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ベーチェット病全体の損傷指数 (BODI)

2019年1月13日更新者：Matteo Piga、University of Cagliari

ベーチェット病全体の損傷指数の開発と予備検証

血管炎やその他の慢性炎症性疾患の損傷は、時間の経過とともに増加し、生活の質の低下、身体障害の発症、および死亡率の増加をもたらします。これらの理由から、損傷は、試験と臨床診療の両方で評価および測定される重要な結果を表しています。

現在、血管炎の損傷に対して最も広く使用されている評価ツールは、血管炎損傷指数 (VDI) です。ただし、VDI は特定のタイプの血管炎用に開発されたものではなく、ベーチェット病 (BD) よりも ANCA 関連血管炎の損傷評価に適しているようです。

BD は、血管炎に分類される慢性の多臓器性炎症性疾患です。他の血管炎と同様に、BD における疾患の活動性と治療は、失明、組織の喪失、さまざまな神経障害などの不可逆的な臓器損傷の発生と蓄積をもたらす可能性があります。最近、OMERACT は BD の結果測定のコアセットドメインを定義しました。損傷はリウマチ性疾患の OMERACT アウトカムコアセットに含まれていますが、BD の特定の評価ツールは現在利用できません。

この研究の目的は、ベーチェット病 (ベーチェット病の全体的な損傷指数 - BODI) 患者の臓器損傷を記述および測定するための最初のツールを開発し、検証することです。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

他の：ベーチェット病の全体的な損傷指数 (BODI)

詳細な説明

研究のデザイン

この多施設共同観察研究は、次の 2 つのフェーズで展開され、それぞれ異なるステップで構成されます (図 1)。

BODI 開発 1.1) 文献レビューに基づき、OMERACT ガイドラインに従って既存のツールに触発された BODI (p-BODI) の予備バージョンの開発。 1.2) p-BODI の見直しと改善を目的とした Delphi プロセス。
OMERACT フィルター 2.0 による新しいツールの検証 2.1) BD 患者の多施設コホートへの BODI の適用。 2.2) 顔、内容、構造と基準の妥当性、および変化に対する感受性の評価。

2.3) 臨床ビネットの採点練習に基づく信頼性の評価。

研究に関与するすべての被験者は、BDの管理の専門家です。彼らは、異なる役割を持つ 2 つの異なるグループで作業します。

作業およびファシリテーターグループ (WFG): 調整センターの 3 人の医師で構成されます。 WFG のタスクは次のとおりです。 (b) p-BODI を編集および最適化するための Delphi プロセスを調整する。 (c) 検証プロセスからのデータを分析するため。
専門家パネル (EP): ベーチェット病の学際的な専門家とさまざまな国からの患者の代表者で構成されています。 EP メンバーは、WFG によって選出され、調査に参加するよう招待されます。 EP のタスクは、p-BODI に関する意見を表明し、Delphi プロセス内での改善のための編集を提案することです。
臨床医グループ (CG): 各センターから 1 人の臨床医で構成され、ベーチェット病の専門知識を持ちますが、Delphi プロセスには関与しません。このグループのタスクは以下の通りです。 (b) BODI を使用して一連の臨床ビネットを採点し、機器の信頼性を評価する。 (c) BODI の一般的な信頼性、包括性、および実現可能性に関する全体的な判断を (オンライン調査で) 表明すること。

これまでの研究に関与した EP および GC のメンバーとそれぞれの所属を以下に報告します。

EP メンバー - CG メンバー - 所属。

Alessandro Mathieu 教授 - Matteo Piga 博士 - イタリア、モンセラートのカリアリ大学および AOU のリウマチ科の議長およびユニット。
Govoni Marcello 教授 - Lo Monaco Andrea 博士 - 医学部、リウマチ科、AOU S. Anna、フェラーラ大学 - イタリア。
Iannone Florenzo 教授 - Lopalco Giuseppe 博士 - イタリア、バーリ大学リウマチ科緊急臓器移植科;
Neri Piergiorgio 教授 - Pirani Vittorio 博士 - 眼科免疫サービス、眼科クリニック、マルケ工科大学 - アンコーナ - イタリア。
Cantarini Luca 教授 - Orlando Ida 博士 - シエナ大学リウマチ科。 Policlinico Le Scotte;
Martins Silva Ana 教授 - Santos Ernestina 博士 - 神経科、病院 Santo António、Centro Hospitalar do Porto - ポルトガル。
Vasconcelos Carlos 教授 - Correia Joao 教授。 Dr. Raquel Faria - 臨床免疫学ユニット、Centro Hospitalar do Porto および UMIB、ICBAS、Universidade do Porto、ポルトガル。
Cervera Ricard 教授 - Espinosa Gerard 博士、Ignasi Rodriguez 博士 - 自己免疫疾患科、病院クリニック、IDIBAPS、バルセロナ大学 - スペイン。
Bertsias George 教授 - Nikos Kougkas 博士 - クレタ大学医学部 - ギリシャのリウマチ科、臨床免疫学およびアレルギー科。
患者会代表。

手術研究の開発とデータ分析

BODI の開発 1.1) 文献レビューに基づき、既存のツールに触発された BODI (p-BODI) の予備バージョンの開発文献と既存の損傷指数 (例: VDI全身性エリテマトーデスの血管炎およびSLICC損傷指数（SDI））。
1.2) Delphi プロセスによる p-BODI のレビューと編集 p-BODI とそれぞれの用語集をレビューおよび改良するために、専門家の合意に基づく多段階の Delphi プロセスが実行されます。オンライン調査を通じて、各メンバー EP は次の点を評価するよう求められます。 (b) リストされた損傷項目を BODI に含めることにどの程度同意するか (たとえば、「白内障」を BODI に含めることにどの程度同意しますか?); (c) 提供されたアイテムの定義にどの程度同意するか。評価は、5 点のリッカート尺度 (5 = 強く同意する、4 = 同意する、3 = わからない、2 = 同意しない、1 = 強く同意しない) で採点されます。 EP メンバーは、特にスコアが 4 未満の場合、意見を裏付けるために考察と議論を行うよう求められます。また、別の言い回しを提案したり、追加の項目を提案したり、その他のコメントをする機会も与えられます。
次の Delphi ラウンドのレビューされた p-BODI では、次の場合、各問題 (スコアリングルール、ダメージアイテム、アイテム定義) が含まれます。 (b) EP メンバーの 50 ～ 79% のスコアが 4 以上: 前のラウンドで提供されたコメントと提案に従ってレビューした後、2 番目のアンケートに含まれます (c)
WFG は、EP の回答を確認した後、別の決定を下す権利を有します (例: アイテムのスコアが 4 を超え、EP の 80% 以上であった場合でも、専門家パネルからの提案に従ってアイテムの定義を変更することを提案します)。
他の EP メンバーの匿名の回答と考慮事項に照らして、以前の意見を再考し、必要に応じて変更する機会を提供するために、匿名のフィードバックレポートが 2 番目のアンケートと共に提供されます。パネルメンバーは、完全なコンセンサスが得られるまで (すべての問題のスコアが 4 以上、EP の 80% 以上)、最終版の BODI が作成されるまで、以降のラウンドで各問題について意見を述べるよう再度求められます。
BODI の検証 2.1) BD 患者の多施設コホートへの BODI の適用各 CG メンバーは、自分の施設で連続して評価された 30 人の BD 患者のコホートに、見直し版の BODI を適用するよう求められます。神経内科医と眼科医の場合、連続した 10 人の患者からのデータで十分です。これは、神経内科医と眼科医が通常、最も重度の神経精神医学的および眼科的症例の世話をするためであり、研究コホートにおけるこれらの症状の実際の有病率に偏りが生じる可能性があります.

このようにして、200～250 人の BD 患者からなる多施設コホートが設定されます。患者は、フォローアッププログラムで予定されているように、定期的な臨床評価を受けます。優れた臨床実践に従って提供されるものに加えて、それ以上の臨床、実験室、または機器による調査は行われません。可能な薬物投与は、研究とは独立して、良好な臨床実践に従って評価されます。

包含基準は次のとおりです：a）ICBD基準によるBD診断、b）疾患期間≥12か月）、c）登録時の年齢≥18歳。募集された各患者のデータは、登録訪問時 (T0) に匿名で収集されます。登録時に5年以上の追跡調査を行っている患者の場合、治験責任医師はさらに5年間の遡及BODI（Tr5）を実施するよう求められます。以下のデータが収集されます (添付の症例報告フォームを参照してください)。

- T1: 人口統計および病歴 (性別; 誕生日、発症、診断および登録日; 出身国; 民族性; 合併症; 喫煙者の状態);発症から登録までの累積的な臨床症状（口腔アフタ症、生殖器アフタ症、皮膚病変、眼病変、神経病変、血管病変、病理検査、関節炎、胃腸症状）;アクティブな臨床症状登録訪問;進行中および過去の治療; BD の現在の活動フォーム (BDCAF); BODI; VDI;視覚的類推スケールでの医師の総合評価 (PGA)。視覚的類推スケールでの患者の全体的評価 (PtGA)。 Short Form 36 (SF-36) 健康調査、

• Tr5 (さかのぼって): BODI

2.2) 顔、内容、構造、基準の妥当性、および変化に対する感度の評価検証は OMERACT フィルター 2.0 の原則に従って実行されます。したがって、(A) 真実、(B) 識別、および (C) 実現可能性の基準に従って、検証が実行されます。評価されます。

A.1。顔の妥当性。 BODI は文献レビューと BD 管理の専門家間のコンセンサスを通じて開発されるため、顔の妥当性基準は自動的に満たされるはずです。ただし、各 CG メンバーにツールの適合性を調査するアンケートに回答してもらうことにより、顔の有効性をさらにテストします。

A.2.コンテンツの有効性。コンテンツの妥当性を保証するために、CG によって識別されても BODI では分類できない損傷の存在が評価されます。コンテンツの有効性は、各 CG メンバーに手段の包括性に関するアンケートに回答するよう求めることによって、さらにテストされます。

A.3. 妥当性を構成します。 BODI による検証コホートの被害評価結果と他の被害評価ツールとの一致を分析して評価されます。ベーチェット病の損傷を蓄積するための特定の有効な手段が他にないため、SLICC と VDI が代理として使用されます。異なる指数結果間の相関は、ピアソンまたはスピアマンの相関係数によって評価されます。

A.4.基準の妥当性。基準の妥当性は、新しいツールを使用した測定結果と、測定している現象に関連するその他の長期的な結果との相関関係を表します。被害は生活の質、障害、死亡率と相関すると予想されるため、BODI スコアと SF-36、HAQ、および将来的には死亡率との相関関係が評価されます。

B.1。信頼性。 BODIの信頼性をテストするために、実際の症例から臨床ビネットが作成されます。したがって、観察者間合意（カッパ）は、すべてのセンターの医師に同じ臨床ビネットを評価するよう依頼することによって評価されます。

B.2.変化への感受性。 BODI が時間の経過に伴う損傷の蓄積を記録する能力は、検証コホートの 5 年間の追跡調査で BODI スコアの変化を決定することによって調べられます。 T1 から T2 までの BODI スコアの平均増加が計算され、Mann-Whitney テストによってテストされます。

C. 実現可能性。実現可能性をテストするために、各 CG メンバーは、使いやすさ、時間の消費、およびツールの解釈可能性に関するアンケートに回答するよう求められます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

210

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アラブ首長国連邦
- - Abu Dhabi、アラブ首長国連邦
    - 積極的、募集していない
    - Eye Institute at Cleveland Clinic
イタリア
- - Bari、イタリア
    - 募集
    - Rheumatology Unit, University of Bari
    - コンタクト：
      
      Giuseppe Lopalco
    - コンタクト：
      
      Florenzo Iannone
  - Ferrara、イタリア
    - 募集
    - Rheumatology Unit, Department of Clinical Sciences, AOU Sant'Anna University of Ferrara
    - コンタクト：
      
      Govoni Marcello
    - コンタクト：
      
      Andrea Lo Monaco
  - Iglesias、イタリア
    - 積極的、募集していない
    - Patient Association Delegates
  - Monserrato、イタリア、09042
    - 募集
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Cagliari
    - コンタクト：
      
      Alberto Cauli
    - コンタクト：
      
      Alessandro Mathieu
      
      電話番号：07051093340
      
      メール：amah@unica.it
  - Siena、イタリア
    - 募集
    - Rheumatology Unit, Policlinico Le Scotte, University of Siena
    - コンタクト：
      
      Luca Cantarini
ギリシャ
- - Heraklion、ギリシャ
    - 募集
    - Department of Rheumatology, Clinical Immunology and Allergy, University of Crete
    - コンタクト：
      
      George Bertsias, Prof
    - コンタクト：
      
      Nikos Cougas
スペイン
- - Barcelona、スペイン
    - 募集
    - Department of Autoimmune Diseases, Hospital Clinic, University of Barcelona
    - コンタクト：
      
      Ricard Cervera, Prof.
    - コンタクト：
      
      Gerard Espinosa, Dr.
ポルトガル
- - Porto、ポルトガル
    - 募集
    - Clinical Immunology Unit, Centro Hospitalar do Porto, Universidade do Porto
    - コンタクト：
      
      Joao Correia, Dr.
    - コンタクト：
      
      Raquel Faria
  - Porto、ポルトガル
    - 募集
    - Neurology Department, Hospital Santo Antonio, Centro Hospitalar do Porto
    - コンタクト：
      
      Ana Martin Silva, Dr.
    - コンタクト：
      
      Ernestina Santos

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

200 ～ 250 人の連続した BD 患者からなる多施設コホート。参加する各治験責任医師は、独自のセンターで連続して評価される 20 ～ 30 人の BD 患者のコホートを登録します。

説明

包含基準:

ICBD基準によるBD診断;
病気の期間が12か月以上;
-登録時の年齢が18歳以上;
-研究固有の評価/手順を開始する前に、インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、自発的に署名できる。

除外基準:

プロトコル要件を順守できません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

観測モデル：コホート
時間の展望：断面図

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
ベーチェット病全体の損傷指数時間枠：ベースライン	実験ツールによって評価されたベーチェット病の臓器損傷の有病率とタイプ	ベースライン

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
血管炎損傷指数時間枠：ベースライン	ベーチェット病の臓器損傷の有病率とタイプは、非特異的なツールによって評価されます	ベースライン
疾患活動性（ベーチェット病活動形態）時間枠：ベースライン	疾患活動性の有病率とレベル	ベースライン
健康関連の生活の質 (HRQoL) 時間枠：ベースライン	SF-36 の 8 つのスケールスコアによって測定される健康関連の生活の質: 1) 活力。 2) 身体機能; 3) 体の痛み; 4) 一般的な健康認識。 5) 身体的役割の機能; 6) 感情的な役割の機能。 7) 社会的役割の機能; 8) メンタルヘルス。各尺度は、各質問の重みが等しいという仮定に基づいて、0 ～ 100 の尺度に直接変換されます。スコアが低いほど障害が大きい。スコアが高いほど障害が少ない	ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Cagliari

捜査官

主任研究者：Matteo Piga, MD、Azienda Ospedaliero Universitaria Cagliari

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月1日

一次修了 (予想される)

2019年6月1日

研究の完了 (予想される)

2019年12月1日

試験登録日

最初に提出

2019年1月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月10日

最初の投稿 (実際)

2019年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年1月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年1月13日

最終確認日

2019年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

BODI

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

すべての結果測定について、匿名化された個々の参加者データが利用可能になります。

IPD 共有時間枠

.学習完了から 6 か月以内。

IPD 共有アクセス基準

要求に応じて

IPD 共有サポート情報タイプ

研究プロトコル
統計分析計画 (SAP)
インフォームドコンセントフォーム (ICF)
臨床試験報告書（CSR）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ベーチェット病の臨床試験

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

募集

Stargardt病におけるHG005の安全性、忍容性、および有効性を評価する臨床研究 (START)

Stargardt Diseaseタイプ1（stgd1）

中国
Hemab ApS
PSI CRO

募集

フォン・ヴィレブランド病参加者の出血と治療に関する前向きスクリーニング研究

フォン・ヴィレブランド病（VWD） | フォン・ヴィレブランド病 (VWD)、タイプ 1 | フォンウィルブランド病（VWD）、タイプ2 | Von Willebrand Disease（VWD）、タイプ3 | フォン・ウィルブランド病、タイプ2a | Von Willebrand病、タイプ2M | Von Willebrand病、タイプ2N

アメリカ, イギリス, オーストラリア
Adelphi Values LLC
Blueprint Medicines Corporation

完了

全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート

肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました

アメリカ