베체트병 전체 손상 지수 (BODI)
베체트병 전체 손상 지수의 개발 및 예비 검증
혈관염 및 기타 만성 염증성 장애의 손상은 시간이 지남에 따라 누적되어 삶의 질 저하, 장애 발생 및 사망률 증가를 초래합니다. 이러한 이유로 손상은 시험과 임상 실습 모두에서 평가하고 측정해야 하는 중요한 결과를 나타냅니다.
현재 혈관염 손상에 대해 가장 널리 사용되는 평가 도구는 혈관염 손상 지수(VDI)입니다. 그러나 VDI는 특정 유형의 혈관염에 대해 개발되지 않았으며 베체트병(BD)보다 ANCA 관련 혈관염의 손상 평가에 더 적합한 것으로 보입니다.
BD는 맥관염으로 분류되는 만성 및 다기관 염증성 장애입니다. 다른 혈관염과 마찬가지로 BD의 질병 활동 및 치료는 실명, 조직 손실 및 광범위한 신경학적 장애와 같은 비가역적인 장기 손상의 발생 및 축적을 초래할 수 있습니다. 최근에 OMERACT는 BD에 대한 결과 측정의 코어 세트 도메인을 정의했습니다. 류마티스 질환에 대한 OMERACT 결과 코어 세트에 손상이 포함되어 있음에도 불구하고 BD에 대한 특정 평가 도구는 현재 사용할 수 없습니다.
이 연구의 목적은 베체트병 환자의 장기 손상을 설명하고 측정하기 위한 첫 번째 도구(베체트병 전체 손상 지수 - BODI)를 개발하고 검증하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계
이 관찰 다기관 연구는 서로 다른 단계로 구성된 2개의 후속 단계로 개발될 것입니다(그림 1).
- BODI 개발 1.1) OMERACT 지침에 따른 기존 도구에서 영감을 받아 문헌 검토를 기반으로 BODI(p-BODI)의 예비 버전 개발 1.2) p-BODI를 검토하고 개선하기 위한 델파이 프로세스.
- OMERACT 필터 2.0에 따른 새로운 도구의 검증 2.1) BD 환자의 다기관 코호트에 대한 BODI의 적용. 2.2) 얼굴, 내용, 구성 및 기준 타당성, 변화에 대한 민감도 평가.
2.3) 임상 삽화에 대한 채점 연습을 기반으로 한 신뢰성 평가.
연구에 관련된 모든 과목은 BD 관리 전문가입니다. 그들은 서로 다른 역할을 가진 두 개의 서로 다른 그룹에서 일할 것입니다.
- 작업 및 진행자 그룹(WFG): 조정 센터의 의사 3명으로 구성됩니다. WFG의 임무는 다음과 같습니다. (a) 문헌을 검토하고 BODI(p-BODI)의 예비 버전을 개발합니다. 여기에는 손상의 정의, 스코어링 규칙 및 잠재적 손상 항목 식별이 포함됩니다. (b) p-BODI 편집 및 최적화를 위한 델파이 프로세스 조정; (c) 유효성 검사 프로세스의 데이터를 분석합니다.
- 전문가 패널(EP): 베체트병에 대한 여러 분야의 전문가와 여러 국가의 환자 대표로 구성됩니다. EP 멤버는 WFG에서 연구에 참여하도록 선정 및 초대됩니다. EP의 임무는 p-BODI에 대한 의견을 표현하고 Delphi 프로세스 내에서 개선을 위한 편집을 제안하는 것입니다.
- 임상의 그룹(CG): 각 센터에서 한 명의 임상의로 구성되며, 베체트병에 대한 전문 지식이 있지만 델파이 프로세스에는 관여하지 않습니다. 이 그룹의 과제는 다음과 같습니다. (a) 연구에 참여한 각 센터의 BD 환자 30명(신경과 의사와 안과 의사의 경우 10명)에 BODI를 적용합니다. (b) 도구의 신뢰성을 평가하기 위해 BODI를 사용하여 일련의 임상 비네트 점수를 매깁니다. (c) BODI의 일반적인 신뢰성, 포괄성 및 타당성에 관한 전반적인 판단(온라인 설문 조사에서)을 표현하기 위해.
지금까지 연구에 참여한 EP와 GC의 구성원은 각각 소속이 다음과 같습니다.
EP 회원 - CG 회원 - 소속.
- Alessandro Mathieu 교수 - Dr. Matteo Piga - 이탈리아 몬세라토 칼리아리 대학 및 AOU 류마티스학 학과장 및 단위;
- Govoni Marcello 교수 - Dr. Lo Monaco Andrea - AOU S. Anna, 페라라 대학교 류머티즘과 의학과, 이탈리아 -;
- Iannone Florenzo 교수 - Lopalco Giuseppe 박사 - 이탈리아 바리 대학교 류마티스 학부 응급 및 장기 이식 부서;
- Neri Piergiorgio 교수 - Dr. Pirani Vittorio - 안과 면역학 서비스, 마르케-안코나 폴리테크닉 대학 - 이탈리아;
- Cantarini Luca 교수 - Dr. Orlando Ida - 시에나 대학교 류마티스 학부. 폴리클리니코 르 스코테;
- Martins Silva Ana 교수 - Dr. Santos Ernestina - 포르투갈, Centro Hospitalar do Porto의 Santo António 병원 신경과;
- Vasconcelos Carlos 교수 - Correia Joao 교수; Dr. Raquel Faria - 임상 면역학과, Centro Hospitalar do Porto 및 UMIB, ICBAS, Universidade do Porto, Portugal;
- Cervera Ricard 교수 - Espinosa Gerard 박사, Ignasi Rodriguez 박사 - 스페인 바르셀로나 대학교 IDIBAPS 병원 클리닉 자가면역 질환과;
- Bertsias George 교수 - Nikos Kougkas 박사 - 그리스 크레타 의과대학 류마티스, 임상면역학 및 알레르기과;
- 환자 협회 대표.
운영 연구 개발 및 데이터 분석
BODI 개발 1.1) 문헌 검토를 기반으로 기존 도구에 영감을 받아 BODI 예비 버전(p-BODI) 개발 문헌 및 기존 손상 지수(예: VDI for 혈관염 및 전신성 홍반성 루푸스에 대한 SLICC 손상 지수(SDI)).
1.2) 델파이 프로세스에 의한 p-BODI 검토 및 편집 p-BODI 및 해당 용어집을 검토하고 개선하기 위해 전문가 합의에 도달하는 데 기반한 다단계 델파이 프로세스가 수행됩니다. 온라인 설문 조사를 통해 각 멤버 EP는 다음을 평가하도록 요청받습니다. (b) 나열된 손상 항목을 BODI에 포함하는 데 얼마나 강력하게 동의하는지(예: "백내장"이 BODI에 포함되어야 한다는 데 어느 정도 동의하십니까?) (c) 제공된 항목 정의에 얼마나 강력하게 동의하는지. 등급은 5점 리커트 척도(5 = 매우 동의함, 4 = 동의함, 3 = 확실하지 않음, 2 = 동의하지 않음, 1 = 매우 동의하지 않음)로 채점됩니다. EP 멤버는 특히 점수가 4점 미만인 경우 자신의 의견을 뒷받침하기 위해 고려 사항과 주장을 제시해야 합니다. 또한 대체 문구를 제안하거나 추가 항목을 제안하거나 기타 의견을 제시할 수 있는 기회도 주어집니다.
후속 델파이 라운드를 위해 검토된 p-BODI에서 다음과 같은 경우 각 문제(점수 규칙, 피해 항목, 항목 정의): (a) EP 회원의 ≥80% 점수 ≥4: 포함됩니다. (b) EP 회원 점수 ≥4의 50-79%: 이전 라운드에서 제공된 의견 및 제안에 따라 검토 후 두 번째 설문에 포함됩니다. (c)
WFG는 EP 응답을 검토한 후 대체 결정을 내릴 권리가 있습니다(예: 항목이 EP의 ≥80%에서 4점 이상인 경우에도 전문가 패널의 제안에 따라 항목 정의 변경 제안).
다른 EP 구성원의 익명 응답 및 고려 사항에 비추어 재고하고 적절한 경우 이전 의견을 변경할 수 있는 기회를 제공하기 위해 두 번째 설문지와 함께 익명의 피드백 보고서가 제공됩니다. 패널 구성원은 완전한 합의가 달성될 때까지(EP의 ≥80%에서 ≥4로 채점된 모든 문제) 후속 라운드에서 각 문제에 대한 의견을 제시하도록 다시 요청받게 되며 최종 버전의 BODI가 개발될 것입니다.
- BODI 검증 2.1) BD 환자의 다기관 코호트에 BODI 적용 각 CG 구성원은 자신의 센터에서 연속적으로 평가된 30명의 BD 환자 코호트에 검토된 버전의 BODI를 적용하도록 요청받습니다. 신경과 의사와 안과 의사의 경우 10명의 연속 환자 데이터로 충분합니다. 이것은 신경과 전문의와 안과 전문의가 일반적으로 연구 코호트에서 이러한 증상의 실제 유병률을 편향시킬 수 있는 가장 심각한 신경정신과 및 안구 사례를 치료하기 때문입니다.
따라서 200-250명의 BD 환자로 구성된 다기관 코호트가 설정됩니다. 환자는 후속 프로그램에서 예정된 대로 일상적인 임상 평가를 받게 됩니다. 우수 임상 관행에 따라 제공되는 것 외에 추가 임상, 실험실 또는 기기 조사는 수행되지 않습니다. 모든 가능한 약물 투여는 우수한 임상 실습에 따라 연구와 독립적으로 평가될 것입니다.
포함 기준은 다음과 같습니다: a) ICBD 기준에 따른 BD 진단, b) 질병 기간 ≥12개월), c) 등록 연령 ≥ 18세. 모집된 각 환자 데이터는 등록 방문(T0) 시 익명으로 수집됩니다. 등록 시점에 5년 이상의 후속 조치가 있는 환자의 경우 조사관은 5년 후향적 BODI(Tr5)를 수행하도록 추가로 요청됩니다. 다음 데이터가 수집됩니다(첨부된 사례 보고서 양식 참조).
- T1: 인구 통계 및 병력(성별, 생일, 발병, 진단 및 등록 날짜, 출신 국가, 민족, 동반 질환, 흡연자 상태); 발병부터 등록까지 누적 임상 증상(구강 아프타증, 생식기 아프타증, 피부 병변, 안구 침범, 신경학적 병변, 혈관 병변, 병리 검사, 관절염, 위장 증상); 활성 임상 징후 등록 방문; 진행 중 및 과거 요법; BD 현재 활동 양식(BDCAF); 보디; VDI; 시각적 아날로그 척도에 대한 PGA(Physician Global Assessment); 시각적 아날로그 척도에 대한 PtGA(Patients Global Assessment); 약식 36(SF-36) 건강 설문 조사,
• Tr5(소급적으로): BODI
2.2) 얼굴, 내용, 구성, 기준 타당성 및 변화에 대한 민감도 평가 유효성 검사는 OMERACT 필터 2.0의 원칙에 따라 수행되므로 (A) 진실, (B) 차별 및 (C) 타당성 기준에 따라 평가됩니다.
A.1. 얼굴 타당성. BODI는 문헌검토와 BD관리 전문가의 합의를 거쳐 개발되기 때문에 안면타당도 기준은 자동으로 충족되어야 한다. 그러나 안면 유효성은 각 CG 구성원에게 도구의 적합성을 조사하는 설문지를 작성하도록 요청하여 추가로 테스트됩니다.
A.2. 콘텐츠 타당성. 내용 타당성을 보장하기 위해 CG로 식별되었지만 BODI에서 분류할 수 없는 손상의 존재가 평가됩니다. 내용 유효성은 각 CG 구성원에게 도구의 포괄성에 관한 설문지를 작성하도록 요청하여 추가로 테스트됩니다.
A.3. 유효성을 구성합니다. BODI의 검증 코호트에 대한 피해 평가 결과와 기타 피해 평가 도구 간의 일치도를 분석하여 평가합니다. 베체트병의 손상 축적을 위한 다른 구체적이고 유효한 도구가 없기 때문에 SLICC 및 VDI가 대용으로 사용됩니다. 서로 다른 지표 결과 간의 상관관계는 Pearson 또는 Spearman의 상관 계수로 평가됩니다.
A.4. 기준 유효성. 기준 타당성은 새로운 도구로 측정한 결과와 우리가 측정하고 있는 현상과 관련된 기타 장기적 결과와의 상관관계를 나타냅니다. 손상이 삶의 질, 장애 및 사망률과 관련이 있다고 예상하기 때문에 BODI 점수와 SF-36, HAQ 및 향후 사망률과의 상관관계를 평가할 것입니다.
B.1. 신뢰할 수 있음. BODI의 신뢰성을 테스트하기 위해 실제 사례에서 임상 비네트가 생성됩니다. 따라서 관찰자 간 합의(kappa)는 모든 센터의 의사에게 동일한 임상 비네트를 평가하도록 요청하여 평가됩니다.
B.2. 변화에 대한 민감성. BODI가 시간 경과에 따른 손상 누적을 기록하는 능력은 검증 코호트에 대한 후속 조치 5년 동안 BODI 점수의 변화를 결정하여 검사됩니다. T1에서 T2로의 BODI 점수의 평균 증가가 계산되고 Mann-Whitney 테스트로 테스트됩니다.
C. 타당성. 타당성을 테스트하기 위해 각 CG 구성원은 기기의 사용 용이성, 시간 소비 및 해석 가능성과 관련된 설문지를 작성해야 합니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Heraklion, 그리스
- 모병
- Department of Rheumatology, Clinical Immunology and Allergy, University of Crete
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연락하다:
- George Bertsias, Prof
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연락하다:
- Nikos Cougas
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Barcelona, 스페인
- 모병
- Department of Autoimmune Diseases, Hospital Clinic, University of Barcelona
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연락하다:
- Ricard Cervera, Prof.
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연락하다:
- Gerard Espinosa, Dr.
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Abu Dhabi, 아랍 에미리트
- 모집하지 않고 적극적으로
- Eye Institute at Cleveland Clinic
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Bari, 이탈리아
- 모병
- Rheumatology Unit, University of Bari
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연락하다:
- Giuseppe Lopalco
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연락하다:
- Florenzo Iannone
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Ferrara, 이탈리아
- 모병
- Rheumatology Unit, Department of Clinical Sciences, AOU Sant'Anna University of Ferrara
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연락하다:
- Govoni Marcello
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연락하다:
- Andrea Lo Monaco
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Iglesias, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Patient Association Delegates
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Monserrato, 이탈리아, 09042
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Cagliari
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연락하다:
- Alberto Cauli
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연락하다:
- Alessandro Mathieu
- 전화번호: 07051093340
- 이메일: amah@unica.it
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Siena, 이탈리아
- 모병
- Rheumatology Unit, Policlinico Le Scotte, University of Siena
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연락하다:
- Luca Cantarini
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Porto, 포르투갈
- 모병
- Clinical Immunology Unit, Centro Hospitalar do Porto, Universidade do Porto
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연락하다:
- Joao Correia, Dr.
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연락하다:
- Raquel Faria
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Porto, 포르투갈
- 모병
- Neurology Department, Hospital Santo Antonio, Centro Hospitalar do Porto
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연락하다:
- Ana Martin Silva, Dr.
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연락하다:
- Ernestina Santos
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- ICBD 기준에 따른 BD 진단;
- 질병 기간 ≥12개월;
- 등록 연령 ≥ 18세;
- 특정 연구 평가/절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 단면
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
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베체트병 전체 손상 지수
기간: 기준선
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실험 도구로 평가한 베체트병의 유병률 및 장기 손상 유형
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈관염 손상 지수
기간: 기준선
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비특정 도구로 평가한 베체트병의 유병률 및 장기 손상 유형
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기준선
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질병 활동(베체트병 활동 양식)
기간: 기준선
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질병 활동의 유병률 및 수준
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기준선
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건강 관련 삶의 질(HRQoL)
기간: 기준선
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SF-36의 8가지 척도 점수로 측정한 건강 관련 삶의 질: 1) 활력; 2) 신체 기능; 3) 신체 통증; 4) 일반적인 건강 인식; 5) 신체적 역할 기능; 6) 정서적 역할 기능; 7) 사회적 역할 기능; 8) 정신 건강.
각 척도는 각 질문에 동일한 가중치가 적용된다는 가정하에 0-100 척도로 직접 변환됩니다.
점수가 낮을수록 장애 정도가 높습니다.
점수가 높을수록 장애가 적습니다.
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Matteo Piga, MD, Azienda Ospedaliero Universitaria Cagliari
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Hatemi G, Merkel PA, Hamuryudan V, Boers M, Direskeneli H, Aydin SZ, Yazici H. Outcome measures used in clinical trials for Behcet syndrome: a systematic review. J Rheumatol. 2014 Mar;41(3):599-612. doi: 10.3899/jrheum.131249. Epub 2014 Feb 1.
- Hatemi G, Meara A, Ozguler Y, Direskeneli H, Mahr A, Easley E, Gurcan M, Davis T, Gul A, Yazici Y, Zottenberg K, Esatoglu SN, Erer B, Kamali S, Yazici H, Cronholm PF, Merkel PA. Developing a Core Set of Outcome Measures for Behcet Disease: Report from OMERACT 2016. J Rheumatol. 2017 Nov;44(11):1750-1753. doi: 10.3899/jrheum.161352. Epub 2017 Apr 1.
- Piga M, Mathieu A. The origin of Behcet's disease geoepidemiology: possible role of a dual microbial-driven genetic selection. Clin Exp Rheumatol. 2014 Jul-Aug;32(4 Suppl 84):S123-9. Epub 2014 Jan 20.
- Kirwan JR, Boers M, Tugwell P. Updating the OMERACT filter at OMERACT 11. J Rheumatol. 2014 May;41(5):975-7. doi: 10.3899/jrheum.131306.
- Wells G, Beaton DE, Tugwell P, Boers M, Kirwan JR, Bingham CO 3rd, Boonen A, Brooks P, Conaghan PG, D'Agostino MA, Dougados M, Furst DE, Gossec L, Guillemin F, Helliwell P, Hewlett S, Kvien TK, Landewe RB, March L, Mease PJ, Ostergaard M, Simon L, Singh JA, Strand V, van der Heijde DM. Updating the OMERACT filter: discrimination and feasibility. J Rheumatol. 2014 May;41(5):1005-10. doi: 10.3899/jrheum.131311. Epub 2014 Apr 1.
- Exley AR, Bacon PA, Luqmani RA, Kitas GD, Gordon C, Savage CO, Adu D. Development and initial validation of the Vasculitis Damage Index for the standardized clinical assessment of damage in the systemic vasculitides. Arthritis Rheum. 1997 Feb;40(2):371-80. doi: 10.1002/art.1780400222.
연구 기록 날짜
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BODI
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개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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베체트병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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Novartis Pharmaceuticals모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)스페인, 프랑스, 독일, 싱가포르
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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University of PennsylvaniaEUSA Pharma, Inc.; Castleman Disease Collaborative Network모병캐슬맨병 | 캐슬맨병 | 거대 림프절 과형성 | 혈관여포 림프 증식증 | 혈관여포 림프절 과형성 | 혈관여포성 림프종 과형성 | GLNH | 과형성, 거대 림프절 | 림프절 과형성, 거인미국