelevati. I partecipanti sputeranno in un tubo di plastica sterile.
Tamponi prelevati dalla bocca e parte della saliva, della placca e del liquido dagli spazi tra i denti e le gengive.
I partecipanti possono anche avere:
Un pezzo di pelle prelevato (biopsia) dal rivestimento interno delle guance
Un pezzo di pelle prelevato (biopsia) dal labbro inferiore
Radiografie dentali
Test di gravidanza sulle urine
La maggior parte dei partecipanti avrà almeno 7 visite di studio in 3 anni. Si incontreranno con un dentista e ripeteranno i test di riferimento.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Sfondo:
- La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una grave malattia alloimmune e autoimmune multiorgano che si verifica dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). È caratterizzata da disregolazione immunitaria, immunodeficienza, ridotta funzionalità degli organi e diminuzione della sopravvivenza.
- Le manifestazioni di cGVHD nella cavità orale sono osservate nel 45-85% dei pazienti con cGVHD e comprendono 3 componenti: limitazione dell'apertura della bocca, alterazioni della mucosa orale (lesioni lichenoidi, ulcerazioni) e alterazioni delle ghiandole salivari.
- Vi è un urgente bisogno di nuovi strumenti per diagnosticare e trattare la cGVHD orale. Per sviluppare terapie mirate e metodi non invasivi per lo screening seriale, è necessaria una migliore comprensione del decorso clinico e dei meccanismi alla base della cGVHD orale.
Obiettivi:
- Migliorare la comprensione della fisiopatologia della cGVHD e generare ipotesi per futuri studi sulla cGVHD monitorando lo sviluppo longitudinale della cGVHD nella cavità orale e i cambiamenti correlati al trapianto nel microambiente orale.
- Sfruttare le conoscenze sull'impatto del trapianto sulla cavità orale per sviluppare protocolli migliori per le cure odontoiatriche di supporto, per perfezionare le definizioni cliniche e le classificazioni della cGVHD orale e per testare e migliorare i criteri e gli strumenti per le sperimentazioni cliniche.
- Includere coorti di volontari sani sia come gruppo di controllo diretto per i pazienti HSCT, sia per caratterizzare le misure di interesse che non erano state precedentemente definite nella normale cavità orale.
Eleggibilità:
- Pazienti che devono essere sottoposti a trapianto allogenico presso il National Institutes of Health (NIH) o che sono già stati sottoposti a trapianto allogenico presso il NIH o altrove.
- Individui sani che non sono stati sottoposti a trapianto e sono disposti a sottoporsi a esame orale e prelievo di campioni saranno inclusi in un gruppo di controllo.
- Tutti i soggetti dello studio, inclusi pazienti e individui sani, devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto ed essere disposti a tornare alla clinica odontoiatrica NIH per le valutazioni programmate.
Progetto:
- Questo è un singolo sito, studio osservazionale con quattro coorti. Ci sono 2 coorti di trapianto: la New Transplant Cohort ("Cohort NT"; circa n=300) è composta da pazienti che devono essere sottoposti a trapianto allogenico (sotto un altro protocollo presso l'NIH) e la Prior Transplant Cohort ("Cohort PT"; approssimativo n=100) è costituito da pazienti che sono già stati sottoposti a HSCT allogenico. Queste coorti avranno fino a 7 visite programmate regolarmente in 3 anni, insieme a un numero variabile di visite per episodi acuti. I soggetti arruolati come NT o PT, che richiedono un successivo trapianto possono essere arruolati o ri-arruolati nella coorte PT da seguire per le 7 visite in 3 anni. Inoltre, i soggetti avranno l'opportunità di partecipare a visite di follow-up annuali facoltative negli anni 4-10 dopo il trapianto.
- Le altre 2 coorti includono volontari sani: la coorte Healthy-controls Longitudinal (HL) ("Cohort HL"; n=20 approssimativo) comprende soggetti che parteciperanno a un massimo di 4 visite di studio nell'arco di 1 anno e la Healthy-controls Short- termine (HS) La coorte ("Coorte HS"; approssimativo n = 80) parteciperà a una singola visita di riferimento.
- Ogni visita includerà la raccolta di campioni biologici, dati riferiti dal paziente e valutazioni cliniche.
- L'analisi statistica iniziale inizierà con metodi di clustering non supervisionati e semplice regressione logistica per identificare i biomarcatori importanti nella cGVHD orale. Sulla base dei risultati di queste analisi iniziali, verranno sviluppati modelli statistici multivariati più complessi per classificare e prevedere l'insorgenza della cGVHD orale. Data la natura generatrice di ipotesi di questo studio, ulteriori piani di analisi statistica prospettica saranno sviluppati in consultazione con uno statistico man mano che lo studio procede per affrontare questioni scientifiche specifiche.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Licia Masuch
- Numero di telefono: (301) 335-0113
- Email: licia.masuch@nih.gov
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jacqueline W Mays, D.D.S.
- Numero di telefono: (301) 496-8800
- Email: jacqueline.mays@nih.gov
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Contatto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numero di telefono: TTY8664111010 800-411-1222
- Email: prpl@cc.nih.gov
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
I soggetti della coorte NT e della coorte PT devono soddisfare tutti i seguenti criteri per poter partecipare allo studio:
- Programmato per sottoporsi a trapianto allogenico presso l'NIH (coorte NT) o già sottoposto a trapianto allogenico presso l'NIH o un'altra istituzione (coorte PT) e si trova entro 3 anni dal trapianto di midollo osseo più recente
- Disponibilità a partecipare alle valutazioni del protocollo, inclusa la raccolta della saliva, la raccolta dei tamponi orali e il completamento dei moduli di esito riferito dal paziente (PRO)
- Disposto a tornare alla clinica odontoiatrica NIH per valutazioni programmate
- Avere almeno 18 anni di età allo screening
- Essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto
I soggetti della coorte HL e della coorte HS devono soddisfare tutti i seguenti criteri per poter partecipare allo studio:
- Disposti a sottoporsi all'esame orale e partecipare alle valutazioni del protocollo della Visita 1, inclusa la raccolta della saliva, la raccolta del tampone orale e le biopsie orali.
- Avere almeno 18 anni di età allo screening
- Essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto
- Potenzialmente corrispondere per età e/o sesso a un paziente trapiantato
- I soggetti nella coorte HL devono inoltre essere disposti e in grado di tornare alla clinica odontoiatrica NIH per visite programmate nell'arco di 1 anno e partecipare a valutazioni tra cui raccolta della saliva, raccolta di tamponi orali e completamento dei moduli PRO
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- I soggetti in qualsiasi coorte saranno esclusi se sono in stato di gravidanza, poiché la gravidanza può avere un effetto confondente sul microbioma orale
- I soggetti della Coorte NT non possono partecipare allo studio se, a parere del team di trapianti NIH, la partecipazione al protocollo non sarebbe sicura o nel migliore interesse del soggetto
- Soggetti della Coorte PT. Non ci sono criteri di esclusione aggiuntivi per i soggetti in questa coorte.
I soggetti delle coorti HL e della coorte HS non possono partecipare allo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:
- Avere qualsiasi infezione acuta della mucosa orale o dentale che richieda più appuntamenti dentistici o rinvio specialistico per il trattamento; malattia cronica incontrollata; malattia sistemica attiva; sono attualmente sottoposti a trattamento ortodontico; storia di frequenti infezioni opportunistiche; malattia autoimmune; farmaci immunosoppressori; o precedente trapianto di organi, midollo osseo o cellule staminali del sangue periferico
- Stanno assumendo farmaci o sono in corso altre terapie che hanno un impatto maggiore noto o sospetto sul microbioma orale
- I soggetti nella Coorte HL inoltre non possono partecipare se stanno pianificando una gravidanza entro il prossimo anno o rifiutano di sottoporsi a biopsie orali.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte longitudinale controlli sani
( Coorte HL ; approssimativo n=20) include soggetti che parteciperanno a un massimo di 4 visite di studio nell'arco di 1 anno.
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Controlli sani Coorte a breve termine
( Coorte HS ; approssimativo n=80) parteciperà a una singola visita di riferimento.
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Nuova coorte di trapianti
( Coorte NT ; approssimativo n=300) è costituito da pazienti che devono essere sottoposti a HSCT allogenico (secondo un altro protocollo presso il NIH).
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Coorte di trapianti precedenti
( Coorte PT ; approssimativo n=100) consiste di pazienti che sono già stati sottoposti a HSCT allogenico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Migliorare la comprensione della fisiopatologia della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) e generare ipotesi per futuri studi sulla cGVHD monitorando lo sviluppo longitudinale della cGVHD nella cavità orale.
Lasso di tempo: 3 anni dall'iscrizione dell'ultimo partecipante
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Migliorare la comprensione della fisiopatologia della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) e generare ipotesi per futuri studi sulla cGVHD monitorando lo sviluppo longitudinale della cGVHD nella cavità orale.
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3 anni dall'iscrizione dell'ultimo partecipante
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Caratterizzare i cambiamenti post-trapianto nella cavità orale in presenza e assenza di cGVHD per sviluppare protocolli migliori per cure odontoiatriche di supporto, Affinare le definizioni cliniche e le classificazioni di cGVHD orale, Caratterizzare i cambiamenti longitudinali, tra cui...
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'iscrizione dell'ultimo partecipante
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1. Caratterizzare i cambiamenti post-trapianto nella cavità orale in presenza e in assenza di cGVHD per sviluppare protocolli migliori per cure odontoiatriche di supporto.2.
Affinare le definizioni cliniche e le classificazioni della cGVHD orale.3.
Caratterizzare i cambiamenti longitudinali nel microbioma orale4.
Includere coorti di volontari sani sia come gruppo di controllo diretto per i pazienti HSCT, sia per caratterizzare le misure di interesse che non erano state precedentemente definite nella normale cavità orale.5.
Testare e migliorare i criteri e gli strumenti per le sperimentazioni cliniche
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3 anni dopo l'iscrizione dell'ultimo partecipante
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jacqueline W Mays, D.D.S., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Mays JW, Fassil H, Edwards DA, Pavletic SZ, Bassim CW. Oral chronic graft-versus-host disease: current pathogenesis, therapy, and research. Oral Dis. 2013 May;19(4):327-46. doi: 10.1111/odi.12028. Epub 2012 Oct 28.
- Cooke KR, Luznik L, Sarantopoulos S, Hakim FT, Jagasia M, Fowler DH, van den Brink MRM, Hansen JA, Parkman R, Miklos DB, Martin PJ, Paczesny S, Vogelsang G, Pavletic S, Ritz J, Schultz KR, Blazar BR. The Biology of Chronic Graft-versus-Host Disease: A Task Force Report from the National Institutes of Health Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Feb;23(2):211-234. doi: 10.1016/j.bbmt.2016.09.023. Epub 2016 Oct 3.
- Jagasia MH, Greinix HT, Arora M, Williams KM, Wolff D, Cowen EW, Palmer J, Weisdorf D, Treister NS, Cheng GS, Kerr H, Stratton P, Duarte RF, McDonald GB, Inamoto Y, Vigorito A, Arai S, Datiles MB, Jacobsohn D, Heller T, Kitko CL, Mitchell SA, Martin PJ, Shulman H, Wu RS, Cutler CS, Vogelsang GB, Lee SJ, Pavletic SZ, Flowers ME. National Institutes of Health Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease: I. The 2014 Diagnosis and Staging Working Group report. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Mar;21(3):389-401.e1. doi: 10.1016/j.bbmt.2014.12.001. Epub 2014 Dec 18.
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 180121
- 18-D-0121
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