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如果您患有没有抑制剂的血友病，研究药物 Concizumab 在您体内的作用如何 (explorer8)

2026年9月15日 更新者：Novo Nordisk A/S

在无抑制剂的血友病 A 或 B 患者中使用 Concizumab 预防的疗效和安全性

这项研究将测试一种名为 concizumab 的新药在没有抑制剂的情况下对 A 型或 B 型血友病患者的疗效。 目的是表明 concizumab 可以防止体内出血​​并且可以安全使用。 通常只服用药物治疗出血（按需）的参与者将被分配到两组中的一组。 在一组中，参与者将从研究开始时获得研究药物。 在另一组中，参与者将继续使用他们的正常药物并在 6 个月后获得研究药物。 小组将随机决定。 通常服用药物预防出血（预防治疗）或已经接受康珠单抗治疗（研究药物）的参与者将从研究开始时接受研究药物。 参与者必须每天皮下注射研究药物。 这可以在家里完成。 研究医生将以笔式注射器的形式分发药物。 笔式注射器将包含研究药物。 这项研究将持续大约三年。 参与者必须来诊所最多 33 次。 前 6 到 12 个月的访问之间的时间大约为 4 周，具体取决于参与者所在的小组，其余时间大约为 8 周。 在所有访问中，都将采集血样。 参与者将被要求在研究期间将信息记录到电子日记中，并且还可能被要求佩戴活动追踪器。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

156

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰、01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv、乌克兰、79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • 以色列
      • Tel Litwinsky、以色列、52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • 俄罗斯
      • Krasnodar、俄罗斯、350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow、俄罗斯、119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow、俄罗斯、125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk、俄罗斯、185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg、俄罗斯、191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna、保加利亚、9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • 加拿大
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
  • 南非
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane、Limpopo、南非、0699
        • Pietersburg Hospital
  • 印度
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、印度、560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、印度、411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune、Maharashtra、印度、411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur、Rajasthan、印度、302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet、Tamil Nadu、印度、632517
        • CMCV
  • 土耳其（türkiye）
      • Adana、土耳其（türkiye）、01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne、土耳其（türkiye）、22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun、土耳其（türkiye）、55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara、Beşevler/Ankara、土耳其（türkiye）、06500
        • Gazi University
      • Ankara、Beşevler/Ankara、土耳其（türkiye）、06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL、Capa-ISTANBUL、土耳其（türkiye）、34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac、塞尔维亚、34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • 墨西哥
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg、德国、66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • 意大利
      • Roma、意大利、00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino、意大利、10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino、意大利、10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence、FI、意大利、50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan、MI、意大利、20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital
      • Hyōgo、日本、654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata、日本、941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka、日本、546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo、日本、167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • 法国
      • Brest、法国、29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen、法国、14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes、法国、44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes、法国、35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez、法国、42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • 波兰
      • Lublin、波兰、20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin、波兰、20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw、波兰、50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan、Greater Poland Voivodeship、波兰、60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰、30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • 波斯尼亚和黑塞哥维那
      • Banja Luka、波斯尼亚和黑塞哥维那、78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • The Alfred
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • 瑞典
      • Malmö、瑞典、214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna、瑞典、171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • 瑞士
      • Zurich、瑞士、8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
      • Vilnius、立陶宛、08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange、California、美国、92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing、Michigan、美国、48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Versiti, CCBD
  • 英国
      • Belfast、英国、BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo、西班牙、33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville、西班牙、41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • 阿尔及利亚
      • Algiers、阿尔及利亚、16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine、阿尔及利亚、25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • 韩国
      • Daejeon、韩国、35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon、韩国、35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City、韩国、63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do、韩国、63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul、韩国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • 马来西亚
      • Ampang, Selangor、马来西亚、68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、马来西亚、68000
        • Hospital Ampang

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在任何与试验相关的活动之前获得知情同意。 与试验相关的活动是作为试验一部分执行的任何程序，包括确定试验适合性的活动。
  • 签署知情同意书时年满 12 岁的男性。
  • 先天性严重血友病 A（FVIII 低于 1%）或 B（FIX 等于或低于 2%）。

排除标准：

  • 已知或怀疑对试验产品或相关产品的任何成分过敏。
  • 先天性血友病以外的已知遗传性或获得性凝血障碍。
  • 筛选时存在 0.6 BU 或更高的确认抑制剂。
  • 血栓栓塞性疾病史（包括动脉和静脉血栓形成，包括心肌梗塞、肺栓塞、脑梗塞/血栓形成、深静脉血栓形成、其他有临床意义的血栓栓塞事件和外周动脉闭塞）。 血栓栓塞性疾病的当前临床症状或治疗。 根据研究者的判断，患者被认为具有血栓栓塞事件的高风险（血栓栓塞风险因素可能包括但不限于高胆固醇血症、糖尿病、高血压、肥胖、吸烟、血栓栓塞事件家族史、动脉硬化、其他病症与血栓栓塞事件风险增加有关。）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 2 组：Concizumab 预防
先前按需治疗的 HA 和 HB 患者将按 1:2 的比例随机分配至无预防组和康珠单抗预防组。
药品：康珠单抗
当患者被随机分配/分配到 concizumab 预防时，他们将在访问 2a（周 (Wk) 0）（第 2、3 和 4 组）或访问 9a（第 24 周）（第 1 组）时接受 1.0 mg/kg concizumab 的负荷剂量) 随后从治疗第 2 天开始每日初始剂量为 0.20 mg/kg concizumab。在 0.20 mg/kg concizumab 的初始 5-8 周剂量调整期内，患者的剂量可以增加或减少至 0.25 mg/kg或 0.15 mg/kg 康珠单抗。 可能的剂量调整将在访视 4a.1（第 6 周）或 9a.3（第 30 周）进行，并且将基于在前一次访视 4a（第 6 周）或 9a.2（第 28 周）测量的 concizumab 暴露水平). concizumab 暴露水平为 200-4000 ng/mL 的患者将保持在 0.20 mg/kg concizumab。 第 1 组的患者将继续按需接受他们通常的替代疗法治疗，直到访问 9a（第 24 周；主要部分结束）。 在扩展部分，第 1 组的患者将接受每日 concizumab 皮下注射。
实验性的：第 3 组：Concizumab 预防
参加 concizumab 2 期试验 NN7415-4255（探索者 5）的 HA 患者将被纳入该组。
药品：康珠单抗
当患者被随机分配/分配到 concizumab 预防时，他们将在访问 2a（周 (Wk) 0）（第 2、3 和 4 组）或访问 9a（第 24 周）（第 1 组）时接受 1.0 mg/kg concizumab 的负荷剂量) 随后从治疗第 2 天开始每日初始剂量为 0.20 mg/kg concizumab。在 0.20 mg/kg concizumab 的初始 5-8 周剂量调整期内，患者的剂量可以增加或减少至 0.25 mg/kg或 0.15 mg/kg 康珠单抗。 可能的剂量调整将在访视 4a.1（第 6 周）或 9a.3（第 30 周）进行，并且将基于在前一次访视 4a（第 6 周）或 9a.2（第 28 周）测量的 concizumab 暴露水平). concizumab 暴露水平为 200-4000 ng/mL 的患者将保持在 0.20 mg/kg concizumab。 第 1 组的患者将继续按需接受他们通常的替代疗法治疗，直到访问 9a（第 24 周；主要部分结束）。 在扩展部分，第 1 组的患者将接受每日 concizumab 皮下注射。
实验性的：第 4 组：Concizumab 预防

第 4 组将包括之前在 NN7415-4322（探索者 6）中使用因子产品进行预防并至少观察 24 周的患者（至少 30 名 HA 和 30 名 HB 患者）。

此外，第 4 组还将包括：1) 在治疗暂停前被随机分配到第 1 组和第 2 组的患者。 2) HA 患者在治疗暂停时处于 NN7415-4255（探索者 5），现在已经完成探索者 5。3）第 1 臂和第 2 臂关闭后按需患者包括在内。
药品：康珠单抗
当患者被随机分配/分配到 concizumab 预防时，他们将在访问 2a（周 (Wk) 0）（第 2、3 和 4 组）或访问 9a（第 24 周）（第 1 组）时接受 1.0 mg/kg concizumab 的负荷剂量) 随后从治疗第 2 天开始每日初始剂量为 0.20 mg/kg concizumab。在 0.20 mg/kg concizumab 的初始 5-8 周剂量调整期内，患者的剂量可以增加或减少至 0.25 mg/kg或 0.15 mg/kg 康珠单抗。 可能的剂量调整将在访视 4a.1（第 6 周）或 9a.3（第 30 周）进行，并且将基于在前一次访视 4a（第 6 周）或 9a.2（第 28 周）测量的 concizumab 暴露水平). concizumab 暴露水平为 200-4000 ng/mL 的患者将保持在 0.20 mg/kg concizumab。 第 1 组的患者将继续按需接受他们通常的替代疗法治疗，直到访问 9a（第 24 周；主要部分结束）。 在扩展部分，第 1 组的患者将接受每日 concizumab 皮下注射。
实验性的：第 1 组：无预防措施 (PPX)
先前按需治疗的血友病 A (HA) 和血友病 B (HB) 患者将按 1:2 的比例随机分配至无预防与 concizumab 预防。 在扩展阶段，该组将接受 concizumab 治疗。
药品：康珠单抗
当患者被随机分配/分配到 concizumab 预防时，他们将在访问 2a（周 (Wk) 0）（第 2、3 和 4 组）或访问 9a（第 24 周）（第 1 组）时接受 1.0 mg/kg concizumab 的负荷剂量) 随后从治疗第 2 天开始每日初始剂量为 0.20 mg/kg concizumab。在 0.20 mg/kg concizumab 的初始 5-8 周剂量调整期内，患者的剂量可以增加或减少至 0.25 mg/kg或 0.15 mg/kg 康珠单抗。 可能的剂量调整将在访视 4a.1（第 6 周）或 9a.3（第 30 周）进行，并且将基于在前一次访视 4a（第 6 周）或 9a.2（第 28 周）测量的 concizumab 暴露水平). concizumab 暴露水平为 200-4000 ng/mL 的患者将保持在 0.20 mg/kg concizumab。 第 1 组的患者将继续按需接受他们通常的替代疗法治疗，直到访问 9a（第 24 周；主要部分结束）。 在扩展部分，第 1 组的患者将接受每日 concizumab 皮下注射。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无抑制剂A型血友病受试者：自发性与创伤性出血事件治疗率
大体时间：按需（组1）：从第0周直至开始concizumab治疗（第24周）；Concizumab（组2）：从第0周直至确认性分析截止日期
展示了不含抑制剂的血友病A参与者的治疗性自发性和创伤性出血事件发生率。 用于报告该终点的观察期为治疗期间无辅助治疗（排除重启前数据，OTwoATexBR）。 其定义为重启后的时间段，在此期间参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品。 数据以年化出血率（ABR）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新concizumab给药方案开始的时间。 确证性分析截断值定义为所有未接受预防治疗（第1组）的参与者完成24周访视或退出，且所有接受concizumab预防治疗（第2组和第4组）的参与者完成32周访视或退出的时间点。
按需（组1）：从第0周直至开始concizumab治疗（第24周）；Concizumab（组2）：从第0周直至确认性分析截止日期
无抑制物血友病B参与者：自发性与创伤性出血事件治疗率
大体时间：按需治疗（组1）：从第0周至开始concizumab治疗（第24周）；Concizumab治疗（组2）：从第0周至确认性分析截止时间
呈现了无抑制物的B型血友病参与者的治疗性自发性和创伤性出血事件发生率。 用于报告该终点的观察期为OTwoATexBR。 其定义为重启后参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品的时间段。 数据以ABR形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新concizumab给药方案开始的时间。 确证性分析截止点定义为所有未接受PPX治疗（组1）的参与者完成24周访视或退出，且所有接受concizumab PPX治疗（组2和组4）的参与者完成32周访视或退出的时间。
按需治疗（组1）：从第0周至开始concizumab治疗（第24周）；Concizumab治疗（组2）：从第0周至确认性分析截止时间

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无抑制剂A型血友病受试者：自发性与创伤性出血事件治疗率
大体时间：对于既往PPX（研究4322）：在最初接受PPX治疗至少24周直至研究结束（最长115周）后 对于concizumab PPX（试验4307）：在最初5-8周剂量调整期后直至56周截止时间
报告了研究4322中无抑制物的A型血友病患者在稳定预防治疗至少24周的第4组患者的自发性及创伤性出血事件治疗率。 该终点的报告观察期为稳定治疗期间且未使用辅助治疗的时间（排除重启治疗前的数据，即OT稳定无辅助治疗排除重启前数据）。 其定义为：参与者在NN7415-4322研究中接受稳定预防治疗的时间段，结合NN7415-4307研究中治疗暂停后参与者使用维持剂量且未使用与出血治疗无关的含因子产品的时段。 数据以年化出血率（ABR）形式报告。
对于既往PPX（研究4322）：在最初接受PPX治疗至少24周直至研究结束（最长115周）后 对于concizumab PPX（试验4307）：在最初5-8周剂量调整期后直至56周截止时间
无抑制剂血友病B受试者：自发性与创伤性出血事件治疗率
大体时间：对于既往PPX（研究4322）：经过至少24周的初始PPX治疗期直至研究结束（最长115周） 对于concizumab PPX（试验4307）：经过初始5-8周剂量调整期直至56周截止
呈现了研究4322中第4组无抑制物的血友病B参与者在接受稳定预防治疗至少24周后的自发性及创伤性出血事件治疗率。 用于报告该终点的观察期为OT稳定期woATexBR。 其定义为：参与者在NN7415-4322研究中接受稳定预防治疗的时间段，与同一批参与者在NN7415-4307研究中暂停治疗后维持剂量期间且未使用非出血治疗相关含因子产品的时段之和。 数据以年化出血率（ABR）形式进行报告。
对于既往PPX（研究4322）：经过至少24周的初始PPX治疗期直至研究结束（最长115周） 对于concizumab PPX（试验4307）：经过初始5-8周剂量调整期直至56周截止
无抑制剂A型血友病受试者：治疗的突发性出血事件发生率
大体时间：按需治疗（组1）：从暂停后随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
报告了无抑制物的A型血友病参与者的自发性出血事件治疗率。 用于报告此终点的观察期为OTwoATexBR。 该观察期定义为暂停后重新开始的时间段，在此期间参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品。 数据以ABR（年化出血率）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或开始新的concizumab给药方案的时间。
按需治疗（组1）：从暂停后随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
无抑制剂B型血友病受试者：自发性出血事件治疗率
大体时间：按需给药（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间点
呈现了无抑制物的B型血友病参与者的治疗性自发性出血事件发生率。 用于报告该终点的观察期为OTwoATexBR。 其定义为重启后参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品的时期。 数据以ABR（年化出血率）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新的concizumab给药方案开始的时间。
按需给药（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间点
无抑制剂A型血友病参与者：自发性与创伤性关节出血事件治疗率
大体时间：按需给药（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始康珠单抗治疗（第24周） 康珠单抗（组2）：从启动新的康珠单抗给药方案（第0周）至56周截止时间
汇报了无抑制物的血友病A参与者的自发性和创伤性关节出血事件治疗率。 用于报告该终点的观察期为OTwoATexBR。 其定义为重启后参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品的时期。 数据以ABR（年化出血率）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新concizumab给药方案开始的时间。
按需给药（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始康珠单抗治疗（第24周） 康珠单抗（组2）：从启动新的康珠单抗给药方案（第0周）至56周截止时间
无抑制剂B型血友病患者：自发性与创伤性关节出血事件治疗率
大体时间：按需治疗组（第1组）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab组（第2组）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
报告了无抑制物的B型血友病参与者治疗后的自发性和创伤性关节出血事件发生率。 用于报告该终点的观察期为OTwoATexBR。 其定义为重启后参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品的时期。 数据以年化出血率（ABR）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新concizumab给药方案开始的时间。
按需治疗组（第1组）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab组（第2组）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
无抑制物的A型血友病参与者：自发性及创伤性靶关节出血事件治疗率
大体时间：按需治疗组（第1组）：从暂停后随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab治疗组（第2组）：从开始新的concizumab给药方案（第0周）至56周截止时间
展示了无抑制物的A型血友病参与者经治疗的自发性及创伤性靶关节出血事件发生率。 用于报告此终点的观察期为OTwoATexBR。 该观察期定义为重启治疗后，参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品的时段。 数据以年化出血率（ABR）形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间，或开始新concizumab给药方案的时间。
按需治疗组（第1组）：从暂停后随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab治疗组（第2组）：从开始新的concizumab给药方案（第0周）至56周截止时间
无抑制物血友病B受试者：自发性与创伤性靶关节出血事件的治疗发生率
大体时间：按需治疗（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
提供了无抑制剂B型血友病参与者的治疗性自发性和创伤性靶关节出血事件发生率。 用于报告此终点的观察期为OTwoATexBR。 其定义为暂停后重新开始的时间段，在此期间参与者接受concizumab治疗或按需治疗，且未使用与出血事件治疗无关的含因子产品。 数据以ABR形式报告。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或开始新的concizumab给药方案的时间。
按需治疗（组1）：从暂停后随机分组（第0周）至开始concizumab治疗（第24周） Concizumab（组2）：从新concizumab给药方案开始（第0周）至56周截止时间
无抑制物的血友病A和血友病B受试者：血栓栓塞事件数量
大体时间：按需治疗（组1）：从第0周至开始concizumab治疗（第24周）。Concizumab（组2-4）：从第0周直至56周截止时间点。Concizumab（组1扩展部分）：从开始concizumab治疗（第25周）直至56周截止时间点
数据呈现了无抑制剂的血友病A和血友病B参与者的血栓栓塞事件数量。 用于报告该终点的观察期为治疗期间（OT）。 其定义为参与者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或接受concizumab预防治疗的时间段。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或开始新的concizumab给药方案的时间。
按需治疗（组1）：从第0周至开始concizumab治疗（第24周）。Concizumab（组2-4）：从第0周直至56周截止时间点。Concizumab（组1扩展部分）：从开始concizumab治疗（第25周）直至56周截止时间点
无抑制物的血友病A和血友病B受试者：血栓栓塞事件数量
大体时间：从第0周至试验结束（最长384周）
从第0周至试验结束（最长384周）
无抑制物的血友病A和血友病B参与者：超敏反应类型事件数量
大体时间：按需治疗（组1）：从第0周至开始康西珠单抗治疗（第24周）。康西珠单抗（组2-4）：从第0周直至56周截止时间。康西珠单抗（组1扩展部分）：从开始康西珠单抗治疗（第25周）直至56周截止时间
呈现了无抑制物的血友病A和血友病B参与者中过敏类型反应的数量。 该终点的报告观察期为OT。 其定义是参与者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或接受concizumab预防治疗的时间段。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或新concizumab给药方案开始的时间。
按需治疗（组1）：从第0周至开始康西珠单抗治疗（第24周）。康西珠单抗（组2-4）：从第0周直至56周截止时间。康西珠单抗（组1扩展部分）：从开始康西珠单抗治疗（第25周）直至56周截止时间
无抑制物的血友病A和血友病B参与者：超敏反应类型事件发生数量
大体时间：从第0周至试验结束（最长384周）
从第0周至试验结束（最长384周）
无抑制剂血友病A及血友病B受试者：注射部位反应发生例数
大体时间：按需治疗（第1组主要阶段）：从随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周）。Concizumab（第2-4组）：从第0周至56周截止时间点。Concizumab（第1组扩展阶段）：从第25周至56周截止时间点
无抑制物的血友病A和血友病B参与者的注射部位反应次数已列出。 用于报告该终点的观察期为OT。 其定义是参与者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或接受concizumab预防治疗的时间段。 第0周定义为暂停后随机分配至按需给药的时间或开始新的concizumab给药方案的时间。
按需治疗（第1组主要阶段）：从随机化（第0周）至开始concizumab治疗（第24周）。Concizumab（第2-4组）：从第0周至56周截止时间点。Concizumab（第1组扩展阶段）：从第25周至56周截止时间点
无抑制物的A型血友病和B型血友病受试者：注射部位反应数量
大体时间：从第0周至试验结束（最长384周）
从第0周至试验结束（最长384周）
无抑制物的血友病A和血友病B参与者：产生康珠单抗抗体的参与者数量
大体时间：Concizumab（组2-4）：从concizumab治疗开始（第0周）至56周截止。Concizumab（组1扩展部分）：从concizumab治疗开始（第25周）至56周截止
Concizumab（组2-4）：从concizumab治疗开始（第0周）至56周截止。Concizumab（组1扩展部分）：从concizumab治疗开始（第25周）至56周截止
无抑制物的血友病A和血友病B受试者：具有抗康珠单抗抗体的受试者数量
大体时间：从第0周至试验结束（最长384周）
从第0周至试验结束（最长384周）
无抑制物A型血友病和B型血友病患者：用药前（谷值）康西珠单抗血浆浓度（Ctrough）
大体时间：给药前（第24周给予concizumab前）
展示了无抑制剂的血友病A和血友病B参与者的Ctrough值。 用于报告该终点的观察期为重启后治疗期间（OTexBR），不包括重启前数据。 该观察期定义为重启后参与者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或接受新concizumab方案治疗的时间段。
给药前（第24周给予concizumab前）
无抑制剂A型血友病和B型血友病受试者：用药前凝血酶峰值
大体时间：给药前（第24周给予concizumab之前）
呈现了无抑制剂A型血友病和B型血友病参与者的给药前凝血酶峰值。 用于报告此终点的观察期为OTexBR。 其定义为重启治疗后，参与者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或采用新concizumab治疗方案的时间段。
给药前（第24周给予concizumab之前）
无抑制剂A型和B型血友病受试者的给药前游离组织因子途径抑制剂（TFPI）浓度
大体时间：给药前（第24周给予concizumab治疗前）
呈现了无抑制剂的血友病A和血友病B受试者的给药前游离TFPI数据。 用于报告该终点的观察期为OTexBR。 其定义为重新开始治疗后，受试者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或接受新concizumab方案治疗的时期。
给药前（第24周给予concizumab治疗前）
不伴抑制剂血友病A和血友病B受试者：血浆中Concizumab最大浓度（Cmax）
大体时间：给药前、第24周：3小时(h)、6小时、6小时、9小时、24小时
无抑制剂血友病A和血友病B受试者的Cmax数据已呈现。 该终点报告所使用的观察期为OTexBR。 其定义为重启治疗后，受试者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或采用新concizumab治疗方案的时间段。
给药前、第24周：3小时(h)、6小时、6小时、9小时、24小时
无抑制物的A型血友病和B型血友病受试者：血浆中康西珠单抗浓度-时间曲线下面积（AUC）
大体时间：给药前、第24周：3小时(h)、6小时、9小时、24小时
对于无抑制物的血友病A和血友病B受试者，已呈现AUC数据。 本终点报告的观察期为OTexBR。 其定义为重启治疗后的时间段，在此期间受试者被认为未接受预防治疗（按需治疗）或采用新的concizumab治疗方案。
给药前、第24周：3小时(h)、6小时、9小时、24小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

调查人员

  • 研究主任：Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452)、Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月13日

初级完成 (实际的)

2022年7月12日

研究完成 (估计的)

2028年2月21日

研究注册日期

首次提交

2019年9月5日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月5日

首次发布 (实际的)

2019年9月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (注册表标识符：European Medicines Agency (EudraCT))
  • 2018 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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