同种异体造血干细胞移植后患者口腔中的慢性移植物抗宿主病，包括健康对照

背景：

• 慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 是一种多器官严重同种免疫和自身免疫性疾病，发生在异基因造血干细胞移植 (HSCT) 后。 它的特点是免疫失调、免疫缺陷、器官功能受损和存活率下降。
• 在 45-85% 的 cGVHD 患者中观察到口腔中的 cGVHD 表现，包括 3 个组成部分：张口受限、口腔粘膜变化（苔藓样病变、溃疡）和唾液腺变化。
• 迫切需要新的工具来诊断和治疗口腔 cGVHD。 为了开发用于连续筛查的靶向治疗和非侵入性方法，需要更好地了解口腔 cGVHD 的临床过程和潜在机制。

目标：

• 通过跟踪 cGVHD 在口腔中的纵向发展和口腔微环境中与移植相关的变化，推进对 cGVHD 病理生理学的理解，并为未来的 cGVHD 研究提出假设。
• 利用有关移植对口腔影响的知识来制定更好的支持性牙科护理方案，完善口腔 cGVHD 的临床定义和分类，并测试和改进临床试验的标准和工具。
• 将健康志愿者队列包括为 HSCT 患者的直接对照组，并描述以前在正常口腔中未定义的感兴趣的度量。

合格：

• 计划在美国国立卫生研究院 (NIH) 接受同种异体 HSCT 或已经在 NIH 或其他地方接受同种异体 HSCT 的患者。
• 未接受移植且愿意接受口腔检查和样本采集的健康个体将被纳入对照组。
• 所有研究对象，包括患者和健康个体，都必须能够提供书面知情同意书并愿意返回 NIH 牙科诊所进行预定评估。

设计：

• 这是一项有四个队列的单点观察性研究。 有 2 个移植队列：新移植队列（“队列 NT”；大约 n = 300）由计划接受同种异体 HSCT（根据 NIH 的另一协议）的患者和先前移植队列（“队列 PT”；大约 n=100) 由已经接受同种异体 HSCT 的患者组成。 这些队列将在 3 年内进行多达 7 次定期访问，以及数量可变的急性发作访问。 登记为 NT 或 PT 且需要后续移植的受试者有资格登记或重新登记到 PT 队列中，以便在 3 年内进行 7 次随访。 此外，受试者将有机会参加移植后 4-10 年的可选年度随访。
• 其他 2 个队列包括健康志愿者：健康对照纵向 (HL) 队列（“队列 HL”；大约 n = 20）包括将在 1 年内参加多达 4 次研究访问的受试者，以及健康对照短期 -术语 (HS) 队列（“队列 HS”；大约 n=80）将参加单次基线访视。
• 每次访问都将包括生物样本的收集、患者报告的数据和临床评估。
• 初始统计分析将从无监督聚类方法和简单逻辑回归开始，以确定在口腔 cGVHD 中重要的生物标志物。 基于这些初步分析的结果，将开发更复杂的多变量统计模型来分类和预测口腔 cGVHD 的发作。 鉴于本研究的假设生成性质，随着研究的进展以解决特定的科学问题，将与统计学家协商制定额外的前瞻性统计分析计划。