Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forskningsstudie for å se på hvor godt stoffet Concizumab fungerer i kroppen din hvis du har hemofili uten hemmere (explorer8)

12. august 2026 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhet av Concizumab profylakse hos pasienter med hemofili A eller B uten inhibitorer

Denne studien vil teste hvor godt en ny medisin kalt concizumab virker i kroppen til personer med hemofili A eller B uten inhibitorer. Hensikten er å vise at concizumab kan forebygge blødninger i kroppen og er trygt å bruke. Deltakere som vanligvis kun tar medisin for å behandle blødninger (på forespørsel) vil bli plassert i en av to grupper. I en gruppe vil deltakerne få studiemedisin fra studiestart. I den andre gruppen vil deltakerne fortsette med sin vanlige medisin og få studiemedisin etter 6 måneder. Gruppen avgjøres ved en tilfeldighet. Deltakere som vanligvis tar medisin for å forebygge blødninger (profylaksebehandling) eller som allerede er i behandling med concizumab (studiemedisin), vil få studiemedisinen fra studiestart. Deltakerne vil måtte injisere seg selv med studiemedisin hver dag under huden. Dette kan gjøres hjemme. Studielegen vil dele ut medisinen i form av en penn-injektor. Penninjektoren vil inneholde studiemedisinen. Studiet vil vare i cirka tre år. Deltakerne må komme til klinikken i opptil 33 ganger. Tiden mellom besøkene vil være ca. 4 uker de første 6 til 12 månedene avhengig av gruppen deltakerne er i, og ca. 8 uker for resten av studien. Ved alle besøk vil det bli tatt blodprøver. Deltakerne vil bli bedt om å registrere informasjon i en elektronisk dagbok under studien og kan også bli bedt om å bruke en aktivitetsmåler.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

156

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16000
        • Haematology and Blood Bank Department
      • Constantine, Algerie, 25000
        • CHU Constantine BEN BADIS/ Hematology department
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Bosnia og Herzegovina
      • Banja Luka, Bosnia og Herzegovina, 78000
        • University Clinical Center of Republic Srpska (205)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • UMHAT Sveta Marina EAD, Clinic of Pediatric Clinical Hematology and Oncology
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamltn Hth Sci/McMstr Child Hosp
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen Center for Heamatology
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Center for Blood Disorders Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48911
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Hlth Vasc Ins Charlotte
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • M.S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center_Nashville_0
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas San Antonio
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Centre Hospitalier Regional Et Universitaire de Brest-Hopital de La Cavale Blanche
      • Caen, Frankrike, 14033
        • CHU de Caen - Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hopital de Bicetre
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne-Hopital Nord
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • St. John's Medical college and Hospital
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • J K Lon Hospital
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, India, 632517
        • CMCV
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC The Israeli National Hemophilia Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U Città Salute Scienza Torino - Ospedale Molinette
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital, Hematology
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital_Hematology
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
      • Hyōgo, Japan, 654-0047
        • Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
      • Niigata, Japan, 941-8502
        • Itoigawa sogo Hospital_Department of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 546-0006
        • Osaka National Hospital_Dept. of Infectious diseases
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical Univ. Hospital_Dep of Int Med, Cent for Hemo
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10 000
        • KBC Zagreb_Hematology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E._H.São João_Imunohemoterapia
  • Russland
      • Krasnodar, Russland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Russland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Russland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Russland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Russland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institute for Mother and Child Health Care of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Centre Kragujevac
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Oviedo, Spania, 33011
        • Hospital Univ. Central de Asturias
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
        • Belfast City Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital - Haemophilia
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 214 28
        • Skåne US - Koagulationsmottagning
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Sør -Korea
      • Daejeon, Sør -Korea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Daejeon, Sør -Korea, 35233
        • Daejeon Eulji University Hospital
      • Jeju City, Sør -Korea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Jeju-do, Sør -Korea, 63241
        • Jeju National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sør-Afrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital_Department of Haematology
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Tyrkia (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi-Hematoloji
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Hastanesi - Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Homburg, Tyskland, 66424
        • Universität des Saarlandes - Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National specialized children's hospital 'OHMATDYT' - Haemostasis centre
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke innhentet før eventuelle prøverelaterte aktiviteter. Forsøksrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for forsøket.
  • Mann som er 12 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
  • Medfødt alvorlig hemofili A (FVIII under 1 %) eller B (FIX lik eller under 2 %).

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor en hvilken som helst bestanddel av prøveproduktet eller relaterte produkter.
  • Kjent arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn medfødt hemofili.
  • Tilstedeværelse av bekreftede inhibitorer 0,6 BU eller høyere ved screening.
  • Anamnese med tromboembolisk sykdom (inkluderer arteriell og venøs trombose inkludert hjerteinfarkt, lungeemboli, cerebral infarkt/trombose, dyp venetrombose, andre klinisk signifikante tromboemboliske hendelser og perifer arterieokklusjon). Aktuelle kliniske tegn på eller behandling for tromboembolisk sykdom. Pasienter som etter etterforskerens vurdering anses for å ha høy risiko for tromboemboliske hendelser (tromboemboliske risikofaktorer kan omfatte, men er ikke begrenset til, hyperkolesterolemi, diabetes mellitus, hypertensjon, fedme, røyking, familiehistorie med tromboemboliske hendelser, arteriosklerose, andre tilstander assosiert med økt risiko for tromboemboliske hendelser.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 2: Concizumab profylakse
HA- og HB-pasienter, tidligere behandlet ved behov, vil bli randomisert 1:2 til ingen profylakse versus concizumab-profylakse.
Legemiddel: Concizumab
Når pasienter er randomisert/allokert til concizumab profylakse, vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (Wk 24) (arm 1) ) etterfulgt av en initial daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab, kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sin vanlige erstatningsterapi frem til besøk 9a (uke 24; slutten av hoveddelen). I forlengelsesdelen vil pasienter i arm 1 få daglige concizumab subkutane injeksjoner.
Eksperimentell: Arm 3: Concizumab profylakse
HA-pasientene som er registrert i concizumab fase 2-studien NN7415-4255 (utforsker 5) vil bli tilbudt innrullering i denne armen.
Legemiddel: Concizumab
Når pasienter er randomisert/allokert til concizumab profylakse, vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (Wk 24) (arm 1) ) etterfulgt av en initial daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab, kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sin vanlige erstatningsterapi frem til besøk 9a (uke 24; slutten av hoveddelen). I forlengelsesdelen vil pasienter i arm 1 få daglige concizumab subkutane injeksjoner.
Eksperimentell: Arm 4: Concizumab profylakse

Arm 4 vil inkludere pasienter tidligere på profylakse med faktorprodukter med minimum 24 ukers observasjon i NN7415-4322 (utforsker 6) (minst 30 HA og 30 HB pasienter).

I tillegg vil arm 4 også omfatte: 1) Pasienter som ble randomisert til arm 1 og 2 før behandlingspausen. 2) HA-pasienter som var i NN7415-4255 (utforsker 5) på tidspunktet for behandlingspausen, og som nå har fullført explorer 5. 3) Pasienter inkludert etter arm 1 og 2 er stengt.
Legemiddel: Concizumab
Når pasienter er randomisert/allokert til concizumab profylakse, vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (Wk 24) (arm 1) ) etterfulgt av en initial daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab, kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sin vanlige erstatningsterapi frem til besøk 9a (uke 24; slutten av hoveddelen). I forlengelsesdelen vil pasienter i arm 1 få daglige concizumab subkutane injeksjoner.
Eksperimentell: Arm 1: Ingen profylakse (PPX)
Hemofili A (HA) og hemofili B (HB) pasienter, tidligere behandlet ved behov, vil bli randomisert 1:2 til ingen profylakse versus concizumab profylakse. I forlengelsesfasen vil denne gruppen få behandling med concizumab.
Legemiddel: Concizumab
Når pasienter er randomisert/allokert til concizumab profylakse, vil de få en startdose på 1,0 mg/kg concizumab ved besøk 2a (uke (Wk) 0) (arm 2, 3 og 4) eller besøk 9a (Wk 24) (arm 1) ) etterfulgt av en initial daglig dose på 0,20 mg/kg concizumab fra behandlingsdag 2. Innenfor en initial 5-8 ukers dosejusteringsperiode på 0,20 mg/kg concizumab, kan pasientene økes eller reduseres i dose til 0,25 mg/kg eller 0,15 mg/kg concizumab. En potensiell dosejustering vil finne sted ved besøk 4a.1 (Wk 6) eller 9a.3 (Wk 30) og vil være basert på concizumab-eksponeringsnivået målt ved forrige besøk 4a (Wk 6) eller 9a.2 (Wk 28) ). Pasienter som har eksponeringsnivåer for concizumab på 200-4000 ng/ml vil holde seg på 0,20 mg/kg concizumab. Pasienter i arm 1 vil fortsette behandling etter behov med sin vanlige erstatningsterapi frem til besøk 9a (uke 24; slutten av hoveddelen). I forlengelsesdelen vil pasienter i arm 1 få daglige concizumab subkutane injeksjoner.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med hemofili A uten inhibitorer: Rate av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra uke 0 frem til start av concizumab-behandling (uke 24); Concizumab (arm 2): Fra uke 0 frem til bekreftende analysers cutoff
Andelen behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder for hemofili A-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er under behandling uten tilleggsterapi, unntatt data før omstart (OTwoATexBR). Den er definert som tidsperioden etter omstarten hvor deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinneholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av årlig blødningsrate (ABR). Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av det nye concizumab-doseringsregimet. Bevissthetsanalysens cut-off ble definert som når alle deltakere uten PPX (gruppe 1) hadde fullført 24-ukers besøket eller trukket seg, og alle deltakere på concizumab PPX (i gruppe 2 og 4) hadde fullført 32-ukers besøket eller trukket seg.
På forespørsel (arm 1): Fra uke 0 frem til start av concizumab-behandling (uke 24); Concizumab (arm 2): Fra uke 0 frem til bekreftende analysers cutoff
Deltakere med hemofili B uten inhibitører: Rate for behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra uke 0 frem til start av concizumab-behandling (uke 24); Concizumab (arm 2): Fra uke 0 frem til bekreftende analysers cutoff
Frekvensen av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoider for hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten hvor deltakere behandles med concizumab-behandling eller behandles med påkrevd behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til påkrevd administrasjon etter pausen eller tidspunktet for start av den nye concizumab-doseringsregimen. Bevisfør analysers avbruddstidspunkt ble definert som når alle deltakere på ingen PPX (arm 1) hadde fullført 24-ukers besøket eller trukket seg, og alle deltakere på concizumab PPX (i arm 2 og 4) hadde fullført 32-ukers besøket eller trukket seg.
På forespørsel (arm 1): Fra uke 0 frem til start av concizumab-behandling (uke 24); Concizumab (arm 2): Fra uke 0 frem til bekreftende analysers cutoff

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med hemofili A uten inhibitorer: Rate for behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: For tidligere PPX (studie 4322): Etter en innledende periode på PPX-behandling i minst 24 uker til studiens slutt (maksimum 115 uker) For concizumab PPX (forsøk 4307): Etter en innledende 5-8 ukers dosejusteringsperiode og opp til 56 ukers avslutning
Frekvensen av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder for hemofili A-deltakere uten inhibitorer i arm 4-deltakere som hadde vært på stabil PPX i minst 24 uker i studie 4322 presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er på stabil behandling uten støtterapi, unntatt data før omstart (OT stabil utenATunntBR). Den er definert som tidsperioden hvor deltakerne er på stabil PPX i studie NN7415-4322 kombinert med tidsperioden etter behandlingspausen i NN7415-4307 hvor de samme deltakerne er på vedlikeholdsdosen og ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning. Dataene rapporteres i form av ABR.
For tidligere PPX (studie 4322): Etter en innledende periode på PPX-behandling i minst 24 uker til studiens slutt (maksimum 115 uker) For concizumab PPX (forsøk 4307): Etter en innledende 5-8 ukers dosejusteringsperiode og opp til 56 ukers avslutning
Pasienter med hemofili B uten inhibitorer: Ratet av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: For tidligere PPX (studie 4322): Etter en innledende periode på PPX-behandling på minst 24 uker til studiens slutt (maksimum 115 uker) For concizumab PPX (forsøk 4307): Etter en innledende 5-8 ukers dosejusteringsperiode og opp til 56 ukers cutoff
Frekvensen av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder for hemofili B-deltakere uten inhibitorer i arm 4-deltakere som hadde vært på stabil PPX i minst 24 uker i studie 4322 presenteres. Observasjonsperioden som brukes for å rapportere dette endepunktet er OT stabil woATexBR. Den er definert som tidsperioden hvor deltakerne er på stabil PPX i studie NN7415-4322 kombinert med tidsperioden etter behandlingspausen i NN7415-4307 hvor de samme deltakerne er på vedlikeholdsdos og ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødning. Dataene rapporteres i form av ABR.
For tidligere PPX (studie 4322): Etter en innledende periode på PPX-behandling på minst 24 uker til studiens slutt (maksimum 115 uker) For concizumab PPX (forsøk 4307): Etter en innledende 5-8 ukers dosejusteringsperiode og opp til 56 ukers cutoff
Deltakere med hemofili A uten inhibitorer: Rate av behandlede spontane blødningsepisoder
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av den nye concizumab-doseringsregimen (uke 0) frem til 56 ukers cutoff
Frekvensen av behandlede spontane blødningsepisoer for hemofili A-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av dette endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter gjenoppstarten hvor deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av den nye concizumab-doseringsregimen.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av den nye concizumab-doseringsregimen (uke 0) frem til 56 ukers cutoff
Deltakere med hemofili B uten inhibitører: Antall behandlede spontane blødningsepisode
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra starten av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56 ukers nedbrytning
Andelen behandlede spontane blødningsepisoder for hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten hvor deltakere behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av det nye concizumab-doseringsregimet.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra starten av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56 ukers nedbrytning
Deltakere med hemofili A uten inhibitorer: Rate for behandlede spontane og traumatiske leddblødningsepisoder
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av den nye concizumab-doseringsregimen (uke 0) frem til 56 ukers avskjæring
Andelen behandlede spontane og traumatiske leddblødningsepiser for hemofili A-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten hvor deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av det nye concizumab-doseringsregimet.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av den nye concizumab-doseringsregimen (uke 0) frem til 56 ukers avskjæring
Deltakere med hemofili B uten inhibitorer: Rate for behandlede spontane og traumatiske leddblødnings episoder
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56-ukers cutoff
Frekvensen av behandlede spontane og traumatiske leddblødningsepisode for hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av dette endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten hvor deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinneholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av den nye concizumab-doseringsregimen.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56-ukers cutoff
Deltakere med hemofili A uten inhibitorer: Rate av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisode i målledd
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra starten av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56 ukers cutoff
Andelen behandlede spontane og traumatiske blødningsepisode i mål-ledd for deltakere med hemofili A uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten der deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av den nye concizumab-doseringsregimen.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra starten av det nye concizumab-doseringsregimet (uke 0) frem til 56 ukers cutoff
Deltakere med hemofili B uten inhibitorer: Rate av behandlede spontane og traumatiske blødningsepisoder i målledd
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av nye concizumab-doseringsregime (uke 0) frem til 56-ukers cut-off
Andelen behandlede spontane og traumatiske blødningsepiser i målledd for deltakere med hemofili B uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTwoATexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstarten der deltakerne behandles med concizumab-behandling eller behandles med on-demand-behandling og i tillegg ikke har brukt faktorinnholdende produkter som ikke er relatert til behandling av en blødningsepisode. Dataene rapporteres i form av ABR. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til on-demand-behandling etter pausen eller tidspunktet for start av det nye concizumab-doseringsregimet.
På forespørsel (arm 1): Fra randomisering etter pausen (uke 0) frem til start av concizumab-behandling (uke 24) Concizumab (arm 2): Fra start av nye concizumab-doseringsregime (uke 0) frem til 56-ukers cut-off
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitører: Antall tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Etter behov (arm 1): fra uke 0 til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56 ukers avslutning. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra start av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56 ukers avslutning
Antallet av tromboemboliske hendelser hos deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er under behandling (OT). Den er definert som tidsperioden hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av ingen PPX (på etterspørsel-behandling) eller concizumab PPX. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til på etterspørsel-administrasjon etter pausen eller tidspunktet for start av det nye concizumab-doseringsregimet.
Etter behov (arm 1): fra uke 0 til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56 ukers avslutning. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra start av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56 ukers avslutning
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitører: Antall tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Antall overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: På forespørsel (arm 1): fra uke 0 til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56-ukers cutoff. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra start av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56-ukers cutoff
Antall reaksjoner av overfølsomhetstype hos deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som er brukt for rapportering av denne endepunktet er OT. Den er definert som tidsperioden hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av enten ingen PPX (behandling på etterspørsel) eller concizumab PPX. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til administrering på etterspørsel etter pausen eller tidspunktet for start av den nye doseringsregimen for concizumab.
På forespørsel (arm 1): fra uke 0 til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56-ukers cutoff. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra start av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56-ukers cutoff
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Antall overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Antall injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: På forespørsel (arm 1 hoveddel): fra randomisering (uke 0) til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56-ukers cutoff. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra uke 25 frem til 56-ukers cutoff
Antall injeksjonsstedsreaksjoner hos deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorene presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OT. Den er definert som tidsperioden hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av enten ingen PPX (behandling på etterspørsel) eller concizumab PPX. Uke 0 er definert som tidspunktet for randomisering til administrering på etterspørsel etter pausen eller tidspunktet for start av den nye concizumab-doseringsregimen.
På forespørsel (arm 1 hoveddel): fra randomisering (uke 0) til start av concizumab-behandling (uke 24). Concizumab (arm 2-4): Fra uke 0 frem til 56-ukers cutoff. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra uke 25 frem til 56-ukers cutoff
Pasienter med hemofili A og hemofili B uten inhibitører: Antall injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: Fra uke 0 til studiens slutt (opptil 384 uker)
Fra uke 0 til studiens slutt (opptil 384 uker)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Antall deltakere med antistoffer mot konsizumab
Tidsramme: Concizumab (arm 2-4): Fra starten av concizumab-behandling (uke 0) frem til 56 ukers cut-off. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra starten av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56 ukers cut-off
Concizumab (arm 2-4): Fra starten av concizumab-behandling (uke 0) frem til 56 ukers cut-off. Concizumab (arm 1 forlengelsesdel): Fra starten av concizumab-behandling (uke 25) frem til 56 ukers cut-off
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Antall deltakere med antistoffer mot konsizumab
Tidsramme: Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Fra uke 0 til slutten av studien (opptil 384 uker)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Pre-dose (trough) konsentrasjon av konsizumab i plasma (Ctrough)
Tidsramme: Før dose (før concizumab-administrering uke 24)
Ctrough for hemofili A- og hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er under behandling uten data før omstart (OTexBR). Den er definert som tidsperioden etter omstart hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av ingen PPX (etterspørselsbehandling) eller behandling med det nye concizumab-regimet.
Før dose (før concizumab-administrering uke 24)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Trombintopp før dose
Tidsramme: Før dose (før concizumab-administrering ved uke 24)
Pre-dose-trombin-topp for deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTexBR. Den defineres som tidsperioden etter omstart hvor deltakere ble ansett å være påvirket av enten ingen PPX (behovsbehandling) eller behandling med det nye concizumab-regimet.
Før dose (før concizumab-administrering ved uke 24)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Pre-dose fri vevsfaktorvegshemmer (TFPI) konsentrasjon
Tidsramme: For dosering (før concizumab-administrering ved uke 24)
Fritt TFPI før dosering for deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTexBR. Den er definert som tidsperioden etter gjenoppstart hvor deltakere ble ansett å være påvirket av enten ingen PPX (behandling på etterspørsel) eller behandling med det nye concizumab-regimet.
For dosering (før concizumab-administrering ved uke 24)
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Maksimal konsentrasjon av konsizumab i plasma (Cmax)
Tidsramme: Pre-dose, uke 24: 3 timer (t), 6t, 9t, 24t
Cmax for hemofili A- og hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstart hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av ingen PPX (behandling på etterspørsel) eller behandling med det nye concizumab-regimet.
Pre-dose, uke 24: 3 timer (t), 6t, 9t, 24t
Deltakere med hemofili A og hemofili B uten inhibitorer: Areal under konsentrasjons-tidskurven (AUC) for konsentrasjon av concizumab i plasma
Tidsramme: Før dose, uke 24: 3 timer (t), 6t, 9t, 24t
AUC for hemofili A- og hemofili B-deltakere uten inhibitorer presenteres. Observasjonsperioden som brukes for rapportering av denne endepunktet er OTexBR. Den er definert som tidsperioden etter omstart hvor deltakerne ble ansett å være påvirket av ingen PPX (behovsbehandling) eller behandling med det nye concizumab-regimet.
Før dose, uke 24: 3 timer (t), 6t, 9t, 24t

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

12. juli 2022

Studiet fullført (Antatt)

21. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

9. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7415-4307
  • U1111-1225-9722 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2018-004891-36 (Registeridentifikator: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere