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インヒビターを持たない血友病患者の体内でコンシズマブという薬がどれだけうまく機能するかを調べるための調査研究 (explorer8)

2026年8月12日 更新者：Novo Nordisk A/S

インヒビターを持たない血友病AまたはB患者におけるコンシズマブ予防の有効性と安全性

この研究では、コンシズマブと呼ばれる新薬がインヒビターなしで血友病 A または B の患者の体内でどの程度効果があるかをテストします。 目的は、コンシズマブが体内の出血を防ぎ、安全に使用できることを示すことです。 通常、出血を治療するための薬のみを服用する参加者 (オンデマンド) は、2 つのグループのいずれかに配置されます。 1つのグループでは、参加者は研究の開始から研究薬を受け取ります. 他のグループの参加者は、通常の薬を継続し、6 か月後に治験薬を服用します。 グループは偶然に決定されます。 通常、出血を防ぐために薬を服用している参加者（予防治療）、またはすでにコンシズマブで治療されている参加者（研究薬）は、研究の開始から研究薬を受け取ります。 参加者は、研究薬を毎日皮膚の下に注射する必要があります。 これは自宅で行うことができます。 治験担当医師は、ペン型注射器の形で薬を配ります。 ペン型注射器には治験薬が含まれます。 研究は約3年間続きます。 参加者は最大33回までクリニックに来なければなりません。 訪問の間隔は、参加者が属するグループに応じて、最初の 6 ～ 12 か月間で約 4 週間、残りの研究では約 8 週間です。 すべての来院時に、血液サンプルが採取されます。 参加者は、研究中に電子日記に情報を記録するように求められ、アクティビティトラッカーを着用するよう求められる場合もあります。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

156

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing、Michigan、アメリカ、48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Versiti, CCBD
  • アルジェリア
      • Algiers、アルジェリア、16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine、アルジェリア、25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • イギリス
      • Belfast、イギリス、BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • イスラエル
      • Tel Litwinsky、イスラエル、52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino、イタリア、10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino、イタリア、10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • インド
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、インド、560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、インド、411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune、Maharashtra、インド、411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur、Rajasthan、インド、302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet、Tamil Nadu、インド、632517
        • CMCV
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ、01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv、ウクライナ、79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • エストニア
      • Tallinn、エストニア、13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • The Alfred
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • カナダ
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア、10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • スイス
      • Zurich、スイス、8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • スウェーデン
      • Malmö、スウェーデン、214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna、スウェーデン、171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo、スペイン、33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac、セルビア、34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad、セルビア、21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne、トルコ（Türkiye）、22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun、トルコ（Türkiye）、55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara、Beşevler/Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
        • Gazi University
      • Ankara、Beşevler/Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、トルコ（Türkiye）、34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg、ドイツ、66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • フランス
      • Brest、フランス、29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen、フランス、14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes、フランス、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes、フランス、35033
        • Hopital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez、フランス、42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna、ブルガリア、9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • ボスニア・ヘルツェゴビナ
      • Banja Luka、ボスニア・ヘルツェゴビナ、78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • ポーランド
      • Lublin、ポーランド、20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin、ポーランド、20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw、ポーランド、50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan、Greater Poland Voivodeship、ポーランド、60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • マレーシア
      • Ampang, Selangor、マレーシア、68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、マレーシア、68000
        • Hospital Ampang
  • メキシコ
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius、リトアニア、08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • ロシア
      • Krasnodar、ロシア、350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow、ロシア、119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow、ロシア、125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk、ロシア、185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg、ロシア、191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane、Limpopo、南アフリカ、0699
        • Pietersburg Hospital
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata、日本、941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka、日本、546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • 韓国
      • Daejeon、韓国、35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon、韓国、35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City、韓国、63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do、韓国、63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul、韓国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -試験関連の活動の前にインフォームドコンセントが得られました。 治験関連活動とは、治験への適合性を判断するための活動を含む、治験の一部として実施されるあらゆる手順です。
  • -インフォームドコンセントに署名した時点で12歳以上の男性。
  • 先天性重症血友病A（FVIIIが1％未満）またはB（FIXが2％以下）。

除外基準:

  • -試験製品または関連製品の成分に対する既知または疑われる過敏症。
  • -先天性血友病以外の既知の遺伝性または後天性凝固障害。
  • -確認された阻害剤の存在 スクリーニング時に0.6 BU以上。
  • -血栓塞栓症の病歴（心筋梗塞を含む動脈および静脈血栓症、肺塞栓症、脳梗塞/血栓症、深部静脈血栓症、その他の臨床的に重要な血栓塞栓症および末梢動脈閉塞を含む）。 血栓塞栓症の現在の臨床徴候または治療。 -治験責任医師の判断で血栓塞栓症のリスクが高いと見なされる患者（血栓塞栓症の危険因子には、高コレステロール血症、真性糖尿病、高血圧、肥満、喫煙、血栓塞栓症の家族歴、動脈硬化、その他の状態が含まれる可能性がありますが、これらに限定されません）血栓塞栓症のリスク増加に関連しています。)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム 2: コンシズマブの予防
以前にオンデマンドで治療された HA および HB 患者は、コンシズマブ予防と予防なしの 1:2 に無作為化されます。
薬：コンシズマブ
患者がコンシズマブ予防に無作為化/割り当てられる場合、訪問 2a (週 (週) 0) (アーム 2、3、および 4) または訪問 9a (週 24) (アーム 1 ) その後、治療 2 日目から 0.20 mg/kg コンシズマブの初期 1 日用量を投与します。0.20 mg/kg コンシズマブの最初の 5 ～ 8 週間の用量調整期間内に、患者の用量を 0.25 mg/kg に増減することができます。または 0.15 mg/kg コンシズマブ。 可能性のある用量調整は、訪問4a.1（6週目）または9a.3（30週目）で行われ、前回の訪問4a（6週目）または9a.2（28週目）で測定されたコンシズマブ曝露レベルに基づいて行われます）。 コンシズマブの曝露レベルが 200 ～ 4000 ng/mL の患者は、コンシズマブを 0.20 mg/kg のままにします。 アーム 1 の患者は、通院 9a (24 週目、本編の終わり) まで、通常の補充療法でオンデマンド治療を継続します。 拡張部分では、アーム 1 の患者は毎日コンシズマブの皮下注射を受けます。
実験的：アーム 3: コンシズマブの予防
コンシズマブ第 2 相試験 NN7415-4255 (エクスプローラー 5) に登録された HA 患者は、このアームへの登録が提供されます。
薬：コンシズマブ
患者がコンシズマブ予防に無作為化/割り当てられる場合、訪問 2a (週 (週) 0) (アーム 2、3、および 4) または訪問 9a (週 24) (アーム 1 ) その後、治療 2 日目から 0.20 mg/kg コンシズマブの初期 1 日用量を投与します。0.20 mg/kg コンシズマブの最初の 5 ～ 8 週間の用量調整期間内に、患者の用量を 0.25 mg/kg に増減することができます。または 0.15 mg/kg コンシズマブ。 可能性のある用量調整は、訪問4a.1（6週目）または9a.3（30週目）で行われ、前回の訪問4a（6週目）または9a.2（28週目）で測定されたコンシズマブ曝露レベルに基づいて行われます）。 コンシズマブの曝露レベルが 200 ～ 4000 ng/mL の患者は、コンシズマブを 0.20 mg/kg のままにします。 アーム 1 の患者は、通院 9a (24 週目、本編の終わり) まで、通常の補充療法でオンデマンド治療を継続します。 拡張部分では、アーム 1 の患者は毎日コンシズマブの皮下注射を受けます。
実験的：アーム 4: コンシズマブの予防

アーム 4 には、NN7415-4322 (探索者 6) (少なくとも 30 人の HA 患者と 30 人の HB 患者) で最低 24 週間観察された因子製品による予防を以前に受けた患者が含まれます。

さらに、アーム 4 には以下も含まれます: 1) 治療休止前にアーム 1 および 2 にランダム化された患者。 2) 治療休止時に NN7415-4255 (エクスプローラー 5) にいて、現在エクスプローラー 5 を完了している HA 患者。 3) アーム 1 および 2 が閉じられた後に含まれるオンデマンド患者。
薬：コンシズマブ
患者がコンシズマブ予防に無作為化/割り当てられる場合、訪問 2a (週 (週) 0) (アーム 2、3、および 4) または訪問 9a (週 24) (アーム 1 ) その後、治療 2 日目から 0.20 mg/kg コンシズマブの初期 1 日用量を投与します。0.20 mg/kg コンシズマブの最初の 5 ～ 8 週間の用量調整期間内に、患者の用量を 0.25 mg/kg に増減することができます。または 0.15 mg/kg コンシズマブ。 可能性のある用量調整は、訪問4a.1（6週目）または9a.3（30週目）で行われ、前回の訪問4a（6週目）または9a.2（28週目）で測定されたコンシズマブ曝露レベルに基づいて行われます）。 コンシズマブの曝露レベルが 200 ～ 4000 ng/mL の患者は、コンシズマブを 0.20 mg/kg のままにします。 アーム 1 の患者は、通院 9a (24 週目、本編の終わり) まで、通常の補充療法でオンデマンド治療を継続します。 拡張部分では、アーム 1 の患者は毎日コンシズマブの皮下注射を受けます。
実験的：アーム 1: 予防なし (PPX)
これまでオンデマンドで治療されていた血友病A（HA）患者と血友病B（HB）患者は、予防なしとコンシズマブ予防に1：2で無作為に割り付けられる。 延長段階では、このグループはコンシズマブによる治療を受けます。
薬：コンシズマブ
患者がコンシズマブ予防に無作為化/割り当てられる場合、訪問 2a (週 (週) 0) (アーム 2、3、および 4) または訪問 9a (週 24) (アーム 1 ) その後、治療 2 日目から 0.20 mg/kg コンシズマブの初期 1 日用量を投与します。0.20 mg/kg コンシズマブの最初の 5 ～ 8 週間の用量調整期間内に、患者の用量を 0.25 mg/kg に増減することができます。または 0.15 mg/kg コンシズマブ。 可能性のある用量調整は、訪問4a.1（6週目）または9a.3（30週目）で行われ、前回の訪問4a（6週目）または9a.2（28週目）で測定されたコンシズマブ曝露レベルに基づいて行われます）。 コンシズマブの曝露レベルが 200 ～ 4000 ng/mL の患者は、コンシズマブを 0.20 mg/kg のままにします。 アーム 1 の患者は、通院 9a (24 週目、本編の終わり) まで、通常の補充療法でオンデマンド治療を継続します。 拡張部分では、アーム 1 の患者は毎日コンシズマブの皮下注射を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
インヒビターのない血友病A参加者：治療を受けた自然発生および外傷性出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド（群 1）：週0からコンシズマブ治療開始（週24）まで; コンシズマブ（群 2）：週0から確認分析の打ち切りまで
インヒビターを持たない血友病A参加者における治療を受けた自然発生および外傷性出血エピソードの発生率が示されています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間は、再開前のデータを除く補助療法なしの治療中（OTwoATexBR）です。 これは、再開後の期間で、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けているか、オン・デマンド治療による治療を受けており、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していない期間と定義されています。 データは年間出血率（ABR）の形で報告されています。 週0は、休薬後のオン・デマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されています。 確認分析の打ち切りは、予防投与なし（群1）の全参加者が24週目の来院を完了または中止し、コンシズマブ予防投与（群2および群4）の全参加者が32週目の来院を完了または中止した時点と定義されました。
オンデマンド（群 1）：週0からコンシズマブ治療開始（週24）まで; コンシズマブ（群 2）：週0から確認分析の打ち切りまで
インヒビターのない血友病B患者：治療済み自然発生および外傷性出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド（群 1）：第0週からコンシズマブ治療開始まで（第24週）；コンシズマブ（群 2）：第0週から確認解析の打ち切り時点まで
インヒビターを持たない血友病B参加者における治療された自然発生および外傷性出血エピソードの発生率を提示します。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間で、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けているか、オンデマンド治療による治療を受けており、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していなかった期間と定義されます。 データはABRの観点で報告されます。 週0は、中断後のオンデマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されます。 確認解析のカットオフは、PPX未実施群（群1）の全参加者が24週目の来院を完了するか脱落し、コンシズマブPPX群（群2および群4）の全参加者が32週目の来院を完了するか脱落した時点と定義されました。
オンデマンド（群 1）：第0週からコンシズマブ治療開始まで（第24週）；コンシズマブ（群 2）：第0週から確認解析の打ち切り時点まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病A（インヒビター非存在）参加者：自然発生および外傷性出血エピソードの治療率
時間枠：以前のPPX（試験4322）の場合：少なくとも24週間のPPX治療初期期間後から試験終了まで（最大115週間）コンシズマブPPX（試験4307）の場合：初期5～8週間の用量調整期間後から56週間のカットオフまで
インヒビターを持たない血友病Aの参加者における治療を受けた自然出血および外傷性出血エピソードの発生率は、研究4322において少なくとも24週間安定したPPX（予防投与）を継続していたアーム4の参加者について報告されています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間は、再開前のデータを除き、補助療法なしの安定した治療期間（OT stable woATexBR）です。 これは、研究NN7415-4322において参加者が安定したPPXを継続していた期間と、NN7415-4307の治療休止後の期間（同じ参加者が維持用量を継続し、出血治療に関連しない因子含有製品を使用していなかった期間）を組み合わせたものとして定義されます。 データはABR（年間出血率）の単位で報告されています。
以前のPPX（試験4322）の場合：少なくとも24週間のPPX治療初期期間後から試験終了まで（最大115週間）コンシズマブPPX（試験4307）の場合：初期5～8週間の用量調整期間後から56週間のカットオフまで
血友病B患者（インヒビター非保有）：治療を要した自然発生および外傷性出血エピソードの発生率
時間枠：以前のPPX（研究4322）の場合：少なくとも24週間以上のPPX治療初期期間から試験終了まで（最大115週間）コンシズマブPPX（試験4307）の場合：5～8週間の用量調整初期期間後から56週間のカットオフまで
インヒビターのない血友病B患者における治療された自然出血および外傷性出血エピソードの発生率（研究4322において安定したPPXを少なくとも24週間継続していたアーム4の参加者）を提示します。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOT安定woATexBRです。 これは、参加者が研究NN7415-4322で安定したPPXを受けている期間と、同じ参加者がNN7415-4307の治療休止後に維持用量を受け、出血治療に関連しない凝固因子含有製剤を使用していなかった期間を組み合わせたものと定義されます。 データはABRの単位で報告されています。
以前のPPX（研究4322）の場合：少なくとも24週間以上のPPX治療初期期間から試験終了まで（最大115週間）コンシズマブPPX（試験4307）の場合：5～8週間の用量調整初期期間後から56週間のカットオフまで
インヒビターのない血友病A患者：治療を要した自然出血エピソード発生率
時間枠：オンデマンド（群 1）：休薬期間後の無作為化（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群 2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始（0週）から56週のカットオフまで
血友病A（インヒビター非保有）患者における治療対象の自然出血エピソードの発生率が示されています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間で、参加者がコンシズマブ治療を受けるか、オン・デマンド治療を受け、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製剤を使用していなかった期間と定義されます。 データはABR（年間出血率）の単位で報告されています。 週0は、休薬後のオン・デマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されます。
オンデマンド（群 1）：休薬期間後の無作為化（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群 2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始（0週）から56週のカットオフまで
インヒビターのない血友病B参加者：治療を受けた自然出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド（群 1）：休薬後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群 2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切り時まで
血友病Bのインヒビター非保有参加者における治療された自然出血エピソードの発生率が提示されます。 このエンドポイントの報告に使用される観察期間はOTwoATexBRです。 これは、休薬後再開後の期間と定義され、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けるか、オンデマンド治療による治療を受け、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していない期間です。 データはABRの単位で報告されます。 週0は、休薬後のオンデマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されます。
オンデマンド（群 1）：休薬後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群 2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切り時まで
血友病A（インヒビター非保有）参加者：自然発生および外傷性関節出血エピソードの治療率
時間枠：オンデマンド（群1）：休薬期間後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始時（24週）まで コンシズマブ（群2）：新たなコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週のカットオフ時まで
インヒビターを持たない血友病A参加者における治療された自然発生および外傷性関節出血エピソードの割合を示します。 このエンドポイントを報告するために使用された観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間で、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けているか、オンデマンド治療による治療を受けており、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していない期間と定義されます。 データはABRの観点で報告されます。 週0は、休止後のオンデマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されます。
オンデマンド（群1）：休薬期間後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始時（24週）まで コンシズマブ（群2）：新たなコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週のカットオフ時まで
インヒビター非保有血友病B患者：治療された自然発生的および外傷性関節出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド（群1）：休薬期間後のランダム化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切り時点まで
インヒビターのない血友病B参加者における治療された自然発生および外傷性関節出血エピソードの割合を示しています。 このエンドポイントの報告に使用される観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間と定義され、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けるか、オン・デマンド治療による治療を受け、さらに出血エピソードの治療に関連しない因子含有製品を使用していない期間です。 データはABRの単位で報告されます。 週0は、休止後のオン・デマンド投与への無作為化時、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時と定義されます。
オンデマンド（群1）：休薬期間後のランダム化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群2）：新しいコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切り時点まで
インヒビターを持たない血友病A参加者：治療対象の自然発生および外傷性関節出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド（群1）：中断後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群2）：新たなコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切りまで
血友病Aインヒビター非保有参加者における、治療対象関節の自然発生および外傷性出血エピソードの割合が提示されています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間と定義され、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けているか、オンデマンド治療による治療を受けており、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していない期間です。 データはABRの観点で報告されています。 週0は、休止後のオンデマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されています。
オンデマンド（群1）：中断後の無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始（24週）まで コンシズマブ（群2）：新たなコンシズマブ投与レジメン開始時（0週）から56週の打ち切りまで
インヒビターを持たない血友病B参加者：治療を受けた自然発生および外傷性標的関節出血エピソードの発生率
時間枠：オンデマンド (群 1): 休薬期間後の無作為化時点 (週 0) からコンシズマブ治療開始 (週 24) まで コンシズマブ (群 2): 新たなコンシズマブ投与レジメン開始時点 (週 0) から 56 週目までのカットオフ時点まで
血友病Bのインヒビター非保有参加者における、治療対象関節の自然発生および外傷性出血エピソードの割合を示しています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTwoATexBRです。 これは、再開後の期間で、参加者がコンシズマブ治療による治療を受けるか、オンデマンド治療による治療を受け、さらに出血エピソードの治療に関連しない凝固因子含有製品を使用していなかった期間と定義されています。 データはABRの単位で報告されています。 週0は、休止後のオンデマンド投与への無作為化時点、または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時点と定義されています。
オンデマンド (群 1): 休薬期間後の無作為化時点 (週 0) からコンシズマブ治療開始 (週 24) まで コンシズマブ (群 2): 新たなコンシズマブ投与レジメン開始時点 (週 0) から 56 週目までのカットオフ時点まで
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者: 血栓塞栓症イベント数
時間枠：オンデマンド（群 1）：週 0 からコンシズマブ治療開始（週 24）まで。コンシズマブ（群 2-4）：週 0 から 56 週の打ち切りまで。コンシズマブ（群 1 延長部分）：コンシズマブ治療開始（週 25）から 56 週の打ち切りまで
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者における血栓塞栓症イベントの数を報告します。 このエンドポイントの報告に使用される観察期間は治療中（OT）です。 これは、参加者が予防的治療なし（オン・デマンド治療）またはコンシズマブ予防的治療の影響を受けていると見なされた期間として定義されます。 週0は、休薬後のオン・デマンド投与への無作為化時または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時と定義されます。
オンデマンド（群 1）：週 0 からコンシズマブ治療開始（週 24）まで。コンシズマブ（群 2-4）：週 0 から 56 週の打ち切りまで。コンシズマブ（群 1 延長部分）：コンシズマブ治療開始（週 25）から 56 週の打ち切りまで
インヒビターなし血友病Aおよび血友病B患者における血栓塞栓症イベント数
時間枠：試験開始時（0週）から試験終了時まで（最長384週）
試験開始時（0週）から試験終了時まで（最長384週）
インヒビター非保有血友病Aおよび血友病B参加者：過敏症型反応の数
時間枠：オンデマンド（群 1）：週 0 からコンシズマブ治療開始（週 24）まで。コンシズマブ（群 2-4）：週 0 から 56 週の打ち切りまで。コンシズマブ（群 1 延長部分）：コンシズマブ治療開始（週 25）から 56 週の打ち切りまで
血友病Aおよび血友病Bのインヒビター非保有参加者における過敏症型反応の件数を示す。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTである。 これは、参加者が非PPX（オン・デマンド治療）またはコンシズマブPPXの影響を受けていると見なされた期間と定義される。 週0は、休薬後のオン・デマンド投与への無作為化時または新しいコンシズマブ投与レジメンの開始時と定義される。
オンデマンド（群 1）：週 0 からコンシズマブ治療開始（週 24）まで。コンシズマブ（群 2-4）：週 0 から 56 週の打ち切りまで。コンシズマブ（群 1 延長部分）：コンシズマブ治療開始（週 25）から 56 週の打ち切りまで
インヒビター非存在血友病A及び血友病B参加者：過敏症型反応数
時間枠：試験開始時（0週）から試験終了時まで（最長384週）
試験開始時（0週）から試験終了時まで（最長384週）
インヒビター非保有の血友病Aおよび血友病B参加者：注射部位反応の数
時間枠：オンデマンド（アーム1主要部分）：無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始時（24週）まで。コンシズマブ（アーム2-4）：0週から56週の打ち切り時点まで。コンシズマブ（アーム1延長部分）：25週から56週の打ち切り時点まで
血友病Aおよび血友病Bのインヒビター非保有参加者における注射部位反応の件数を示す。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTである。 これは、参加者が予防投与なし（オン・デマンド治療）またはconczumab予防投与の影響を受けていると見なされた期間として定義される。 週0は、休薬後のオン・デマンド投与への無作為化時点、または新たなconczumab投与レジメンの開始時点と定義される。
オンデマンド（アーム1主要部分）：無作為化時（0週）からコンシズマブ治療開始時（24週）まで。コンシズマブ（アーム2-4）：0週から56週の打ち切り時点まで。コンシズマブ（アーム1延長部分）：25週から56週の打ち切り時点まで
インヒビターのない血友病Aおよび血友病Bの参加者：注射部位反応の数
時間枠：試験開始時（0週）から試験終了時（最大384週）まで
試験開始時（0週）から試験終了時（最大384週）まで
インヒビターのない血友病Aおよび血友病Bの参加者：コンシズマブに対する抗体を有する参加者数
時間枠：コンシズマブ（アーム2-4）：コンシズマブ治療開始時（0週）から56週の打ち切り時点まで。コンシズマブ（アーム1延長部分）：コンシズマブ治療開始時（25週）から56週の打ち切り時点まで
コンシズマブ（アーム2-4）：コンシズマブ治療開始時（0週）から56週の打ち切り時点まで。コンシズマブ（アーム1延長部分）：コンシズマブ治療開始時（25週）から56週の打ち切り時点まで
インヒビターのない血友病Aおよび血友病Bの参加者：コンシズマブに対する抗体を有する参加者数
時間枠：週0から試験終了まで（最大384週）
週0から試験終了まで（最大384週）
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者における投与前（トラフ）コンシズマブ血漿中濃度（Ctrough）
時間枠：投与前（24週目におけるコンシズマブ投与前）
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者におけるCtroughが提示されています。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間は、再開前のデータを含まない治療中（OTexBR）です。 これは、参加者がPPXなし（オン・デマンド治療）または新しいコンシズマブレジメンによる治療の影響を受けると見なされた再開後の期間として定義されます。
投与前（24週目におけるコンシズマブ投与前）
インヒビターなし血友病A及び血友病B被験者：投薬前トロンビンピーク
時間枠：投与前（24週目におけるコンシズマブ投与前）

インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者における投与前トロンビンピークを示します。

このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTexBRです。

これは、参加者が予防的治療（オンデマンド治療）または新規コンシズマブレジメンによる治療の影響を受けないと見なされた再開後の期間として定義されます。
投与前（24週目におけるコンシズマブ投与前）
インヒビターなし血友病Aおよび血友病B参加者：投与前遊離組織因子経路インヒビター（TFPI）濃度
時間枠：投与前（第24週のコンシズマブ投与前）
血友病Aおよび血友病Bのインヒビター非保有参加者における投与前遊離TFPIを提示します。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTexBRです。 これは、PPX非投与（オン・デマンド治療）または新規コンシズマブレジメンによる治療の影響を受けないと見なされた参加者の再開後の期間として定義されます。
投与前（第24週のコンシズマブ投与前）
インヒビターのない血友病A及び血友病B参加者におけるコンシズマブ最高血漿中濃度（Cmax）
時間枠：投与前、24週目：3時間、6時間、9時間、24時間
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者のCmaxを提示します。 このエンドポイントの報告に使用された観察期間はOTexBRです。 これは、参加者が予防的治療（オンデマンド治療）または新しいコンシズマブレジメンでの治療の影響を受けていないと見なされた再開後の期間と定義されます。
投与前、24週目：3時間、6時間、9時間、24時間
血友病Aおよび血友病B（インヒビター非存在）参加者：コンシズマブ血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：投与前、24週目：3時間（h）、6h、9h、24h
インヒビターのない血友病Aおよび血友病B参加者のAUCが提示されています。 このエンドポイントを報告するために使用された観察期間はOTexBRです。 これは、参加者がPPXなし（オン・デマンド治療）または新しいコンシズマブレジメンの治療の影響を受けていないと見なされた再開後の期間として定義されます。
投与前、24週目：3時間（h）、6h、9h、24h

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452)、Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月13日

一次修了 (実際)

2022年7月12日

研究の完了 (推定)

2028年2月21日

試験登録日

最初に提出

2019年9月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月5日

最初の投稿 (実際)

2019年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (レジストリ識別子：European Medicines Agency (EudraCT))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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